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OssMalattieRare 16 nuove #malattierare scovate, 2 milioni di prestazioni e 320 trapianti. In crescita l'attività clinica e la produzione scientifica dell'Ospedale Pediatrico @bambinogesu . I numeri del bilancio sociale bit.ly/2NtQe6y pic.twitter.com/hxzXuFp1mQ
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OssMalattieRare Possono ricordare ogni istante della propria esistenza, sono le persone dotate di #ipermemoria autobiografica, al centro di uno studio @SantaLuciaIRCCS e che ha coinvolto @istsupsan , @UniperugiaNews @UCIrvine @SapienzaRoma . bit.ly/2O57IXY pic.twitter.com/Co1pSpZpOn
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OssMalattieRare #MalattieRare , PTC acquisisce Agilis e i suoi quattro programmi di #terapiagenica per malattie monogeniche rare che colpiscono il sistema nervoso centrale. bit.ly/2JHQzzZ pic.twitter.com/jBP2Rqstzb
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OssMalattieRare Presentato in @Aifa_ufficiale il Rapporto Nazionale sull’uso dei farmaci. La descrizione dettagliata dell’assistenza farmaceutica in Italia fotografa un aumento rispetto al 2016 del 4,3% per i consumi e dell’1,2% per la spesa. bit.ly/2LmZko0 pic.twitter.com/EwUzd5dppy
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OssMalattieRare In Italia, la spesa per i #farmaciorfani è cresciuta del 74% in 3 anni. L'accessibilità delle terapie è tra i punti di forza del sistema nazionale #malattierare , ma persistono diverse criticità. I dati del IV Rapporto #Monitorare . bit.ly/2NZJeiG @osFarmaciOrfani pic.twitter.com/Q7sF15PVf1
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Si tratta del PBT434, un composto a base di piombo che sembra aver superato con successo gli studi preclinici che ne hanno valutato l’idoneità a essere testato su pazienti umani con malattia di Parkinson.

Il farmaco è stato sviluppato dall’azienda australiana Prana biotechnology limited, che ha diffuso la notizia definendo il proprio farmaco “una pietra miliare per la ricerca sul Parkison”.

Gli studi sono stati finanziati dalla Michael J.Fox Foundation, secondo il quale PBT434 ha raggiunto tutti gli obiettivi degli studi preclinici e che ora potrà essere testato sui pazienti. Si tratta di un composto orale, di facile assunzione, in grado di attraversare la barriera ematoencefalica ed esercitare potenti proprietà neuroprotettive.
Sembra infatti che il farmaco sia in grado di restituire la coordinazione motoria e la forza sugli animali che sono stati testati. Pare che il meccanismo di azione del farmaco sia in grado di ridurre gli effetti collaterali della malattia, non ancora certo che possa alterarne il decorso.

Il farmaco dovrà ora essere testato su larga scala sul modello animale, prima di passare al test sui pazienti, probabilmente la sperimentazione clinica umana non comincerà prima del 2014.

A questo link è possibile leggere il comunicato stampa dell’azienda produttrice.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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