L'efficacia e la sicurezza del farmaco a 36 mesi, in pazienti adulti mai sottoposti al trattamento, hanno fatto rilevare un costante miglioramento dei parametri di malattia

GERUSALEMME (ISRAELE) – Per oltre due decenni, lo standard di cura per i pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 è stata la terapia enzimatica sostitutiva (ERT). Quella di più recente approvazione è la taliglucerasi alfa, la prima proteina terapeutica ricombinante espressa a partire dalle cellule di un vegetale, la carota: questo agente per via endovenosa è stato autorizzato negli Stati Uniti nel 2012.

Uno studio pubblicato sull'American Journal of Hematology ha riportato i dati sulla sicurezza e l'efficacia dei risultati a lungo termine di taliglucerasi alfa in pazienti adulti con malattia di Gaucher mai sottoposti a questo trattamento.

I pazienti sono stati randomizzati a ricevere taliglucerasi alfa 30 o 60 unità/kg ogni due settimane, e 23 di loro hanno completato 36 mesi di questo trattamento. Il farmaco, nelle due dosi somministrate, ha indotto una diminuzione media nel volume della milza rispettivamente del 50,1% e del 64,6%, e in quello del fegato (25,6% e 24,4%). Sono stati registrati anche degli incrementi nella concentrazione di emoglobina (16,0% e 35,8 %) e nella conta piastrinica (45,7% e 114,0%), nonché una diminuzione nell'attività del biomarcatore chitotriosidasi (71,5% e 82,2%).

Tutti gli eventi avversi correlati al trattamento sono stati di intensità da lieve a moderata e transitori. Gli eventi avversi più comuni sono stati nasofaringite, artralgia, infezioni del tratto respiratorio superiore, mal di testa, dolore alle estremità degli arti e ipertensione. Questi risultati dimostrano un costante miglioramento dei parametri di malattia senza nuovi problemi di sicurezza, ed estendono il set di dati sulla sicurezza clinica e l'efficacia del farmaco.

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