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OssMalattieRare Una malattia neurodegenerativa aggressiva e rara, ma molto più diffusa di quanto si immagini. Ne abbiamo parlato con il prof. Ferdinando Squitieri, Responsabile U.R. e Cura #Huntington @cssmendel e Direttore Scientifico della @LirhOnlus . bit.ly/2IHyZR9
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OssMalattieRare Vengono chiamati “bambini farfalla” per la fragilità della loro pelle. Jonathan e Hassan hanno avuto due destini diversi. Il bambino siriano affetto da #EpidermolisiBollosa è stato salvato dall'équipe dell' @UNIMORE_univ , del prof. Michele De Luca. bit.ly/2s9PMBa
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OssMalattieRare Per gestire i sintomi della #ChilomicronemiaFamiliare occorre seguire una dieta rigida e restrittiva. Un sondaggio presentato nel corso di un evento @nationallipid conferma che questa alimentazione influisce sulla salute mentale ed emotiva dei pazienti. bit.ly/2LsGyJk
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OssMalattieRare “Una malattia così devastante ti induce, per forza di cose, a cambiare lo stile di vita.” Maria Grazia, protagonista della quarta puntata di #huntingtonstories , il progetto realizzato da @HuntingtonOnlus , racconta la sua esperienza con il marito. bit.ly/2KJGOlZ pic.twitter.com/nSUc9vbT0T
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OssMalattieRare La diagnosi di #MalattiadiFabry fa paura, ma Angela guarda al futuro con speranza. La sua storia in questa intervista realizzata per il progetto #ViverelaFabry . Grazie #AIAFOnlus per il patrocinio a questa campagna. Guarda il VIDEO bit.ly/2khKDn3 pic.twitter.com/AHNKEi4rPj
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Leucemia Linfatica Cronica

La leucemia linfatica cronica é una patologia caratterizzata dall’aumento continuo di particolari globuli bianchi (i linfociti) nel sangue, nel midollo osseo, nei linfonodi e nella milza. La leucemia linfatica cronica é la leucemia più comune tra la popolazione adulta dei Paesi occidentali, dove rappresenta il 25-30 per cento di tutte le leucemie. Colpisce più gli uomini delle donne, con un rapporto di circa 1.5-2:1. Il tasso di incidenza annua è di circa 2-6 nuovi casi ogni 100.000 abitanti. La cifra aumenta con l’età, sino a raggiungere 12.8 casi su 100.000 abitanti all'anno all’età media della diagnosi, ossia 65 anni. La leucemia linfatica cronica a cellule B è considerata un tumore raro.

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Campoverde (Brescia) – AbbVie, azienda biofarmaceutica globale, ha annunciato che l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità in Italia di Venclyxto (venetoclax) in monoterapia orale per il trattamento della leucemia linfatica cronica (LLC). Venetoclax, il primo inibitore selettivo della proteina BCL-2, è in grado di attivare la morte programmata (apoptosi) delle cellule tumorali, incluse le cellule cancerose nei pazienti affetti da LLC.

USA - La Commissione Europea (CE) ha autorizzato l'uso del farmaco in compresse venetoclax per il trattamento della leucemia linfatica cronica (CLL) in presenza della delezione cromosomica 17p o della mutazione TP53. Venetoclax è indicato per pazienti adulti che non risultano idonei a ricevere o che hanno fallito una terapia con inibitori della via del recettore dei linfociti B. Il medicinale è stato approvato anche in assenza di delezione 17p o mutazione TP53, per pazienti adulti che hanno fallito sia la chemioimmunoterapia che la terapia con un inibitore della via del recettore dei linfociti B. In Europa, venetoclax verrà commercializzato da AbbVie con il marchio Venclyxto®.

CAMPOVERDE - AbbVie ha annunciato che il comitato europeo CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) ha rilasciato il proprio parere favorevole in merito all'approvazione del farmaco in compresse Venclyxto® (venetoclax) per il trattamento della leucemia linfatica cronica (CLL) in presenza della delezione 17p o della mutazione TP53. Il medicinale è indicato per pazienti adulti con CLL che non sono idonei o che hanno fallito la terapia con inibitori della via del recettore delle cellule B. La Commissione Europea valuterà tale parere ed emetterà la propria decisione finale entro la fine del 2016.

Via libera della Food and Drug Administration all’impiego in prima linea di ibrutinib per la cura dei pazienti con leucemia linfatica cronica. Per la maggior parte di questi pazienti è la prima vera possibilità di una terapia chemio free.

Un team di ricercatori dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano ha preso in esame il ruolo dei macrofagi nello sviluppo della leucemia linfatica cronica, il tumore del sangue più diffuso nel mondo occidentale, dimostrando che la crescita e la disseminazione delle cellule leucemiche sono alimentate dai macrofagi, cellule del sistema immunitario normalmente deputate alla difesa dell’organismo dalle infezioni.

L'approvazione dell'inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK) ibrutinib nel 2014, prima negli Stati Uniti e alcuni mesi dopo nell’Unione europea, ha rappresentato un passo avanti significativo nella gestione della leucemia linfatica cronica. Tuttavia, ibrutinib non è curativo e lo sviluppo di recidive e di resistenza al trattamento restano problemi aperti.

Dopo nemmeno 2 anni dall’approvazione di ibrutinib per la leucemia linfatica cronica, arriva un nuovo inibitore della tirosina chinasi di Bruton (BTK), con risultati davvero notevoli. Si tratta di acalabrutinib, che in uno studio di fase I/II appena presentato al congresso dell’American Society of Hematology (ASH), a Orlando, ha portato a percentuali di risposta del 95%, con remissioni durature e un profilo di sicurezza favorevole, ponendo le basi per una futura battaglia testa a testa con ibrutinib.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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