Approvazione

In Europa, il farmaco potrà essere usato anche in bambini e adolescenti con mutazione R117H

La Commissione Europea (CE) ha ufficialmente approvato l’estensione delle indicazioni relative a ivacaftor (Kalydeco®), un potenziatore di CFTR utilizzato per il trattamento della fibrosi cistica (FC). In Europa, da oggi, il farmaco potrà essere impiegato anche in bambini e adolescenti, di età pari o superiore a 6 mesi e di almeno 5 kg di peso, che presentano una mutazione R117H nel gene CFTR, la più comune mutazione a funzione residua all’origine della FC.

Ora che la nuova indicazione di ivacaftor è stata approvata, il farmaco sarà immediatamente disponibile per i nuovi pazienti idonei in Germania e, a breve, nei Paesi europei in cui i rispettivi accordi di rimborso a lungo termine sono stati precedentemente stabiliti. Vertex lavorerà a stretto contatto con tutte le altre autorità governative competenti per garantire l'accesso al farmaco il più rapidamente possibile.

In Europa, ivacaftor è già approvato per il trattamento della fibrosi cistica in persone di età pari o superiore a 18 anni con mutazione R117H nel gene CFTR, e di bambini di età pari o superiore a 6 mesi, con peso pari ad almeno 5 kg, che presentano una delle seguenti mutazioni nello stesso gene: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.

"Poco più di otto anni fa, ivacaftor è stato approvato come primo e unico medicinale per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica nei pazienti con specifiche mutazioni", dichiarato Reshma Kewalramani, CEO e Presidente di Vertex Pharmaceuticals. "Da allora, il nostro obiettivo è stato quello di garantire che quante più persone con FC fossero in grado di beneficiare dei nostri trattamenti, e l'estensione di indicazione di oggi significa che circa 500 giovani pazienti in Europa, che hanno atteso a lungo un'opzione di trattamento, sono ora idonei a ricevere ivacaftor".

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale. 

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