Arriva una grande notizie per le persone affette dalla malattia di Fabry e che da tempo si scontrano con la scarsa disponibilità del Fabrazyme, uno dei due farmaci orfano attualmente utilizzati per la terapia. La società biofarmaceutica IBio Inc, specializzata nello sviluppo di prodotti a base vegetale, ha appena annunciato di aver ricevuto la designazione di farmaco orfano per l’alfa galattosidasi umano (l’enzima carente nei malati)  prodotto da una pianta e i relativi diritti di proprietà legati all’affiliato Kentucky Bioprocessing LLC (KBP). La casa biofarmaceutica avrebbe dunque avviato un programma per arrivare ad una versione migliorata il Fraunhofer USA Center for Molecular Biotechnology, per lo sviluppo del prodotto, e con KBP per la produzione del nuovo prodotto.

 Il programma terapeutico per la malattia di Fabry che Ibio sta portando avanti fa parte di un più ampio disegno di sviluppo che coinvolge oltre una decina di proteine dei biosimilari. Ibio intende portate avandi la ricerca e lo sviluppo di questi prodotti dimostrandone in vantaggi attraverso la tecnologia iBioLaunch per poi concederli in licenza ai partner industriali.
Nell’ambito di questo progetto Ibio già ha dimostrato l'applicabilità della tecnologia della piattaforma per varie classi di  proteine che vanno dalle citochine ai  fattori di crescita fino agli anticorpi. La scelta di concentrarsi anche sull’enzima sostitutivo per la malattia di Fabry è stata dettata anche dall’attuale carenza a livello globale di uno dei due prodotti utilizzati per la terapia e anche in considerazione del fatto che attualmente si stima la malattia si sottodiagnosticata.  
Le stime attuali indicano una popolazione di pazienti affetti da malattia di Fabry compresa tra gli 8.000 e i 10.000 casi. I costi delle attuali sono stimati a più di 200.000 dollari per paziente all’ anno. I sintomi di solito iniziano nell'infanzia. A meno che continuamente trattata, la malattia di Fabry risultati in molti problemi di salute gravi, come l'insufficienza renale, danni cardiaci e problemi cerebrovascolari.

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Il valore della cura e dell’assistenza nell’emofilia

Il valore della cura e dell'assistenza nell'emofilia

Sulle proprie gambe: racconti di XLH e rachitismo ipofosfatemico

Sulle proprie gambe: racconti di XLH e rachitismo ipofosfatemico

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni