USA - RetroSense Therapeutics ha annunciato che, con il dosaggio del primo paziente, è stato dato il via allo studio clinico di Fase I/IIa che valuterà sicurezza e tollerabilità di RST-001, un farmaco sperimentale progettato per ripristinare la visione negli individui affetti da retinite pigmentosa (RP), una malattia di origine genetica che, causando la progressiva degenerazione dei fotorecettori, sfocia in una grave perdita della vista e, in alcuni casi, può condurre alla completa cecità.

RST-001 è una nuova terapia intravitreale concepita da RetroSense Therapeutics grazie all'impiego di innovative tecniche di optogenetica. Il farmaco è ideato per conferire nuova sensibilità alla luce ai fotorecettori, particolari cellule che sono situate sulla retina e che sono deputate alla 'traduzione' della luce in impulsi elettrici destinati ad essere interpretati dal cervello.

Lo studio clinico appena iniziato ha l'obiettivo di valutare la sicurezza di RST-001 e verrà condotto su pazienti adulti affetti da retinite pigmentosa in stadio avanzato. I partecipanti saranno suddivisi in 3 gruppi, ognuno dei quali sottoposto ad uno specifico dosaggio del farmaco. Nella prima fase della sperimentazione, i ricercatori individueranno la dose ideale di RST-001, che sarà poi testata in un quarto gruppo di pazienti. La seconda parte del processo fornirà ulteriori dati clinici relativi alla sicurezza della terapia, dati che, in seguito, verranno analizzati per guidare la progettazione di futuri studi di efficacia.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Premio OMaR - Sito ufficiale

Libro bianco sulla malattia polmonare da micobatteri non tubercolari

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni