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Il farmaco nasce direttamente dalla scoperta scientifica che è valsa a Rita Levi Montalcini il Premio Nobel per la Medicina nel 1986

Milano. L’azienda biofarmaceutica italiana Dompé ha annunciato che il Comitato per i Medicinali ad Uso Umano (CHMP, Committee for Human Medicinal Products) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di Oxervate®, (cenegermin gocce oculari) per il trattamento di pazienti adulti con cheratite neurotrofica moderata o grave. Qualora fosse approvato dalla Commissione Europea, Oxervate® sarebbe il primo farmaco orfano biotecnologico autorizzato al mondo per questa indicazione.

La cheratite neurotrofica è una malattia oculare rara e debilitante che può portare alla perdita di visione e per cui non esistono, ad oggi, trattamenti soddisfacenti. L’origine della patologia è legata a un danno al nervo trigemino (uno dei nervi responsabili dell’integrità anatomica e funzionale dell'occhio), che può condurre alla perdita di sensibilità corneale. Nelle sue forme più gravi, può portare a ulcere, 'melting' e perforazioni corneali, con conseguenze negative sulla capacità visiva di chi ne soffre.

Per i rischi legati alla patologia e per la mancanza di valide alternative terapeutiche, la valutazione del CHMP è avvenuta con una procedura accelerata, partita a novembre del 2016 e recentemente conclusasi con esito positivo. Le conclusioni del CHMP si basano sui risultati di due studi clinici di Fase II che hanno coinvolto 204 pazienti con cheratite neurotrofica moderata o grave. Entrambi gli studi hanno dimostrato che, dopo otto settimane, i pazienti trattati con Oxervate® hanno raggiunto una completa guarigione corneale in un numero di casi maggiore rispetto a quelli trattati con placebo. Le reazioni avverse più comuni osservate con Oxervate® includono dolore agli occhi, infiammazione oculare, aumento della lacrimazione (secrezione delle lacrime), dolore alla palpebra e sensazione di corpo estraneo nell'occhio.

Cenegermin, il nome dell’ingrediente attivo del prodotto, è la versione ricombinante del 'fattore di crescita nervoso' umano (NGF, nerve growth factor). La proteina, scoperta dal Premio Nobel Rita Levi Montalcini, è naturalmente prodotta dal corpo umano ed è responsabile dello sviluppo, del mantenimento e della sopravvivenza delle cellule nervose. Somministrato in gocce oculari in pazienti con cheratite neurotrofica, Oxervate® prevede di aiutare a ripristinare i normali processi di guarigione dell'occhio e riparare il danno della cornea. Oxervate® è prodotto grazie alla tecnologia del DNA ricombinante, con l’utilizzo di batteri in cui viene introdotto il gene che consente ai batteri stessi di produrre il fattore di crescita nervoso umano.

“Accogliamo con grande soddisfazione l’opinione del CHMP, che rappresenta un importante passo per rendere disponibile Oxervate® per i pazienti che convivono con questa malattia rara, divenendo il primo trattamento biotech ottenuto grazie all’impegno della nostra Ricerca”, afferma Eugenio Aringhieri, Chief Executive Officer di Dompé farmaceutici. “Questa decisione apre una significativa prospettiva di cura per chi soffre di questa patologia. In futuro, il nostro obiettivo è proseguire nella ricerca per investigarne il potenziale in altre patologie, e consentire a sempre più pazienti di beneficiare di questo approccio terapeutico innovativo”.

“Essere riusciti a portare per primi il Nerve Growth Factor dalla scoperta ad una potenziale terapia è un’ulteriore conferma del valore della Ricerca Made in Italy”, spiega Sergio Dompé, Presidente di Dompé Farmaceutici. “Il mio pensiero e la mia gratitudine vanno, in questo momento, al team di ricercatori che hanno lavorato con passione allo sviluppo di Oxervate®, ma soprattutto alla Prof.ssa Rita Levi Montalcini, per la geniale intuizione da cui nasce questo progetto di ricerca, quel fattore di crescita neuronale che le valse il Premio Nobel”.

Fino alla decisione definitiva della Commissione Europea, Oxervate® è da considerarsi una terapia sperimentale non ancora autorizzata all’immissione in commercio in nessuna parte del mondo.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

GUIDA alle esenzioni per malattie rare

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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