Farmaci

Il farmaco è dotato di un meccanismo d’azione unico, progettato per affrontare diversi fattori alla base della patologia

La biotech francese Alzprotect ha annunciato che sono stati individuati i primi 5 pazienti per avviare la sperimentazione clinica di Fase IIa sul farmaco AZP2006 nella paralisi sopranucleare progressiva, patologia rara attualmente orfana di terapia. La molecola AZP2006, che è stata recentemente denominata “ezeprogind” dall’Organizzazione Mondiale della Sanità, ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e dalla FDA statunitense.

La sperimentazione, che sarà condotta presso due strutture ospedaliere francesi (Parigi e Lille), potrebbe concludersi alla fine del 2021, con la speranza di pubblicarne i risultati nel 2022. Si tratta dunque di uno studio multicentrico, randomizzato e in doppio cieco, volto a testare la sicurezza, la farmacocinetica e gli effetti di ezeprogind.

La paralisi sopranucleare progressiva è una rara malattia neurodegenerativa del sistema nervoso centrale. A esordio tardivo, altera gradualmente la motilità volontaria degli occhi e causa bradicinesia, rigidità con distonia assiale progressiva, paralisi pseudobulbare e demenza. Colpisce il cervello in diverse zone, interessando in particolare i gangli basali e il tronco cerebrale. I gangli basali aiutano ad avviare e rendere fluidi i movimenti muscolari volontari, a sopprimere i movimenti involontari e a coordinare le variazioni della postura. Il tronco encefalico regola funzioni essenziali dell’organismo, come la respirazione, il battito cardiaco e la deglutizione, e aiuta a correggere la postura. Esistono diverse varianti cliniche della patologia, per la quale oggi non è disponibile alcun trattamento.

Secondo quanto dichiarato dall’azienda produttrice, ezeprogind è un innovativo induttore neurotrofico biodisponibile in grado di agire simultaneamente su più fattori potenzialmente coinvolti nello sviluppo della paralisi sopranucleare progressiva: la formazione di placche di sostanza amiloide, l’accumulo di proteine Tau e i processi neuroinfiammatori.

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