Terapia genica

La decisione è stata presa dall'azienda produttrice per il mancato accordo su prezzo e rimborso del farmaco con gli enti pagatori dei singoli Paesi dell’Unione

La società biofarmaceutica americana bluebird bio ha annunciato in questi giorni di aver preso la decisione di cessare definitivamente la commercializzazione in Europa di betibeglogene autotemcel (beti-cel, nome commerciale Zynteglo), terapia genica approvata per il trattamento della beta talassemia, la forma di talassemia più diffusa nel bacino del Mediterraneo.

La beta talassemia è una malattia ereditaria del sangue che si caratterizza essenzialmente per un’anemia cronica dovuta a una riduzione o una totale assenza della sintesi di catene beta dell’emoglobina. Sebbene il trapianto di midollo osseo o di cellule staminali rappresenti l’unico trattamento risolutivo, in assenza di un donatore familiare compatibile, o di età superiore ai 14 anni, i risultati possono non essere ottimali, pertanto la comunicazione del ritiro di beti-cel dal mercato europeo ha rappresentato una notizia sconfortante per le persone affette da tale patologia. In Europa, infatti, la terapia aveva già ottenuto l’approvazione per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni con beta talassemia trasfusione-dipendente e con genotipo non beta0/beta0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è appropriato ma non è disponibile un donatore familiare compatibile.

Il farmaco beti-cel ha come target il gene della beta-globina, che nelle persone con beta talassemia risulta mutato, e si basa sull’aggiunta di copie funzionali di una forma modificata di questo gene nelle cellule staminali ematopoietiche del paziente, tramite vettore lentivirale. In questo modo, un’unica somministrazione di beti-cel permetterebbe al paziente stesso di produrre un’emoglobina derivata dalla terapia genica, rendendolo indipendente dalle trasfusioni ematiche.

Nonostante l’interruzione della commercializzazione di beti-cel all’interno dell’Unione Europea, bluebird bio ha annunciato che ai pazienti arruolati negli studi europei sulla terapia verrà comunque garantito il follow-up a lungo termine, mentre saranno interrotti gli arruolamenti per ulteriori trial clinici, con la speranza, in futuro, di poter rendere disponibile il farmaco anche alle persone con beta talassemia al di fuori degli Stati Uniti.

Approfondisci la notizia su Osservatorio Terapie Avanzate.

Articoli correlati

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Con il contributo non condizionante di

Partner Scientifici

Media Partner


Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni