Il farmaco ha dimostrato una significativa riduzione della proteinuria rispetto all’attuale standard di cura per la patologia
Sono incoraggianti i dati preliminari che giungono dallo studio clinico DUPLEX, di Fase III, in via di svolgimento per valutare l’impiego del candidato farmaco sparsentan nel trattamento della glomerulosclerosi focale segmentale (FSGS). Nella sperimentazione, infatti, è stato raggiunto l’endpoint prefissato ad interim di remissione parziale della proteinuria associata a FSGS.
La glomerulosclerosi focale segmentale (FSGS) è una patologia rara che provoca una sorta di progressiva cicatrizzazione (sclerosi) dei glomeruli, le unità filtranti dei reni, conducendo spesso alla malattia renale allo stadio terminale. La FSGS è essenzialmente caratterizzata da un’eccessiva concentrazione urinaria di proteine (proteinuria) dovuta alla compromissione del normale meccanismo di filtrazione renale. Si ritiene che queste proteine, riversandosi in grande quantità nelle urine, finiscano per danneggiare ulteriormente i reni contribuendo alla progressione della malattia. I sintomi più frequenti della FSGS includono gonfiori in alcune parti del corpo (edemi), bassi livelli ematici di albumina, profili lipidici anormali e ipertensione.
Sparsentan è una molecola sperimentale dotata di una doppia azione, in quanto agisce da antagonista del recettore dell'endotelina di tipo A e del recettore dell'angiotensina II di tipo 1. Nello studio DUPLEX, 371 pazienti con FSGS sono stati randomizzati in proporzione 1:1 per ricevere sparsentan o irbesartan, il controllo attivo. Il protocollo di sperimentazione prevedeva un'analisi non in cieco, da condurre dopo che i primi 190 partecipanti circa avevano raggiunto le 36 settimane di trattamento, per valutare l'endpoint di efficacia ad interim, ossia la percentuale di pazienti che otteneva una remissione parziale della proteinuria associata a FSGS (FPRE). Alla settimana 36 di trattamento, il 42% dei pazienti che hanno ricevuto sparsentan ha raggiunto la FPRE, rispetto al 26% dei pazienti che hanno ricevuto irbesartan. La revisione preliminare dei risultati di sicurezza ad interim indica inoltre che sparsentan, fino ad oggi, è stato generalmente ben tollerato e ha mostrato un profilo di sicurezza paragonabile a irbesartan.
Sulla base di questi dati positivi, lo studio DUPLEX proseguirà come programmato per valutare l'endpoint primario della sperimentazione, ossia la variazione del tasso di filtrazione glomerulare (eGFR) nell'arco di 108 settimane di trattamento. Il raggiungimento dell’endpoint primario dello studio è di fondamentale importanza per l’eventuale presentazione di una richiesta di approvazione del farmaco sparsentan per il trattamento della FSGS. Al momento delle analisi ad interim, i dati relativi ai valori di eGFR erano ancora limitati.
"Per decenni, le persone che convivono con la FSGS hanno dovuto affrontare battaglie quotidiane per il controllo della proteinuria, così come il timore di dover sottoporsi a dialisi o trapianto, perché le attuali opzioni di trattamento non sono sufficientemente efficaci", ha affermato Eric Dube, Chief Executive Officer di Travere Therapeutics. “Oggi siamo molto lieti di annunciare i risultati ad interim dello studio DUPLEX, che dimostrano che il trattamento con sparsentan può portare a riduzioni significativamente maggiori della proteinuria rispetto agli attuali standard di cura”.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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