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OssMalattieRare Alcune storie, spesso non vengono raccontate, tra queste quelle dei #RareSibling , fratelli e sorelle di persone con #MalattieRare . Domani vi presenteremo un libro che parla di loro. Vi aspettiamo! Auditorium Ministero della Salute, Lungotevere Ripa, Roma pic.twitter.com/y5abDYpOJH
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OssMalattieRare #IPF : lo studio IRENE, Italian Real-world Esbriet National Experience, conferma i risultati degli studi sperimentali sulla sicurezza della terapia per la #FibrosiPolmonareIdiopatica e sulla capacità di rallentare il decorso della patologia. bit.ly/37mRsLt
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OssMalattieRare B-Pioneers, il primo hackathon promosso da @biogen e @wireditalia che ha l’obiettivo di migliorare la vita delle persone con SMA. bit.ly/2KC19fh
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OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: l’efficacia della terapia con oligonucleotidi antisenso. Guarda l'intervista al dr. Marco Luigetti, neurologo Fondazione Policlinico Gemelli di Roma. #hATTR #Amyloidosis youtu.be/N4aLTqvSq7g
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OssMalattieRare Per evitare che alcune forme di #lipodistrofia siano confuse con l’obesità, è importante che i medici sappiano riconoscere questa malattia. Guarda l'intervista al prof. Luca Busetto, del Dipartimento di Medicina dell’ @UniPadova youtu.be/zpq0vcYDutA
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Lunedì 7 Ottobre, presso la Sala Mechelli del Consiglio Regionale del Lazio, in via della Pisana 1301 a Roma, si terrà l’incontro, annunciato lo scorso 20 Maggio presso la Sala Conferenze della Camera dei Deputati, di presentazione del progetto di ricerca Revert Onlus “Trial clinico di Fase II per pazienti affetti da SLA”.

L’incontro sarà l’occasione per conoscere e approfondire lo stato della ricerca sulle malattie neurodegenerative, in particolare sulla ricerca che il gruppo diretto dal Prof. Vescovi ha da poco concluso pubblicando i risultati della sperimentazione clinica di Fase I, primo esempio in Europa di trapianto chirurgico di un vero farmaco cellulare. Tale farmaco permette di trapiantare sempre le medesime cellule in tutti i pazienti con effetti riproducibili in quanto costituito da cellule staminali cerebrali, essendo quindi altamente standardizzato. Le cellule farmaco sono prodotte in regime farmaceutico di Good Clinical Practice, in grado pertanto di rispettare i criteri di sterilità e sicurezza imposti dagli enti di controllo Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ed Agenzia Europea del farmaco (EMA). Sono quindi utilizzabili su esseri umani. Un singolo lotto di cellule è utilizzabile per migliaia di pazienti.

Rimangono aperte molte sfide che le prossime sperimentazioni di fase II permetteranno di affrontare quali, per esempio, la quantificazione della sopravvivenza delle cellule dopo il trapianto e la loro immunogenicità, o la sempre più appropriata definizione dei criteri di selezione dei pazienti e, non ultima, la determinazione dell’efficacia terapeutica.

Presenti al tavolo dei relatori:

- Monsignor Vincenzo Paglia, Presidente della Pontificia Accademia per La Vita e Presidente di Revert Onlus

- Prof. Angelo Luigi Vescovi, Direttore Scientifico di Revert Onlus e Direttore Scientifico dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza Opera di San Pio da Pietrelcina, nonché Membro della Pontificia Accademia per la Vita.

- Dott.ssa Letizia Mazzini, Responsabile del Centro Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Novara

- Dott.ssa Simonetta Massafra, Direttore Sanitario dell’Istituto C.S.S. Mendel di Roma

- Dott.ssa Maria Gabriella Nardelli, in qualità di moderatrice del convegno

- Dr. Giancarlo Righini, Consigliere Regione Lazio e membro del Comitato Regionale di controllo contabile XI Commissione Sviluppo, Ricerca e Innovazione.

- Giusy Ciani, Presidente dell’Associazione Enzimi

L’evento è stato promosso e organizzato dall’associazione ENZIMI, ente non profit, incaricata da Revert Onlus su mandato ricevuto in data 28 febbraio 2019.
Con il patrocinio della Regione Lazio, e i graditi patrocini dell’Associazione Italiana Odontoiatri AIO e la Fondazione ANDI ONLUS Associazione Nazionale Dentisti Italiani, grazie alla collaborazione dei partner ufficiali Associazione Assocral Europa, Associazione SIRIO Roma-Accademia Romana di Chirurgia Orale ed Implantologia, Accademia Internazionale di Modellazione Dentale A.I.M.O.D., Associazione G.O.I. Gruppo Odontoimplantotecnico, alla società Megagen Italia, Metis srl, Beer e mangiare & Co., Gowen srl, Albergo Ristorante Sancamillo, alla collaborazione dell’ Associazione Musicale Insieme, Associazione di Sviluppo Europeo ASE, Associazione Viva la vita Onlus, al Centro Medico Dietosan, all’ISS De Amicis Cattaneo di Roma, alla ColMare coordinamento malattie rare, a Orbisphera il social network per la cultura dell’incontro, e ai numerosi sostenitori cittadini, agli artisti provenienti dalla Sardegna che hanno realizzato i video selfie a favore di Revert Onlus, grazie al coordinamento artistico del Regista Antonio Centomani, al comico romano Dani Bra, che hanno contribuito alla campagna di raccolta fondi organizzata dall’Associazione Enzimi a sostegno della Ricerca di Revert Onlus.
Un sentito ringraziamento anche alla scultrice Bozena Krol Legowska per la sua scultura Staminal.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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