Si terrà il 30 giugno dalle 14:30 alle 17:30 il webinar ‘Le malattie rare e le terapie farmacologiche avanzate: la Beta Talassemia’.

La talassemia è una malattia su base genetica, ereditaria e caratterizzata da un’anemia cronica dovuta alla sintesi ridotta o assente di una delle catene polipeptidiche (alfa o beta) presenti nella molecola dell’emoglobina; afferisce al gruppo “Malattie del sangue e degli organi ematopoietici” delle malattie rare. Esistono diverse forme di talassemia: quella più diffusa nel bacino del Mediterraneo è la beta talassemia (dovuta a ridotta o totale assenza delle sintesi di catene beta dell’emoglobina). Una terapia risolutiva per la beta talassemia è il trapianto di midollo osseo o di cellule staminali, ma a causa della limitata disponibilità di donatori compatibili, si ricorrere alla terapia palliativa basata su ripetute trasfusioni di sangue (ogni 15-20 giorni) che iniziano in tenera età e portato avanti per tutta la vita associato all’impiego di farmaci di supporto, tra cui, prima di tutto, i cosiddetti “agenti chelanti”. Molto promettente appare essere lo scenario legato alle nuove terapie che sembrano comportare importanti vantaggi sulla qualità della vita dei pazienti. La migliore presa in carico del paziente e della transizione paziente pediatrico-adulto richiede l’organizzazione di specifici PDTA coerenti con aspetti regolatori e valutazioni di natura farmaco-economica.

Per iscrizioni e per conoscere il programma clicca qui. 

 


Sportello legale OMaR

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Speciale Vaccino Covid-19

 7 Giorni Sanità

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Malattie rare e sibling

"Malattie rare e sibling"

Malattie rare: guida alle nuove esenzioni

"Malattie rare: guida alle nuove esenzioni"

Partner Scientifici

Media Partner



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni