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OssMalattieRare Uno straordinario intervento, il primo di questo tipo in Europa. Un bronco 3D impiantato al @bambinogesu restituisce il respiro a un bimbo di 5 anni. #3DBioprinting bit.ly/2PbkNS1
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OssMalattieRare A Milano il più importante congresso internazionale sulla #Porfiria Francesca Granata, biologa affetta da protoporfiria eritropoietica e membro dell’ #IPPN , è intervenuta evidenziando il fondamentale ruolo del ‘paziente esperto’. bit.ly/35e3Lbx @IPPN_Education #ICPP pic.twitter.com/Mceybu6RYm
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale Il prof. Alberto Burlina, Direttore U.O.C. Malattie Metaboliche Ereditarie @UniPadova illustra l’efficacia del progetto pilota di screening neonatale per le malattie lisosomiali. Dalla diagnosi alla terapia, così si cambia radicalmente la vita dei bambini. pic.twitter.com/xi6PKn9I2m
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale @DTaruscio Direttore Centro Nazionale Malattie Rare illustra attività e finalità del centro di coordinamento screening neonatale. Un organo nato per tutelare e uniformare i dati su tutto il territorio nazionale. pic.twitter.com/8Ohdo7MTrk
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Roma – “La malattia rara – lo dice il nome stesso – è una malattia che colpisce poche persone, quindi ci sono vari ostacoli nello sviluppo di farmaci per queste malattie”, ha spiegato il prof. Paolo Rossi, Direttore del Dipartimento di Pediatria Universitario-Ospedaliero dell'IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – Università di Roma Tor Vergata e membro del Comitato Scientifico dell'Osservatorio Terapie Avanzate.

Il primo ostacolo è di tipo economico, perché chiaramente il guadagno che le case farmaceutiche possono fare su questo tipo di farmaci è minore rispetto ai blockbuster o a qualunque altro farmaco. Poi c'è un altro problema, di tipo strutturale: come disegnare gli studi. I pazienti, infatti, sono pochi, e quindi è difficile realizzare studi che possano permettere di valutare l'efficacia dei farmaci. Per questo bisogna creare delle reti, sia di pazienti che di strutture cliniche capaci di fare queste sperimentazioni”.

Pediatra e immunologo, il prof. Rossi si è occupato da sempre di condizioni particolari come le immunodeficienze primitive, in cui le terapie avanzate hanno rappresentato una svolta: soprattutto la terapia genica, come nel caso dell'ADA-SCID, al cui studio lo stesso Rossi ha contribuito. Ma se la ricerca è fondamentale, lo è anche la comunicazione: “Vale quasi più di una buona idea scientifica. Nel nostro mondo la comunicazione è tutto: dalle cose più semplici a quelle più complicate, tutto passa attraverso un messaggio che la popolazione deve recepire, e se questo non è corretto o non è inviato da persone esperte, otteniamo risultati contrari a quelli che avremmo voluto. Uscendo dall'ambito delle malattie rare, basta vedere quello che è successo nell'ambito della comunicazione sui vaccini”.

L'intervista è stata realizzata durante la cerimonia di premiazione della VI edizione del Premio OMaR per la Comunicazione sulle Malattie e i Tumori Rari, che si è svolta lo scorso 28 febbraio a Roma, presso l'Ara Pacis.

Clicca QUI per scaricare l'instant book dedicato alla VI edizione del Premio OMaR.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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