Un pool di specialisti aveva chiesto la disponibilità immediata tramite legge 648.
Prof. Pinto: “Ci auguriamo che Aifa riveda in positivo la sua decisione dopo il pronunciamento dell’EMA”
Il carcinoma pancreatico, quando arriva in fase metastatica o quando il paziente non può essere sottoposto a chemioterapia, è un nemico davvero difficile da sconfiggere: solo il 2% dei pazienti sopravvive a 5 anni. Si tratta di un tumore raro, in Italia colpisce ogni anno circa 12.000 persone. Per questi pazienti negli ultimi 15 anni c’è stata una sola terapia, quella a base di gemcitabina. Da vent’anni si cercano nuove soluzioni a questo male, ma di circa 30 studi arrivati alla fase finale (fase III), solo 4 sono riusciti a dimostrare un aumento della sopravvivenza globale mediana e della sopravvivenza libera da progressione. Uno di questi studi si chiama MPACT – Metastatic Pancreatic Adenocarcinoma Clinical Trial: ha coinvolto ben 861 pazienti adulti arruolati in 151 diversi centri ospedalieri e, proprio grazie ai suoi risultati, è stato utilizzato negli USA per chiedere l’approvazione del farmaco, concessa a settembre come trattamento di prima linea, e in Europa per fare domanda all’Ema, che dovrebbe decidere entro due o tre mesi.
Lo studio ha valutato l’efficacia e la sicurezza di una terapia di combinazione tra la ‘classica gemcitabina’ e un farmaco da iniettare, la Nab™paclitaxel (nanoparticelle di Nab™paclitaxel legato all’albumina), prodotto da Celgene, già utilizzato anche in Italia per altri tipi di cancro. Se si attendesse la risposta dell’EMA e poi tutto l’iter successivo di rimborsabilità, i tempi di attesa per i pazienti, prima di poter avere questa terapia, potrebbero divenire molto lunghi, anche oltre un anno. Per questo un gruppo di medici esperti nella patologia nei mesi scorsi ha presentato all’Aifa – Autorità Italiana del Farmaco, una richiesta di inserimento nell’elenco della legge 648 cosa che ne avrebbe per il momento garantito la disponibilità ai pazienti anche in assenza di completamente dell’iter.
“Anche se il farmaco in questione non è molto costoso, e anche se il numero di pazienti che potrebbero beneficiarne è piccolo, e dunque non si tratta di un problema di spesa, è prevedibile che l’iter di rimborsabilità sarà lungo. Questo farmaco in combinazione con la gemcitabina ha dimostrato di aumentare la sopravvivenza dei pazienti, è per loro una nuova arma dopo anni di attesa di nuove terapie, sarebbe stato importante anticipare la disponibilità. Inoltre ha il grande vantaggio di ottenere buoni risultati con una bassa tossicità” spiega ad Osservatorio Malattie Rare il prof. Carmine Pinto dell’Unità di Oncologia Medica del Policlinico S. Orsola Malpighi, uno dei clinici che ha firmato la richiesta all’Aifa di inserimento del farmaco nella legge 648/96.
Nello specifico questa Legge consente, previo parere di una specifica commissione dell’Aifa, di erogare una selezione di farmaci a carico del SSN, quando non esiste valida alternativa terapeutica. Nella casistica citata c’è il caso di “medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica”, e anche in questo rientra il Nab™paclitaxel visto che la sperimentazione clinica c’è stata, ed è anche conclusa e pubblicata sul New England Journal of Medicine , ma manca l’autorizzazione dell’Ema.
Nonostante ciò Aifa per ora ha detto ‘no’. La motivazione ufficiale è, infatti, “parere non favorevole in attesa della decisione del CHMP su estensione di indicazione”. Attendere però è una parola difficile da far digerire ai pazienti e alle loro famiglie, perché questa malattia non lascia molto tempo, e difficile da accettare anche per i medici, che finalmente dopo anni avevano visto la possibilità di offrire ai propri pazienti una terapia migliore, più efficace, e allo stesso tempo non troppo tossica.
“Ci auguriamo – conclude dunque il prof. Pinto – che Aifa rivaluti positivamente la richiesta una volta che l’Ema avrà preso la sua decisione, che sarà molto probabilmente favorevole all’approvazione di questo farmaco”.
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