Il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo all’approvazione del farmaco orfano tafamidis meglumine (Vyndaqel, Pfizer) per il trattamento orale dell'amiloidosi ereditaria da transtiretina (ATTR) nei pazienti adulti con polineuropatia sintomatica, il suo arrivo sul mercato sembera dunque ora molto più vicino. La ATTR è una progressiva e fatale malattia genetica neurodegenerativa, per la quale il trapianto di fegato è l'unica opzione di trattamento attualmente disponibile. Dallo scorso mese di gennaio, ai sensi della legge n. 648/96, in attesa dell’approvazione dell’AIC – Autorizzazione all’immissione in commercio tafamidis meglumine era già stato inserito nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale. A darne notizia è Pharmastar, il giornale on line sui farmaci.

Il farmaco è entrato a far parte della pipeline di Pfizer nel 2010, con l’acquisizione di FoldRx, una piccola biotech americana specializzata nella ricerca sulle malattie rare caratterizzate da misfolding proteico. Le proteine, infatti, per essere funzionalmente attive, devono assumere una struttura tri-dimensionale seguendo una strada complicata del ripiegamento, codificato dalle sequenza di aminoacidi e condizionato dell’ambiente cellulare. Il ripiegamento proteico è essenziale per organismi viventi ma un piccolo errore in questo processo causa una serie di conseguenze che possono anche essere mortali.

Per saperne di più vai all'articolo di Pharmastar

 

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