Secondo la valutazione effettuata dall’EMA, anche se i dati sull'efficacia presentati dallo sponsor sono debolmente sostenibili, gli "effetti benefici di ataluren sono stati considerati plausibili e clinicamente rilevanti per questa rara malattia con un alto fabbisogno terapeutico" . L'EMA ha, inoltre, rilevato che, dal momento che il profilo di sicurezza osservato di ataluren era paragonabile a quello del placebo, era possibile considerare ataluran un candidato plausibile all'ottenimento dell'autorizzazione condizionata nell'Unione Europea, tale da poter portare beneficio ai pazienti che non dispongono di altre opzioni di trattamento. Un recente articolo pubblicato su Neuromuscolar Disorders riassume la revisione scientifica effettuata.

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Il valore della cura e dell’assistenza nell’emofilia

Libro bianco sulla malattia polmonare da micobatteri non tubercolari



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni