Relazione Programmatica

A sottoscriverla le Associazioni pazienti che chiedono di tornare ad essere considerati una priorità per la sanità pubblica

Roma, 9 settembre 2020 – “Non è un bel momento per le malattie rare: se in passato, con grandi sforzi, avevano attirato almeno un po’ l’attenzione del Ministero della Salute, con l’arrivo del coronavirus sembrano essere del tutto passate di moda. Ma i 2 milioni di persone che ne sono affette non scompaiono distogliendo gli occhi e la pandemia ha reso la loro vita ancora più difficile. Ci si sarebbe aspettati che a loro fosse destinata almeno una piccola parte dei 68 miliardi in arrivo con il Recovery Fund, invece nelle prime proposte del Ministero non vi è traccia: un brutto segnale di disattenzione che segue la mancata attribuzione di una delega specifica sulle malattie rare ai viceministri e sottosegretari”. Così la Sen. Paola Binetti ha aperto la conferenza stampa “Pianificare, finanziare, organizzare l'assistenza: la call to action dei pazienti” durante la quale è stata presentata la Relazione Programmatica “MALATTIE RARE come priorità di Sanità Pubblica”, realizzata dall’Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare del quale è presidente e promossa in collaborazione con l’Osservatorio Malattie Rare (OMaR).

“La pandemia – ha spiegato la Senatrice – ha riacceso i riflettori sulla medicina e sul funzionamento del sistema sanitario: ci ha messo di fronte ai limiti di un modello ‘ospedalocentrico’. Nel momento in cui gli ospedali sono stati necessariamente destinati ai ‘grandi numeri’ generati dal coronavirus – come è logico in una pandemia – a farne le spese sono stati ‘i piccoli numeri’, in primis le persone affette da malattie rare, improvvisamente private di molte delle attenzioni conquistate negli anni e con fatica. Per loro i problemi e i bisogni, sia in quanto malati rari sia in quanto persone a maggior rischio in caso di infezione da coronavirus, sono aumentati in modo esponenziale, ora dobbiamo porvi rimedio. Serve però non un rimedio temporaneo ma strutturale, istituzionalizzato: per questo occorreva che dal Parlamento partisse un messaggio chiaro, forte e messo nero su bianco”.

Questa è dunque la funzione del documento presentato questa mattina; poche pagine dal quale emergono non solo dei bisogni ma, soprattutto, delle chiare indicazioni sulla strada da seguire. La relazione programmatica è stata elaborata dall’Intergruppo, in parte utilizzando anche il position paper dell’Alleanza Malattie Rare su “Cure Territoriali e Malattie Rare” ed è stato firmato da numerose Associazioni dell’Alleanza stessa in rappresentanza del vasto mondo dei malati rari italiani.

Cinque sono le priorità indicate: aggiornamento del Piano Nazionale Malattie Rare – scaduto ormai da 4 anni – e relativo finanziamento; implementazione dell’assistenza territoriale che durante la pandemia ha mostrato le sue carenze e – insieme – sviluppo di telemedicina e teleassistenza; approvazione del Testo Unico sulle Malattie Rare da tempo in discussione e una nuova e più efficiente organizzazione della ricerca sulle malattie rare.

“Nei mesi scorsi tutti gli sforzi organizzativi sono stati convogliati sulla gestione della pandemia – evidenzia la Sen. Binetti – quello che preoccupa però è che anche ora che siamo nella Fase 2 le malattie rare non trovano attenzione. Le azioni che erano in corso prima della pandemia sono ferme e non c’è accenno ad una loro ripartenza: dell’approvazione del II Piano Nazionale per le Malattie Rare (PNMR) non si sa nulla e nelle prime indiscrezioni non si parla neanche dell’utilizzo di una minima parte dei 68 miliardi del Recovery Fund per i malati rari. Eppure questi fondi potrebbero essere usati sia per il finanziamento del PNMR che per un piano di recupero delle visite e dell’assistenza che sono saltati nella Fase 1 causando enormi problemi a queste persone”.

“Prima della pandemia le persone con malattia rara erano riuscite a ottenere più attenzione che in passato, tanto che sul nuovo Testo Unico si era trovata anche una convergenza tra tutte le forze politiche che aveva permesso celerità nell'iter d'esame – ha spiegato l’On. Fabiola Bologna, Segretario Commissione XII “Affari Sociali”, Camera dei Deputati – Con l’arrivo del coronavirus ci sono stati inevitabilmente dei rallentamenti, ma dobbiamo evitare che questi si protraggano a lungo. Alla luce delle difficoltà che la pandemia ha causato o messo in evidenza, l’approvazione di questo testo è ancora più importante: consentirebbe infatti di sviluppare più velocemente le reti territoriali, sanitarie e sociali, necessarie alla cura delle persone con malattia rara e, in un periodo in cui la loro salute è maggiormente a rischio, garantirebbe una maggiore velocità di accesso alle terapie che vengono approvate. La medicina non ha ancora trovato un modo di proteggerli dal coronavirus, ma spesso ha delle soluzioni per le loro patologie ed è fondamentale che possano utilizzarle non appena disponibili e senza disparità regionali. Per questo motivo, con la collaborazione delle associazioni, abbiamo lanciato un appello e continuiamo a chiedere che la proposta di legge sia calendarizzata nei lavori di Aula al più presto”.

Uno dei punti più volte esaminato nella Relazione Programmatica è rappresentato proprio dalle differenze regionali nella gestione e presa in carico dei pazienti. Nonostante la pandemia abbia toccato tutto il Paese, infatti, gli effetti e le soluzioni messe in campo, sono stati molto diversi da Regione a Regione. “Un esempio evidente – conclude la Sen. Binetti – si è potuto vedere nell’ambito della continuità terapeutica per i malati rari che necessitano di periodiche terapie, talvolta anche settimanali, da somministrare in ambito ospedaliero o comunque sotto diretto controllo medico. Ma durante la pandemia, per tutelare soprattutto le categorie a rischio, è stato necessario rimanere a casa, evitare i luoghi del possibile contagio, e dunque, in primis, ospedali e ambulatori. Se in alcune Regioni ci si è velocemente organizzati affinché queste terapie potessero essere fatte a domicilio, con i massimi protocolli di sicurezza, in altre questo non è accaduto”.

Il fatto che l’attenzione sulle malattie rare tardi a tornare ai livelli pre-pandemia, che già non riuscivano a coprire tutti i bisogni, è chiarissimo anche alle Associazioni dei pazienti: non è un caso che a decine abbiano firmato il documento. A rappresentarle oggi è stata Gianna Puppo Fornaro, Presidente della Lega Italiana Fibrosi Cistica che ha sottolineato: “Se vogliamo essere ascoltati sono fondamentali occasioni come queste in cui istituzioni, pazienti e tutti gli attori di questa straordinaria comunità si alleano per portare un messaggio forte e condiviso”.

Alla conferenza stampa hanno preso parte anche Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO FINMR Onlus, Federazione Italiana Malattie Rare e Francesca Pasinelli, Direttore Generale Fondazione Telethon, che ha sottolineato l’importanza di dare una migliore organizzazione alla ricerca e in particolare alle modalità di finanziamento.

Una malattia si definisce rara quando la sua prevalenza, ovvero il numero di caso presenti in un dato momento in una data popolazione, non supera una determinata soglia. Nell’Unione Europea (Programma d'azione Comunitario sulle malattie rare 1999-2003) questa soglia è fissata a allo 0,05% della popolazione, ossia 1 caso su 2.000 abitanti. Si parla di un fenomeno che colpisce circa 2 milioni di persone in Italia e addirittura decine di milioni in tutta Europa. Secondo quanto stabilito dall’Organizzazione Mondiale della Sanità - OMS, il numero di malattie rare conosciute e diagnosticate oscilla tra le 7.000 e le 8.000, ma è una cifra che cresce con l’avanzare della scienza e delle conoscenze in ambito genetico: questo perché, per quanto ne sappiamo oggi, circa l’80% delle malattie rare è causato da una anomalia nei geni, che sia ereditaria o di nuova insorgenza. Ed è questo il motivo per cui la più della metà delle malattie rare si manifesta già in età pediatrica.

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