La decisione della Commissione Europea sull’approvazione ufficiale del farmaco è prevista per il prossimo mese di maggio
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso parere positivo in merito al farmaco PRX-102 (pegunigalsidasi alfa), raccomandandone l’approvazione per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di Fabry. Il giudizio del CHMP verrà ora sottoposto alla Commissione Europea (CE), la cui decisione finale sull’autorizzazione alla commercializzazione della terapia è prevista per l’inizio di maggio 2023.
La malattia di Fabry è una patologia ereditaria legata al cromosoma X che deriva da una carente attività dell'enzima lisosomiale alfa-galattosidasi-A: a causa di questo deficit enzimatico si verifica un dannoso e progressivo accumulo organico di una sostanza grassa chiamata globotriaosilceramide (Gb3), con conseguenze che vanno da episodi di dolore e di compromissione della sensibilità periferica fino al collasso degli organi, in particolare dei reni ma anche del cuore e del sistema cerebrovascolare.
PRX-102 è un nuovo enzima alfa-galattosidasi-A ricombinante umano, sviluppato in formulazione PEGilata, da utilizzare come terapia enzimatica sostitutiva (ERT) per il trattamento della malattia di Fabry. Il parere positivo del CHMP si basa sui dati positivi provenienti da un’estesa serie di studi preclinici, clinici e di produzione atti a valutare il farmaco. Il programma di sviluppo clinico di PRX-102 comprende gli studi di Fase III BALANCE, BRIDGE e BRIGHT, già completati, lo studio di Fase I/II e gli studi di estensione correlati in corso, in cui, complessivamente, il farmaco è stato sperimentato in più di 140 pazienti, già sottoposti o meno a terapia enzimatica sostitutiva. PRX-102 è stato sviluppato in collaborazione dalle aziende Protalix e Chiesi Farmaceutici.
"Nonostante gli importanti progressi compiuti nel trattamento della malattia di Fabry, molti pazienti ancora convivono con bisogni insoddisfatti che influiscono sulla loro qualità di vita”, ha dichiarato Antonio Pisani, professore di Nefrologia all’Università degli Studi Federico II di Napoli. “È importante ricordare che PRX-102 è stato ampiamente studiato sia in pazienti naïve alle ERT sia in pazienti con esperienza di ERT. I solidi dati clinici supportano il parere positivo del CHMP e non vedo l'ora di avere l'opportunità di offrire una nuova opzione terapeutica ai pazienti con malattia di Fabry, in attesa dell'autorizzazione finale. Un ringraziamento particolare va a tutte le persone con malattia di Fabry e ai ricercatori che hanno partecipato agli studi clinici e che hanno permesso il raggiungimento di questo importante traguardo per tutta la comunità”.
“Chiesi e i nostri partner di Protalix sono profondamente impegnati nei confronti delle persone affette dalla malattia di Fabry e delle relative famiglie, molte delle quali hanno esigenze mediche non soddisfatte”, ha dichiarato Giacomo Chiesi, Head of Chiesi Global Rare Diseases. “Rivolgiamo la nostra più profonda gratitudine a tutte le persone affette dalla malattia di Fabry che hanno partecipato agli studi clinici. Grazie a loro, PRX-102 è stato ampiamente studiato nel corso del programma di sviluppo clinico, consentendo di ottenere dati per la valutazione del CHMP e il parere positivo sul profilo rischi-benefici di PRX-102. Non vediamo l'ora di progredire verso l'approvazione e il lancio in Europa e porteremo avanti la nostra missione per offrire questa potenziale nuova opzione terapeutica alle persone affette dalla malattia di Fabry in tutto il mondo”.
“Siamo lieti di aver compiuto un ulteriore passo avanti verso l'approvazione in Europa con il parere positivo del CHMP che raccomanda l'autorizzazione alla commercializzazione di PRX-102 per i pazienti adulti affetti dalla malattia di Fabry”, ha dichiarato Dror Bashan, Presidente e Amministratore Delegato di Protalix. “Riteniamo che questa raccomandazione riconosca la forza dei dati positivi del nostro solido programma di studi clinici e sottolinei il potenziale del PRX-102 nel fornire una nuova opzione terapeutica ai pazienti affetti dalla malattia di Fabry. I dati del nostro programma clinico indicano che PRX-102 ha il potenziale per diventare una terapia di lunga durata con un profilo di tollerabilità e immunogenicità favorevole. Insieme a Chiesi, continuiamo a impegnarci per portare PRX-102 sul mercato e a lavorare per migliorare potenzialmente la qualità della vita dei pazienti affetti dalla malattia di Fabry. Ringraziamo il personale dello studio per il suo impegno e attendiamo con ansia la decisione finale della Commissione europea sull’approvazione del farmaco”.
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