Un team di esperti dell’FDA ha espresso parere favorevole circa l‘uso del farmaco ivacaftor nei pazienti affetti da fibrosi cistica e che presentano la mutazione R117H del gene Cftr (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator). L’approvazione è stata data con 13 voti su 15, quasi all’unanimità.
Per ora, in attesa della decisione definitiva dell’Fda, ivacaftor (150 mg) è indicato per il trattamento della fibrosi cistica nei pazienti dai 6 anni di età che hanno una mutazione G551D nel gene Cftr.

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