L'EMA, Agenzia Europea del Farmaco, ha deciso di non approvare il farmaco sperimentale ataluren, sviluppato per la terapia della distrofia di Duchenne.
Il farmaco è una potenziale terapia di ripristino proteico, che permetterebbe la produzione della proteina funzionante in pazienti con difetti genetici causati da una mutazione nonsenso (alterazione nel codice genetico che arresta prematuramente la sintesi della proteina distrofina), che determina la patologia.


Per la richiesta di approvazione da parte dell’Ema, l’azienda ha presentato i dati di uno studio condotto in 174 pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. Lo studio ha confrontato l’efficacia del farmaco rispetto al placebo nel cambiamento della distanza percorsa dai pazienti in un periodo di sei minuti, dopo 48 settimane di terapia.

In base ai dati dello studio, il Chmp ha stabilito che le prove a favore del farmaco non erano sufficienti per l’approvazione e che i benefici del medicinale non superano i rischi associati al trattamento.

Per saperne di più leggi il Documento ufficiale EMA.

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Il valore della cura e dell’assistenza nell’emofilia

Il valore della cura e dell'assistenza nell'emofilia

Sulle proprie gambe: racconti di XLH e rachitismo ipofosfatemico

Sulle proprie gambe: racconti di XLH e rachitismo ipofosfatemico

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni