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OssMalattieRare Il #feocromocitoma viene definito il ‘grande mimo'. La sintomatologia è la stessa che si osserva in un soggetto con crisi di panico. Un recente studio ha esaminato i farmaci attualmente in sperimentazione per queste forme tumorali. #TumoriRari bit.ly/2CYo0Q7 pic.twitter.com/agDqz7vSIN
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OssMalattieRare 500.000 euro che finanzieranno 5 premi di ricerca destinati ai migliori progetti nell'ambito delle #malattierare . Il bando #ResearchtoCare di @SanofiGenzymeIT a sostegno della ricerca scientifica indipendente italiana. bit.ly/2OHGnyU pic.twitter.com/giZ17gFkWG
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OssMalattieRare La @US_FDA e l’ #EMA hanno accolto la domanda di autorizzazione all’Immissione in Commercio per il #farmaco sperimentale per il trattamento della #sclerosimultipla secondariamente progressiva (SMSP) negli adulti. bit.ly/2AiQxwZ pic.twitter.com/ZcQ9flQy7U
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OssMalattieRare Conferenza @UnoSguardoRaro al @romacinemafest Tema di questa Edizione è “Raro ma non solo” Obiettivo di #UnoSguardoRaro è avvicinare il pubblico a storie che possono regalare emozioni travolgenti e una nuova visione del diverso. #malattierare #RomaFF13 pic.twitter.com/AmUbBPxm76
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OssMalattieRare È iniziata la conferenza stampa di #UnoSguardoRaro al @romacinemafest Anche quest'anno OMaR è media partner del Festival di cinema internazionale sul tema delle #malattierare #RomaFF13 pic.twitter.com/yGBC2c1zrr
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Si tratta del PBT434, un composto a base di piombo che sembra aver superato con successo gli studi preclinici che ne hanno valutato l’idoneità a essere testato su pazienti umani con malattia di Parkinson.

Il farmaco è stato sviluppato dall’azienda australiana Prana biotechnology limited, che ha diffuso la notizia definendo il proprio farmaco “una pietra miliare per la ricerca sul Parkison”.

Gli studi sono stati finanziati dalla Michael J.Fox Foundation, secondo il quale PBT434 ha raggiunto tutti gli obiettivi degli studi preclinici e che ora potrà essere testato sui pazienti. Si tratta di un composto orale, di facile assunzione, in grado di attraversare la barriera ematoencefalica ed esercitare potenti proprietà neuroprotettive.
Sembra infatti che il farmaco sia in grado di restituire la coordinazione motoria e la forza sugli animali che sono stati testati. Pare che il meccanismo di azione del farmaco sia in grado di ridurre gli effetti collaterali della malattia, non ancora certo che possa alterarne il decorso.

Il farmaco dovrà ora essere testato su larga scala sul modello animale, prima di passare al test sui pazienti, probabilmente la sperimentazione clinica umana non comincerà prima del 2014.

A questo link è possibile leggere il comunicato stampa dell’azienda produttrice.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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