Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare La ricerca cerca da anni di ripristinare la produzione di #distrofina , la cui assenza è alla base della distrofia muscolare di #Duchenne . Finalmente diversi gruppi di ricerca sono riusciti a mettere a punto una strategia di #terapiagenica . www.osservatoriomalattierare.it/distrofia-muscolare-di-duchenne/13470-distrofia-di-duchenne-le-potenzialita-e-i-limiti-della-terapia-genica
About 13 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Enrico Piccinini, General Manager @SanofiGenzymeIT , spiega l'impegno dell'azienda sul fronte delle malattie rare, specie nella ricerca di nuove terapie per la #MalattiadiGaucher , #MalattiadiFabry , la #mucopolisaccaridosiditipoI e la #MalattiadiPompe www.youtube.com/watch?v=CE2bpOi7Xmw
About 13 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare L’impegno dell’azienda nei confronti della ricerca di nuove terapie per la #fibrosicistica . L' #intervista a Giacomo Baruchello, Country Manager e Amministratore Delegato Italy di Vertex Pharmaceuticals. www.osservatoriomalattierare.it/fibrosi-cistica/13476-fibrosi-cistica-l-impegno-di-vertex-nel-ricercare-nuove-terapie
About 13 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Il Centro di Coordinamento #Screening ha completato la mappatura dei Centri presenti sul territorio italiano: dall’analisi condotta ne risultato 14 dotati di spettrometria di massa tandem, la tecnologia necessaria ad eseguire i test sul sangue dei neonati. www.osservatoriomalattierare.it/screening-neonatale/13469-screening-neonatali-il-centro-di-coordinamento-ha-completato-la-mappatura-dei-centri
About 15 hours ago.

Si tratta del PBT434, un composto a base di piombo che sembra aver superato con successo gli studi preclinici che ne hanno valutato l’idoneità a essere testato su pazienti umani con malattia di Parkinson.

Il farmaco è stato sviluppato dall’azienda australiana Prana biotechnology limited, che ha diffuso la notizia definendo il proprio farmaco “una pietra miliare per la ricerca sul Parkison”.

Gli studi sono stati finanziati dalla Michael J.Fox Foundation, secondo il quale PBT434 ha raggiunto tutti gli obiettivi degli studi preclinici e che ora potrà essere testato sui pazienti. Si tratta di un composto orale, di facile assunzione, in grado di attraversare la barriera ematoencefalica ed esercitare potenti proprietà neuroprotettive.
Sembra infatti che il farmaco sia in grado di restituire la coordinazione motoria e la forza sugli animali che sono stati testati. Pare che il meccanismo di azione del farmaco sia in grado di ridurre gli effetti collaterali della malattia, non ancora certo che possa alterarne il decorso.

Il farmaco dovrà ora essere testato su larga scala sul modello animale, prima di passare al test sui pazienti, probabilmente la sperimentazione clinica umana non comincerà prima del 2014.

A questo link è possibile leggere il comunicato stampa dell’azienda produttrice.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Amedeo Cencelli, 59 - 00177 Roma | Piva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni