USA - Intercept Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha stabilito l'approvazione accelerata del farmaco Ocaliva® (acido obeticolico) per il trattamento della colangite biliare primitiva (PBC). Il medicinale rappresenta la prima nuova terapia per questa rara condizione in quasi 20 anni, e potrà essere impiegato in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con risposta inadeguata all'UDCA, o singolarmente in quei pazienti che non sono in grado di tollerare lo stesso UDCA.
La PBC, precedentemente nota come cirrosi biliare primaria, è una malattia epatica cronica che colpisce quasi esclusivamente le donne. I pazienti non tempestivamente trattati o non rispondenti a terapia con UDCA subiscono una rapida progressione della patologia, che, in mancanza di un trapianto di fegato, conduce a fibrosi epatica, grave cirrosi, insufficienza epatica e morte.
Ocaliva è un agonista del cosiddetto 'recettore farnesoide X' (FXR), che svolge un ruolo essenziale nella regolazione degli acidi biliari. L'approvazione accelerata concessa dalla FDA si fonda sugli effetti benefici dimostrati dal farmaco nella riduzione della fosfatasi alcalina (ALP). Ulteriori studi di conferma verranno condotti per valutare la capacità di Ocaliva di determinare un miglioramento dei sintomi della PBC e un aumento del tasso di sopravvivenza dei pazienti.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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