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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
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OssMalattieRare Cambio ai vertici dell’Istituto Nazionale dei Tumori. Il dottor Enzo Lucchini ha concluso il suo mandato e ha passato il testimone al dottor Marco Luigi Votta, il cui incarico avrà una durata di cinque anni. bit.ly/2FxUIc7 pic.twitter.com/RRS5wqVmDu
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Si tratta del PBT434, un composto a base di piombo che sembra aver superato con successo gli studi preclinici che ne hanno valutato l’idoneità a essere testato su pazienti umani con malattia di Parkinson.

Il farmaco è stato sviluppato dall’azienda australiana Prana biotechnology limited, che ha diffuso la notizia definendo il proprio farmaco “una pietra miliare per la ricerca sul Parkison”.

Gli studi sono stati finanziati dalla Michael J.Fox Foundation, secondo il quale PBT434 ha raggiunto tutti gli obiettivi degli studi preclinici e che ora potrà essere testato sui pazienti. Si tratta di un composto orale, di facile assunzione, in grado di attraversare la barriera ematoencefalica ed esercitare potenti proprietà neuroprotettive.
Sembra infatti che il farmaco sia in grado di restituire la coordinazione motoria e la forza sugli animali che sono stati testati. Pare che il meccanismo di azione del farmaco sia in grado di ridurre gli effetti collaterali della malattia, non ancora certo che possa alterarne il decorso.

Il farmaco dovrà ora essere testato su larga scala sul modello animale, prima di passare al test sui pazienti, probabilmente la sperimentazione clinica umana non comincerà prima del 2014.

A questo link è possibile leggere il comunicato stampa dell’azienda produttrice.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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