Agenzia Europea per i Medicinali (EMA)

L’approvazione ufficiale del farmaco da parte della Commissione Europea dovrebbe arrivare nei prossimi mesi

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo in merito all’impiego di maralixibat per il trattamento del prurito colestatico in pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) dai due mesi di età. Il giudizio favorevole del CHMP rappresenta la raccomandazione scientifica alla Commissione Europea per il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio di un farmaco in Europa. Nel 2021, maralixibat (precedentemente conosciuto con i nomi SHP625 e LUM001) aveva già ottenuto l’approvazione della Food and Drug Administration statunitense come primo e unico trattamento contro il prurito colestatico in pazienti ALGS di almeno un anno.

La ALGS è una malattia genetica rara causata da anomalie nei dotti biliari che possono portare a una malattia epatica progressiva. I dotti biliari malformati o di dimensioni ridotte causano la ritenzione degli acidi biliari nel fegato, con conseguente colestasi e, in ultima istanza, infiammazione e danno epatico che compromettono il funzionamento dell’organo. La colestasi nell’ALGS determina un prurito debilitante con un impatto così profondo sulla qualità della vita da costituire una importante indicazione per il trapianto di fegato.

Il parere positivo del CHMP su maralixibat si basa sui dati dello studio pivotale ICONIC, che ha raccolto dati per oltre cinque anni nel quadro del programma di sviluppo clinico del farmaco, generando un solido corpus di evidenze nei pazienti ALGS. I dati di ICONIC hanno dimostrato una riduzione statisticamente e clinicamente significativa del prurito rispetto al placebo, oltre ad una significativa riduzione dei livelli sierici di acidi biliari; entrambi i risultati sono stati mantenuti nel corso dei diversi anni di trattamento. La scheda tecnica proposta per il farmaco riporta anche una riduzione nella gravità degli xantomi.

L’approvazione ufficiale di maralixibat da parte della Commissione Europea è attesa nel quarto trimestre di quest’anno. Se approvato, questo farmaco sarebbe il primo e unico trattamento autorizzato in Europa nella gestione della sindrome di Alagille.

"Il parere positivo adottato dal CHMP rappresenta un progresso importante nel trattamento del prurito colestatico per chi convive con la sindrome di Alagille, data la mancanza di terapie per affrontare con efficacia questo terribile carico di malattia, che in ultima istanza può portare a optare per un trapianto di fegato", ha affermato il Professor Emmanuel Jacquemin, responsabile dell'Unità di Epatologia Pediatrica e dei Trapianti di Fegato presso l'ospedale universitario Bicêtre AP-HP di Paris-Saclay, Le Kremlin-Bicêtre, Francia. "Siamo entusiasti della potenziale approvazione e disponibilità di maralixibat per i pazienti in Europa".

"La sindrome di Alagille colpisce i pazienti di tutto il mondo. Sinora, al di fuori degli Stati Uniti, erano disponibili solo opzioni di trattamento limitate per aiutare efficacemente le persone ad affrontare gli effetti debilitanti di questa patologia, in particolare il prurito, che determina un sostanziale impatto negativo sia sulla vita dei pazienti, sia su quella dei loro familiari", ha affermato Roberta Smith, presidente dell'Alagille Syndrome Alliance. "Siamo entusiasti che vi sia una speranza potenzialmente disponibile per chi è colpito dalla sindrome di Alagille in Europa. Siamo ottimisti sul fatto che, se approvato, maralixibat potrà dare sollievo contro il prurito colestatico, come dichiarano, dopo la commercializzazione di maralixibat negli Stati Uniti, le famiglie statunitensi aderenti alla nostra associazione."

"Maralixibat è il primo e unico farmaco ad ottenere il parere positivo del CHMP per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con sindrome di Alagille e ci auguriamo che possa rappresentare un’opzione terapeutica importante per i soggetti con questa malattia devastante", ha affermato Chris Peetz, presidente e CEO di Mirum Pharmaceuticals. "Nella nostra esperienza negli Stati Uniti, maralixibat ha mostrato il suo impatto sulla vita dei pazienti e delle loro famiglie che convivono con l'ALGS. Ora ci stiamo preparando per il lancio di maralixibat in Europa e siamo entusiasti della possibilità di espandere ulteriormente la disponibilità di questo farmaco nel mondo. La recente approvazione israeliana rappresenta un ottimo inizio".

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