USA - Akcea Therapeutics, una società interamente controllata da Isis Pharmaceuticals, ha annunciato l'inizio di uno studio di Fase III progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di volanesorsen (ISIS-APOCIIIRx) in pazienti affetti da lipodistrofia parziale familiare (FPL) una malattia ultra rara caratterizzata da disfunzioni metaboliche, tra cui ipertrigliceridemia e resistenza all'insulina, e da anomalie nella distribuzione del grasso corporeo. Gli individui con FPL sono predisposti a sviluppare diabete e altri disturbi epatici o cardiovascolari, oltre ad essere soggetti al rischio di una pancreatite potenzialmente fatale a causa degli alti livelli di trigliceridi.

Volanesorsen (ISIS-APOCIIIRx) è un farmaco antisenso in via di sperimentazione per il trattamento dell'ipertrigliceridemia attraverso l'inibizione della proteina apoC-III, la quale svolge un ruolo fondamentale proprio nella regolazione della concentrazione serica dei trigliceridi. Infatti, diversi studi scientifici hanno evidenziato come gli individui che presentano un'elevata produzione di apoC-III manifestino anche alti di livelli di trigliceridi associati a diverse anomalie metaboliche, come la resistenza all'insulina.

Attualmente, Akcea sta conducendo un'ulteriore studio di Fase III sull'impiego di volanesorsen per il trattamento di pazienti affetti da sindrome da chilomicronemia familiare (FCS).

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa di Isis Pharmaceuticals.

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