Si tratta di un batterio probiotico che dovrebbe essere in grado di metabolizzare l’eccesso di ammoniaca
USA - Synlogic ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a SYNB1020, una terapia sperimentale che coinvolge il batterio E. coli Nissle, appositamente modificato per assimilare l'ammoniaca prodotta in eccedenza dai pazienti affetti da disturbo del ciclo dell'urea (UCD). Attualmente, SYNB1020 si trova ancora in stadio di sviluppo preclinico ma, entro il primo trimestre del 2017, Synlogic prevede di presentare alla FDA una richiesta di 'nuovo farmaco sperimentale' (IND, Investigational New Drug) per poter dare inizio ai primi test clinici su pazienti con UCD.
I disturbi del ciclo dell'urea sono patologie rare causate da mutazioni presenti in uno o più geni che codificano per gli enzimi del ciclo dell'urea. Questi difetti genetici comportano un innalzamento dei livelli sanguigni di ammoniaca fino a valori tossici, conducendo a gravi complicazioni neurologiche e a conseguenze persino fatali.
Jose Carlos Gutierrez-Ramos, Amministratore Delegato di Synlogic, ha dichiarato: “Aver ricevuto la designazione di farmaco orfano è un importante passo avanti nel raggiungimento dell'obiettivo di fornire questo innovativo approccio terapeutico ai pazienti affetti da UCD e alle loro famiglie. Ci auguriamo che al più presto sia possibile investigare SYNB1020 come potenziale trattamento per queste malattie debilitanti”.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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