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I fondi serviranno per uno studio “proof of concept” su volontari affetti da sindrome di Usher e per un programma di sperimentazione clinica per la malattia di Stargardt

AAVantgarde Bio, società internazionale di biotecnologie con sede in Italia che possiede due piattaforme di vettori virali adeno-associati (AAV) per trasferire geni di grandi dimensioni, ha annunciato la chiusura di un finanziamento di Serie A da 61 milioni di euro. Il finanziamento è guidato congiuntamente dalle società di investimento statunitense Atlas Venture ed europea Forbion, con la partecipazione di Longwood Fund e dell'investitore fondatore della Società, Sofinnova Partners, attraverso il suo fondo Sofinnova Telethon Fund. A corollario del finanziamento, Jason Rhodes di Atlas Venture, Dmitrij Hristodorov di Forbion e David Steinberg di Longwood Fund entreranno a far parte del Consiglio di Amministrazione di AAVantgarde.

AAVantgarde dispone di due piattaforme basate su AAV per trasferire geni di grandi dimensioni: una che sfrutta la ricombinazione a livello del DNA, denominata doppio ibrido, e una di trans-splicing proteico, denominata AAV-inteine. L'azienda sta validando le piattaforme in due patologie: la retinite pigmentosa associata alla sindrome di Usher di tipo 1B (Usher1B), utilizzando il doppio ibrido, e la malattia di Stargardt, utilizzando AAV-inteine. Il nuovo finanziamento servirà a finanziare il completamento di uno studio “proof of concept” (POC) su volontari affetti da Usher1B e per l'ulteriore sviluppo del programma AAV-inteine verso la fase clinica per la malattia di Stargardt. L'azienda intende inoltre perseguire programmi che vadano oltre le indicazioni oftalmologiche.

"Questo finanziamento rappresenta un momento fondamentale nel nostro percorso per aiutare pazienti affetti da malattie al momento incurabili. Siamo entusiasti di lavorare sia con i nuovi investitori che con l’investitore fondatore per far progredire le nostre piattaforme e la nostra pipeline", ha dichiarato la dott.ssa Natalia Misciattelli, Amministratore Delegato di AAVantgarde. "Il completamento di questo round di finanziamento con un gruppo di investitori di così alto livello nel settore delle scienze della vita è un riconoscimento dell'importanza e unicità della tecnologia di AAVantgarde, che sarà inizialmente utilizzata per aiutare i pazienti che soffrono gli impatti debilitanti della cecità associata alla sindrome di Usher1B e alla malattia di Stargardt."

"In passato la terapia genica con AAV è stata limitata dalla capacità dei vettori di trasferire geni di grosse dimensioni, limite oggi superato grazie alle piattaforme di AAVantgarde che potranno essere applicate a molte aree terapeutiche”, ha dichiarato Jason Rhodes di Atlas Venture. 

“AAVantgarde ha una missione precisa: fornire terapie geniche di nuova generazione a pazienti con malattie debilitanti e con limitate opzioni terapeutiche aprendo così la possibilità di migliorare la vista di pazienti affetti da malattie retiniche ereditarie come la sindrome di Usher1B o la malattia di Stargardt", ha dichiarato Dmitrij Hristodorov di Forbion. "Siamo entusiasti dell'opportunità di collaborare e sostenere un team così dedicato e con una comprovata esperienza nel settore."