Clementia Pharmaceuticals ha avviato uno studio di estensione di Fase II sul palovarotene in pazienti affetti da fibrodisplasia ossificante progressiva, una rara malattia genetica grave e invalidante caratterizzata da ricorrenti e dolorosi episodi di gonfiore dei tessuti molli e formazione di nuovo osso anormale. Questo processo, noto come ossificazione eterotopica, si verifica nei muscoli, nei tendini e nei legamenti, causando patologie significative e progressiva disabilità. Lo studio di estensione è stato progettato per valutare la sicurezza a lungo termine e l’efficacia del trattamento palovarotene nei pazienti con fibrodisplasia ossificante progressiva.

Il palovarotene è stato precedentemente valutato in più di 800 persone tra cui volontari sani e pazienti con malattia polmonare ostruttiva cronica, e ha dimostrato di bloccare la formazione di osso in una varietà di modelli murini di fibrodisplasia ossificante progressiva.

Consulta il comunicato stampa completo.

 

 Sportello legale OMaR

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Invalidità civile e Legge 104, tutti i diritti dei malati rari

Invalidità civile e Legge 104, tutti i diritti dei malati rari

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Malattie rare - Guida alle nuove esenzioni

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni