Il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) del Regno Unito ha raccomandato l'uso di Vimizim® (elosulfase alfa), una terapia enzimatica sostitutiva sviluppata e commercializzata da BioMarin Pharmaceutical per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IV A (MPS IV A), una malattia ultra rara conosciuta anche col nome sindrome di Morquio A. Grazie ad un recente accordo stipulato dal NICE con BioMarin e NHS England, i pazienti inglesi che saranno giudicati idonei a ricevere elosulfase alfa, potranno accedere al farmaco usufruendo di un rimborso economico.

Questo programma di accesso agevolato consentirà, tra l'altro, la raccolta di una serie di importanti dati clinici relativi all'impiego 'reale' di Vimizim per il trattamento della sindrome di Morquio A, dati che il NICE provvederà ad analizzare per decidere, al termine dei prossimi 5 anni, l'eventuale conferma del proprio consenso all'utilizzo del farmaco.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato del NICE.

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