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Il farmaco tisagenlecleucel è indicato anche per il linfoma diffuso a grandi cellule B

Basilea (SVIZZERA) - A distanza di un anno dall'approvazione statunitense, la prima in assoluto per una terapia CAR-T, il farmaco tisagenlecleucel (Kymriah®) ha ricevuto, proprio in questi giorni, l'autorizzazione da parte della Commissione Europea (CE). Il medicinale, che si basa su linfociti T geneticamente modificati con recettore antigenico chimerico, potrà essere impiegato per il trattamento di pazienti pediatrici e di giovani adulti (fino a 25 anni di età) affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B, refrattaria o in recidiva post-trapianto, o in seconda o successiva recidiva, e per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B, recidivante o refrattario, dopo due o più linee di terapia sistemica.

La leucemia linfoblastica acuta (ALL) e il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) sono due tumori rari molto aggressivi e particolarmente difficili da trattare.
La leucemia linfoblastica acuta colpisce uno specifico tipo di globuli bianchi, i linfociti, cellule che fanno parte del sistema immunitario umano. In Europa, la patologia rappresenta circa l'80% dei casi di leucemia tra i bambini. I pazienti con ALL recidivante o refrattaria (ALL r/r) hanno opzioni terapeutiche limitate, e meno del 10% di essi raggiunge i 5 anni di sopravvivenza dalla diagnosi.
Il linfoma diffuso a grandi cellule B è un tumore che coinvolge i linfociti B (o cellule B), ed è la più comune forma di linfoma non-Hodgkin (NHL), rappresentando circa il 40% dei casi di NHL a livello globale. Se non trattati, i pazienti con DLBCL recidivante o refrattario (DLBCL r/r) hanno un'aspettativa di vita di circa 6 mesi.

Tisagenlecleucel è un innovativo approccio di immunoterapia anti-cancro, ed è costituito da una dispersione cellulare, per infusione, contenente dosi variabili di linfociti T vitali e positivi al CAR (Chimeric Antigen Receptor, recettore antigenico chimerico). Più semplicemente, tisagenlecleucel è un medicinale che viene individualmente prodotto per ciascun paziente mediante un procedimento che prevede l'estrazione, la riprogrammazione e la re-infusione di cellule del sistema immunitario del paziente stesso. Il trattamento è stato sviluppato dalla casa farmaceutica svizzera Novartis, in collaborazione con l'Università della Pennsylvania (Stati Uniti).

"L'approvazione di tisagenlecleucel rappresenta un traguardo rivoluzionario per tutti quei pazienti europei che necessitano di nuove opzioni terapeutiche", ha dichiarato Liz Barrett, Amministratore Delegato di Novartis Oncology. "Novartis è impegnata a costruire un'infrastruttura globale per la fornitura di terapie cellulari CAR-T laddove prima non ne esisteva alcuna, tenendo saldo l'obiettivo di ridefinire il paradigma del trattamento dei tumori".

"Quando l'Università della Pennsylvania e Novartis hanno accettato di collaborare per lo sviluppo della terapia CAR-T, il nostro principale obiettivo era chiaro e ambizioso: rispondere ai bisogni insoddisfatti dei pazienti, migliorando la loro sopravvivenza e salvando le loro vite", ha spiegato Carl June, MD, Professore in Immunoterapia (Dipartimento di Patologia e Medicina di Laboratorio dell'Università della Pennsylvania) e Direttore del Centro Immunoterapie Cellulari dell'Abramson Cancer Center. "Siamo orgogliosi che i nostri sforzi in ambito CAR-T siano riusciti ad offrire, alla comunità europea dei pazienti con tumori ematologici, una svolta che apre a nuove speranze".

L'approvazione di tisagenlecleucel si basa sui risultati positivi di due studi clinici globali, JULIET ed ELIANA, che hanno incluso persone con ALL r/r o DLBCL r/r provenienti da otto diversi Paesi europei. In entrambi gli studi, la terapia ha dimostrato tassi di risposta elevati e durevoli, oltre a un consistente profilo di sicurezza, in due popolazioni di pazienti oncologici molto difficili da trattare.

Inizialmente, Novartis prevede che il lancio di tisagenlecleucel avvenga per i pazienti pediatrici con ALL. In seguito, incrementando la propria capacità di produzione, la società si impegna a fare in modo che il farmaco sia presto disponibile anche per le altre indicazioni. I tempi di accesso al medicinale dipenderanno, nei singoli Paesi europei, da molteplici fattori, tra cui la formazione, già in atto, del personale medico all'interno dei centri qualificati per il trattamento, o il completamento delle procedure nazionali di rimborso.

Importanti informazioni sulla sicurezza di tisagenlecleucel

Tisagenlecleucel è una terapia antitumorale immunocellulare autologa, e viene somministrata per infusione endovenosa. Tisagenlecleucel non deve essere somministrato in caso di ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti del prodotto. Inoltre, devono essere prese in considerazione le controindicazioni relative alla chemioterapia linfo-ablativa, che di solito precede l'infusione di tisagenlecleucel per preparare l'organismo del paziente.

Tisagenlecleucel può causare effetti collaterali che potrebbero essere gravi, potenzialmente letali o fatali. Solitamente, si verificano nelle prime otto settimane dopo l'infusione, ma possono anche svilupparsi in seguito. I principali effetti indesiderati che possono manifestarsi dopo l'infusione di tisagenlecleucel sono: sindrome da rilascio di citochine, eventi neurologici (come encefalopatia, stato confusionale o delirio), infezioni, neutropenia febbrile, sindrome da lisi tumorale, citopenie prolungate, ipogammaglobulinemia, agammaglobulinemia, neoplasie secondarie.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

Per informazioni complete sul farmaco è possibile consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (SmPC, Summary of Product Characteristics), che verrà pubblicato anche in lingua italiana sul sito dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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