Si tratta della prima e unica terapia ad aver dimostrato di poter prevenire gli attacchi della malattia
La Commissione Europea (CE) ha autorizzato l’immissione in commercio del farmaco givosiran (Givlaari®) per il trattamento della porfiria epatica acuta (AHP) in adulti e adolescenti di età pari e superiore a 12 anni. La AHP è una condizione rarissima che provoca attacchi debilitanti di dolore addominale, vomito e convulsioni di grave entità, che possono essere potenzialmente letali a causa della possibilità di paresi parziale o completa e arresto respiratorio. Molti pazienti accusano inoltre sintomi cronici, tra cui dolore, che persistono tra un attacco e l’altro.
L’autorizzazione all’immissione in commercio si è basata sui dati positivi dello studio di Fase III ENVISION, un trial multicentrico, randomizzato, globale, in doppio cieco e controllato con placebo volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di givosiran nei pazienti con una diagnosi documentata di porfiria epatica acuta (AHP). Nella sperimentazione, givosiran ha dimostrato una riduzione del 74% del tasso composito annuo di attacchi di porfiria nei pazienti con AIP (porfiria acuta intermittente, il sottotipo più comune di AHP) rispetto al placebo. Il 50% dei pazienti trattati con givosiran non ha avuto attacchi durante il periodo di trattamento di sei mesi, rispetto al 16,3% di pazienti trattati con il placebo. Inoltre, una percentuale maggiore di pazienti trattati con givosiran ha riferito miglioramenti a livello di salute, dolore e funzionamento quotidiano rispetto al placebo.
Le reazioni avverse che si sono verificate più frequentemente e che sono state riferite dai pazienti trattati con givosiran sono le reazioni in sede di iniezione (36%), la nausea (32,4%) e la stanchezza (22,5%). Altre reazioni avverse osservate nei pazienti trattati con givosiran comprendono aumento delle transaminasi, eruzione cutanea e riduzione della velocità di filtrazione glomerulare.
“L’odierna approvazione di givosiran segna un momento storico per i pazienti e le famiglie che convivono con questa devastante malattia genetica, in quanto in Europa non esistono attualmente farmaci approvati che abbiano dimostrato di ridurre la frequenza degli attacchi e il dolore cronico che colpisce molti pazienti”, ha affermato John Maraganore, Ph.D., CEO di Alnylam. “Siamo orgogliosi di mettere givosiran, il nostro secondo farmaco basato sull’RNAi approvato negli ultimi 18 mesi, a disposizione dei pazienti in Europa, e desideriamo ringraziare loro, le loro famiglie, gli sperimentatori e il personale di ricerca perché è grazie al loro aiuto e al loro impegno che è stato raggiunto questo obiettivo”.
“Il timore di non sapere quando avrà luogo un attacco, assieme ai sintomi costanti tra un attacco e l’altro, colpisce ogni aspetto della vita dei pazienti, limitandone la capacità di lavorare e avere una vita sociale”, ha affermato la Dott.ssa Eliane Sardh, Responsabile del Porphyria Centre Sweden, Ospedale Universitario Karolinska, in Svezia. “Secondo la nostra esperienza, la vita dei pazienti è cambiata significativamente da quando hanno ricevuto il trattamento con givosiran. Oltre a una riduzione del numero di attacchi di porfiria che rendono necessario il ricovero ospedaliero e visite sanitarie urgenti, abbiamo osservato miglioramenti dell’opinione dei pazienti sul loro stato di salute e la loro qualità di vita in generale, pertanto tale approvazione è molto importate per i pazienti, le loro famiglie e i professionisti sanitari che si occupano di loro. Alcuni dei nostri pazienti sono riusciti a conseguire risultati personali e professionali eccezionali, che non sarebbero stati possibili prima”.
“È nostra intenzione mettere givosiran a disposizione dei pazienti in Europa il prima possibile e vorremmo sfruttare l’esperienza maturata negli Stati Uniti impegnandoci proattivamente con le autorità nazionali europee nell'ambito di accordi value-based che speriamo accelerino l’accesso a givosiran per i pazienti e la classe medica”, ha affermato Barry Greene, Presidente, Alnylam. “Sebbene ogni Paese disponga di procedure proprie per valutare il valore dei nuovi farmaci, riteniamo che questa tipologia di accordi sia applicabile in molti Paesi, in quanto combina il pagamento basato sulle prestazioni con ulteriori meccanismi finanziari volti a garantire la sostenibilità economica a lungo termine del trattamento di tutti i pazienti affetti da AHP in linea con l’indicazione autorizzata di givosiran”.
“Ora che il farmaco è approvato in Europa sarà estremamente importante identificare correttamente i pazienti che possono beneficiarne. È un passo importante che determinerà un cambio significativo nella qualità di vita dei pazienti, enormemente inficiata dalla preoccupazione e dal rischio di avere attacchi ricorrenti non riconosciuti per tempo”, ha dichiarato la Professoressa Maria Domenica Cappellini, una delle maggiori esperte, a livello italiano e internazionale, di malattie ereditarie dell’emoglobina. “È un passo assolutamente rilevante nell’approccio terapeutico delle porfirie epatiche che fino ad ora non avevano alcuna terapia adeguata”.
Givosiran è un farmaco basato sulla tecnologia RNAi con target specifico per l’ALAS1 (acido amminolevulinico sintasi 1) per il trattamento degli adulti affetti da porfiria epatica acuta (AHP). Givosiran ha ricevuto la designazione PRIME (PRIority MEdicines) dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e quella di farmaco orfano nell’Unione Europea. A givosiran è stata inoltre concessa la valutazione accelerata, una procedura riservata ai farmaci ritenuti di grande interesse pubblico e innovativi dal punto di vista terapeutico, per rendere più rapidamente disponibili ai pazienti i nuovi trattamenti. In Italia, il dossier di prezzo e rimborso di givosiran è già stato sottoposto in valutazione ad AIFA a seguito del parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).
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