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Malattie neuromuscolari, nasce il Nemo Institute Of Neuromuscular Research

Si tratta del primo Istituto in Italia creato per svolgere programmi di ricerca clinica in ambito pediatrico sulle malattie neuromuscolari Roma - Nasce in Italia il primo istituto di ricerca clinica in ambito pediatrico sulle malattie neuromuscolari,...

Distrofia di Duchenne, attivato in Italia un programma di uso compassionevole per ataluren

Il farmaco di PTC Therapeutics sarà disponibile anche per i pazienti tra i 2 e i 5 anni con mutazione nonsenso deambulanti Roma – Buone notizie per i bambini affetti da distrofia muscolare di Duchenne causata da mutazione nonsenso (nmDMD): da oggi...

Distrofia di Duchenne, annunciati i vincitori degli STRIVE Awards 2019

Quest’anno si celebra il quinto anniversario del concorso: 28 i progetti premiati fin dalla sua nascita South Plainfield (USA) – PTC Therapeutics ha annunciato i vincitori della V edizione del programma globale STRIVE Awards, istituito dall'azienda per...

10 Settembre 2019, Roma. Proiezione documentario "New Lives, stories linked by Duchenne and Becker muscular dystrophy"

In occasione della Giornata Mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne, Parent Project Onlus ha organizzato una serata aperta a tutta la comunità. Nello specifico, martedì 10 settembre, presso la Casa Internazionale delle...

Duchenne: FDA dice no all’approvazione accelerata di golodirsen

Sollevati alcuni dubbi sulla sicurezza del farmaco: l’azienda è già pronta a reagire Cambridge (USA) – Lunedì scorso, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha negato l’approvazione accelerata al farmaco golodirsen (SRP-4053), un...

Duchenne, il prossimo 7 settembre si celebra la Giornata Mondiale

× Iniziata la campagna globale per sensibilizzare la società civile su questa patologia Il 7 settembre, in tutto il mondo, sarà celebrata la Giornata Mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne (WDAD), un'importante iniziativa...

Distrofia di Duchenne, Parent Project lancia un nuovo servizio per i pazienti

In un portale dedicato sarà possibile informarsi su aspetti giuridici, integrazione scolastica e progettazione accessibile Roma - È ufficialmente online “L’esperto risponde”, un nuovo servizio di Parent Project aps, l’associazione di pazienti e...

Malattie neuromuscolari, da Telethon e UILDM 3,5 milioni di euro per la ricerca

Annunciati i vincitori del bando clinico Telethon - UILDM 2019: saranno sostenuti una nuova ricerca sulla distrofia miotonica congenita nei bambini e un nuovo studio sulle distrofie muscolari e i loro effetti sul cuore, oltre ad altri 8 progetti in...

Duchenne, il CHMP europeo boccia l'impiego di ataluren in pazienti non deambulanti

Chi ha già iniziato il trattamento non sarà però obbligato ad interromperlo nel caso in cui perda la capacità di camminare South Plainfield (USA) – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha...

Distrofie muscolari: Vertex mira all'editing del genoma

Boston e Watertown (USA), Zugo (SVIZZERA) – Vertex Pharmaceuticals punta a potenziare il proprio comparto di ricerca sull'editing genomico, con l'obiettivo di sviluppare nuove terapie per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e la distrofia...

Farmaci orfani: il loro valore sta anche nella riduzione dei costi indiretti delle malattie rare

A parlarne è stato il prof. Francesco Saverio Mennini (Università Tor Vergata), intervenuto in occasione del III Orphan Drug Day Quanto costa una malattia? Una domanda un po’ brutale, per qualcuno carica di insensibilità, ma necessaria. Una malattia,...

Malattia granulomatosa cronica, speranze da una nuova tecnica di trapianto del cromosoma

Ricercatori italiani hanno messo a punto una nuova strategia terapeutica sperimentale per le malattie che dipendono da anomalie cromosomiche Si possono trapiantare le piante che, crescendo, hanno bisogno di maggiore spazio per estendere le radici. Si...

Miopatia miotubulare legata all'X, promettenti i risultati di Fase I/II della terapia genica

Dopo 48 settimane, i bambini trattati hanno mostrato visibili miglioramenti La terapia genica sta assumendo un ruolo sempre più importante nell'ambito della ricerca scientifica finalizzata alla scoperta di trattamenti efficaci per le malattie di...

Distrofia di Duchenne, PTC annuncia i tre beneficiari del programma PRIORITY

Un fondo per la ricerca di 545.000 dollari contribuirà a migliorare la diagnosi e lo screening della malattia South Plainfield (USA) – PTC Therapeutics ha annunciato oggi i tre beneficiari del fondo di ricerca del programma PRIORITY, che è parte...

16-18 Maggio 2019, Lignano Sabbiadoro (Udine). Manifestazioni Nazionali UILDM

Da giovedì 16 a sabato 18 maggio si svolgeranno a Lignano Sabbiadoro, Udine (Bella Italia & Efa Village, viale Centrale, 29) le Manifestazioni Nazionali UILDM, il più importante incontro annuale che riunisce tutte le Sezioni locali e la Direzione...

Malattie rare, l’impegno di Pfizer Italia

Intervista a Marianne Rodger, Direttore Malattie Rare Pfizer Italia La VI edizione del Premio OMaR per la Comunicazione sulle Malattie e i Tumori Rari è stata realizzata anche grazie alla sponsorizzazione di Pfizer Italia, azienda fortemente impegnata...

VI Premio OMaR, spot per la Duchenne vince come migliore campagna di comunicazione

Per il suo primo viaggio in autonomia, senza i genitori, Luca ha scelto la Norvegia. Il ragazzo, 28 anni, è affetto da distrofia muscolare di Duchenne, e il racconto della sua avventura è diventato una campagna di raccolta fondi e sensibilizzazione che...

Duchenne, al via la campagna di Parent Project “Il paziente al centro”

Ha preso avvio giovedì 11 aprile “Il paziente al centro”, campagna di sensibilizzazione ed informazione promossa da Parent Project Onlus, l’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker. La campagna...

Distrofia di Duchenne e Becker: dall’INPS le linee guida per i medici legali incaricati dell’accertamento dell’invalidità

Annunciata la cancellazione della richiesta di rivedibilità da parte della Commissione medica Da UILDM (Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare) e Parent Project Onlus una novità importante per le persone con distrofia muscolare di Duchenne o di...

Distrofia muscolare di Duchenne: battaglia legale per una diagnosi tardiva

Marco è rimasto senza terapie fino all'età di 7 anni. Ora la sua famiglia ha fatto causa ai medici della ASL di Taranto per non essere riusciti a identificare la patologia Taranto – Cristiano farebbe qualunque cosa per recuperare il tempo perduto, quei...

Distrofia muscolare, online il video promozionale della campagna lasciti solidali

Milano – A chi non capita di vedere un carro funebre e immediatamente toccare ferro, fare le corna o semplicemente “toccarsi”? Sono gesti che si fanno senza neppure rendersene conto per scacciare un po’ di ansie e paure. È quello che succede nel video...

Duchenne: l'obiettivo è ridurre i tempi di diagnosi da 5 a 2 anni

Neolaureate assunte da PTC incontreranno i Pediatri di Famiglia per condividere i campanelli d’allarme delle malattie neuromuscolari La piccola biotech delle malattie rare punta sulle donne e incrementa del 55% il personale della filiale italiana Roma...

Duchenne, intesa Centogene-Sarepta per l'identificazione di pazienti

La collaborazione avrà l'obiettivo di individuare le persone colpite dalla malattia in Africa e Medio-Oriente Rostock (GERMANIA) – Centogene ha appena annunciato una collaborazione strategica della durata di 12 mesi con Sarepta Therapeutics per...

Malattie rare, PTC Therapeutics partecipa con orgoglio alla Giornata Mondiale

In Italia, ogni anno, a una persona su 3200 viene diagnosticata una patologia rara Roma - PTC Therapeutics Italy è orgogliosa di riunirsi con le persone affette da malattie rare per celebrare la Giornata delle Malattie Rare e per accrescere la...

Distrofia di Duchenne: via libera della FDA alla revisione prioritaria di golodirsen

Il farmaco è stato sviluppato per i pazienti trattabili con il 'salto dell'esone 53', circa l'8% del totale Cambridge (U.S.A.) – Sarepta Therapeutics, leader nella medicina genetica di precisione per le malattie rare, ha annunciato che la Divisione di...

Distrofia di Duchenne e Becker, grande successo per la XVII Conferenza Internazionale

Circa 600 i partecipanti, giunti da 27 Paesi diversi: medici, ricercatori e pazienti si sono riuniti a Roma per l'importante evento di aggiornamento su queste due patologie ereditarie Roma - Si è svolta dal 15 al 17 febbraio 2019, nelle sale da...

Fondo per le non autosufficienze, erogati 400 milioni di euro. Come impatterà sulle malattie rare?

Le regioni dovranno usare il 50% di questi fondi per sostenere progetti per persone con disabilità gravissime principalmente attraverso il finanziamento dell’assistenza domiciliare Il Fondo per le non autosufficienze è stato istituito dalla Legge n....

Duchenne, PTC lancia la quinta edizione degli STRIVE Grant Awards

Il programma ha supportato oltre 20 progetti in 15 Paesi. Le associazioni dei pazienti possono presentare proposte di finanziamento entro il 30 aprile South Plainfield (U.S.A.), 15 febbraio 2019 – PTC Therapeutics ha annunciato il lancio del quinto...

15-17 Febbraio 2019, Roma. XVII Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker

Si svolgerà dal 15 al 17 febbraio 2019, presso l’Ergife Palace Hotel di Roma, la XVII Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD), organizzata da Parent Project onlus, l’associazione di pazienti e genitori di...

Malattie rare, sono 7 gli studi che saranno finanziati da AIFA

Acromegalia, amiloidosi, mielodisplasia e atassia di Friedreich sono alcune delle patologie per cui si farà ricerca L’Aifa premia la ricerca in materia di malattie e tumori rari. Il Consiglio di amministrazione dell’Agenzia italiana del farmaco ha...