Conferenza stampa 8 ottobre 2019

Due le richieste principali: implementazione dello screening neonatale e ripristino degli incentivi ai farmaci orfani

“Sarà la Legge di Bilancio più dura di sempre”: è questo il mantra che si sente ripetere ormai da giorni. Per quanto si discuta di questa Legge, però, di sanità non si parla molto, e alle malattie rare non si è ancora fatto cenno. Il fatto di essere ‘pochi’, e tutto sommato poveri, tiene forse i malati rari fuori dall’agone politico, con il rischio, però, che queste persone siano dimenticate e magari, alla fine, penalizzate per qualche ‘effetto collaterale’ derivante da decisioni relative ad altri ambiti. Così un grande gruppo di associazioni ha pensato di non rimanere con le mani in mano e di prendere mouse e tastiera per rivolgersi alle istituzioni, in modo particolare al Viceministro della Salute, Pierpaolo Sileri, e alla presidente dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare, sen. Paola Binetti. Quella che segue è la lettera che oggi è stata inviata loro da un insieme di associazioni aderenti prevalentemente alla Consulta Nazionale delle Malattie Rare (CNdMR) e all’Alleanza Malattie Rare (AMR). Poiché i promotori dell’iniziativa si attendono una grande partecipazione, Osservatorio Malattie Rare aggiornerà periodicamente l’elenco delle organizzazioni aderenti elencate in calce all’appello.

All’attenzione del Vice Ministro della Salute Sen. Pierpaolo Sileri
All’attenzione dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare
All’attenzione del Governo e del Parlamento

Lo scorso 8 ottobre, nel corso di una conferenza stampa alla Camera dei Deputati che ha visto la Sua presenza, e anche quella della Sen. Binetti in rappresentanza dell’Intergruppo, i malati rari hanno avuto la possibilità di ricordare alle Istituzioni le esigenze più immediate che potrebbero aver risposta.
Ora, alla vigilia della Legge di Bilancio e ormai prossimi alla fine dell’anno, alcune di quelle risposte si potrebbero dare. Poiché come già in passato anche in quella occasione Lei aveva mostrato una grande sensibilità e attenzione politica verso noi malati rari, con questa nostra lettera vogliamo semplicemente auspicare che venga colto questo momento, piuttosto che attendere ancora, perché per noi che aspettiamo la diagnosi per anni, e magari una terapia per tutta la vita, dover attendere anche sul fronte dei diritti è davvero un danno, che si aggiunge ad una situazione già molto pesante.

Questa Legge di Bilancio permetterebbe di cogliere almeno due grandi occasioni relative a diagnosi e terapie.
Per una diagnosi precoce e non invasiva si potrebbe implementare la norma sullo screening neonatale (Legge Taverna successivamente emendata dall’On. Volpi). Potrebbe essere molto utile procedere all’ ampliamento del panel nazionale delle patologie e magari rifinanziare la legge, così da coprire i costi ulteriori – se pur contenuti – che si potrebbero generare nella fase di test e presa in carico.

Per aiutarci, invece, ad avere in tempi veloci delle terapie, sarebbe davvero utile tornare ad una normativa di incentivo verso lo sviluppo di farmaci orfani. Basterebbe intervenire su ciò che è stato fatto durante la Legge di Bilancio dello scorso anno, quando è stata modificata la norma che tutelava tutti i farmaci orfani esonerandoli dal pagamento del payback, una misura di incentivo e tutela per chi investe in ricerca. Per noi è importante, perché una misura di incentivo e tutela per chi investe in ricerca genera una ricerca che va a vantaggio di tutti. Perché per noi pazienti l’arrivo di una terapia, quasi sempre la prima e unica, significa una cura e una qualità di vita migliore.

Consapevoli della Sua sensibilità, e di quella dei colleghi dell’Intergruppo, ci auguriamo che in questa Legge di Bilancio si possa venire incontro alle nostre necessità, ed è con questa speranza che ci appelliamo a Lei, all’Intergruppo Malattie Rare, al Governo e al Parlamento tutto affinché quanto promesso quest’anno possa trovare una soluzione positiva durante questa Legge di Bilancio.


Milano, 06 dicembre 2019
Flavio Bertoglio (Presidente CNdMR)
 

LE ASSOCIAZIONI DELLA CONSULTA NAZIONALE MALATTIE RARE (Elenco non esaustivo di tutte le associazioni federate):

- ASSOCIAZIONE GIROTONDO ONLUS
- ASSOCIAZIONE ITALIANA CONTRO LE MIOPATIE RARE - ONLUS
- ASSOCIAZIONE ITALIANA LOTTA ALLA SCLERODERMIA - ONLUS
- ASSOCIAZIONE ITALIANA MIASTENIA E MALATTIE IMMUNODEGENERATIVE - AMICI DEL BESTA
- ASSOCIAZIONE ITALIANA MUCOPOLISACCARIDOSI E MALATTIE AFFINI - ONLUS
- ASSOCIAZIONE ITALIANA NARCOLETTICI
- ASSOCIAZIONE ITALIANA PER LA LOTTA AL NEUROBLASTOMA
- ASSOCIAZIONE ITALIANA PER LA RICERCA SULLA PSICOSI E AUTISMO - ONLUS
- ASSOCIAZIONE ITALIANA SINDROME E MALATTIA DI BEHCET - ONLUS
- ASSOCIAZIONE ITALIANA SIRINGOMIELIE E ARNOLD CHIARI
- ASSOCIAZIONE ITALIANA X FRAGILE
- ASSOCIAZIONE MALATTIA RARA SCLERODERMIA - "ELISABETTA GIUFFRE'"
- ASSOCIAZIONE NAZIONALE DISPLASIA ECTODERMICA ONLUS
- ASSOCIAZIONE NAZIONALE GENITORI SOGGETTI AUTISTICI DI BOLOGNA
- ASSOCIAZIONE NAZIONALE PAZIENTI ALFA 1 AT
- ASSOCIAZIONE PER LA RICERCA ITALIANA SULLA SINDROME DI DOWN, L'AUTISMO E IL DANNO CELEBRALE
- ASSOCIAZIONE PER LA TUTELA DEL BAMBINO CON MALATTIE METABOLICHE - ONLUS
- ASSOCIAZIONE PER PAZIENTI E FAMIGLIARI AFFETTI DA LINFANGIOLEIOMIOMATOSI
- ASSOCIAZIONE SCEROSI TUBEROSA
- ASSOCIAZIONE STUDIO MALATTIE METABOLICHE EREDITARIE - ONLUS
- ASSOCIAZIONE CDKL5 ONLUS
- FEDERAMRARE - EMILIA ROMAGNA
- ASSOCIAZIONE G.R.I.S.E.
- GRUPPO ITALIANO PAZIENTI FABRY
- LND FAMIGLIE ITALIANE
- MALATTIE RARE M. BASCHIROTTO ONLUS
- PRANARCEM ONLUS
- RETINA ITALIA - ONLUS
- SINDROME DI DOWN CAMPANIA - ONLUS
- UNIONE ITALIANA LOTTA DISTROFIA MUSCOLARE – DIREZIONE NAZIONALE
- FLMR - FEDERAZIONE LOMBARDA MALATTIE RARE

E LE ASSOCIAZIONI (altre sono in corso di adesione all’appello):

- A.MA.R.E. ONLUS - ASSOCIAZIONE ABRUZZESE MALATTIE RARE EMORRAGICHE
- A.N.I.MA.S.S. ONLUS - ASSOCIAZIONE NAZIONALE ITALIANA MALATI SINDROME DI SJÖGREN
- A.S.C.E. - ASSOCIAZIONE SARDA COAGULOPATICI EMORRAGICI
- ACCADEMIA DEL PAZIENTE ESPERTO - EUPATI ONLUS
- AIBWS ONLUS
- AIPI ONLUS
- ANACC ONLUS - ASSOCIAZIONE NAZIONALE ANGIOMA CAVERNOSO CEREBRALE
- ANMAR ONLUS - ASSOCIAZIONE NAZIONALE MALATI REUMATICI
- ANPTT ONLUS - ASSOCIAZIONE NAZIONALE PORPORA TROMBOTICA TROMBOCITOPENICA
- ASAMSI - ASSOCIAZIONE PER LO STUDIO DELL'ATROFIA MUSCOLARE SPINALE
- ASSOCIAZIONE CIAMI ONLUS - CRIGLER-NAJJAR ITALIA ASS. MALATI IPERBILIRUBINEMICI
- ASSOCIAZIONE ITALIANA CURE DOMICILIARI - AICuD 
- ASSOCIAZIONE ITALIANA VIVERE LA PARAPARESI SPASTICA ONLUS
- ASSOCIAZIONE MALATI DI IPERTENSIONE POLMONARE ONLUS 
- ASSOCIAZIONE NAZIONALE IPERCOLESTEROLEMIA FAMILIARE - A.N.I.F.
- ASSOCIAZIONE NAZIONALE PEMFIGO/PEMFIGOIDE ITALY
- ASSOCIAZIONE NAZIONALE PERSONE CON MALATTIE REUMATOLOGICHE E RARE - APMARR APS
- ASSOCIAZIONE LYME ITALIA E COINFEZIONI
- CEBV ITALIA
- COLLAGENE VI ITALIA ONLUS
- ESEO ITALIA
- FEDERAZIONE ITALIANA PRADER-WILLI ODV
- GILS - GRUPPO ITALIANO PER LA LOTTA ALLA SCLERODERMIA
- LA GEMMA RARA
- S.P.R.IN.T. ONLUS - SOSTEGNO, PREVENZIONE, RICERCA, INTERVENTO PRECOCE, TUBULINOPATIE
- UN RESPIRO DI SPERANZA

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