La terapia con il farmaco sperimentale rFIXFc potrebbe proteggere maggiormente i pazienti con un numero inferiore di iniezioni

Un nuovo fattore di coagulazione per i pazienti con emofilia B, più duraturo rispetto ai farmaci attualmente in commercio, sarà presto disponibile. Lo hanno annunciato Biogen Idec e Sobi, presentando i risultati positivi dello studio multicentrico di fase 3 B-LONG, che ha valutato efficacia e sicurezza del farmaco sperimentale rFIXFc.

rFIXFc è una versione ricombinante del fattore IX della coagulazione, una proteina di fusione monomerica formata da una singola molecola di fattore IX legata covalentemente al dominio Fc dell’immunoglobulina umana IgG1, disegnata in modo da restare nel torrente ematico più a lungo rispetto ai fattori della coagulazione sostitutivi attualmente disponibili.

Lo studio ha dimostrato che rFIXFc è stato efficace nel controllo e nella prevenzione del sanguinamento, nella profilassi di routine, e nella gestione preoperatoria. Il fattore ricombinante è stato generalmente ben tollerato dai pazienti.
Le aziende farmaceutiche prevedono di presentare una domanda di licenza Biologics (BLA) alla FDA statunitense entro il primo semestre del 2013. Per quanto riguarda invece l’Europa, coerentemente con le linee guida dell’EMA, dovranno attendere i risultati dello studio sui pazienti pediatrici.

Lo studio B-LONG ha coinvolto 123 pazienti maschi, al di sopra dei 12 anni, trattati con rFIXFc con posologie differenti (profilassi settimanale, profilassi a intervalli personalizzati, trattamento episodico o gestione perioperatoria) per un massimo di 77 settimane.

Il trattamento, riferiscono le due aziende nel comunicato stampa, ha portato ai seguenti risultati:
- 2.95 episodi emorragici per anno nel gruppo sottoposto al trattamento settimanale, con una dose iniziale di 50 UI/kg;
- 1,38 episodi per anno nel gruppo sottoposto alla profilassi personalizzata (con un dosaggio di 100 UI/kg);
- 17,69 episodi per anno nel gruppo trattato solo dopo l’episodio di sanguinamento.

Nel braccio trattato una volta alla settimana, il dosaggio di farmaco è stato regolato in modo da avere livelli di valle nella circolazione sufficienti per prevenire le emorragie.
Nel braccio che faceva la profilassi a intervalli variabili, la dose è stata mantenuta costante ed è stato invece variato l'intervallo tra le somministrazioni in modo da raggiungere livelli di valle sufficienti. L'intervallo era inizialmente di 10 giorni per tutti i pazienti, ma l'intervallo mediano effettivo negli ultimi 6 mesi dello studio è stato di 14 giorni.

Nel complesso, riporta il comunicato, il 90,4 per cento degli episodi di sanguinamento è stato controllato con una singola iniezione di rFIXFc. Nei 12 pazienti trattati con rFIXFc in occasione di un intervento chirurgico, i medici hanno giudicato buona o eccellente l’efficacia emostatica del prodotto nel 100 per cento dei casi.

Gli effetti indesiderati riportati in almeno il 5 per cento dei pazienti sono stati rinofaringite, influenza, artralgia, infezioni delle alte vie respiratorie, ipertensione e mal di testa. Nessun paziente, però, sembra abbia sviluppato anticorpi anti-rFIXFc e non sono stati segnalati casi di anafilassi.
La permanenza relativamente lunga di rFIXFc nella circolazione sanguigna è stata confermata in uno studio di farmacocinetica effettuato su alcuni dei partecipanti, che ha evidenziato un’emivita terminale media di circa 82 ore, contro le 34 ore di un fattore convenzionale (BeneFIX).

“I risultati dello studio B-LONG offrono la prospettiva di una terapia di lunga durata che protegga i pazienti con emofilia B dai rischi di sanguinamento – ha dichiarato Glenn Pierce, Vice Presidente di Global Medical Affairs e Chief Medicl Officer di Biogen Idec – “ Attualmente il trattamento profilattico dei pazienti con emofilia B richiede iniezioni endovenose che vanno ripetute anche tre volte a settimana. Questo rende la prospettiva di una terapia a più lungo termine una prospettiva decisamente emozionante.”

"Le nostre aziende stanno sperimentando l'applicazione della tecnologia di fusione Fc, un approccio promettente per la combinazione di una maggiore protezione con un numero inferiore di iniezioni – ha dichiarato Geoffrey McDonough, Chief Executive Officer di Sobi. "I risultati di B-LONG  sono molto incoraggianti per sostenere l'uso potenziale di questa tecnologia nei pazienti affetti da emofilia B."

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