Nelle prossime settimane Biogen Idec potrà commercializzare TECFIDERA nei primi Paesi dell’Unione europea
TECFIDERA® (dimetil fumarato) è stato approvato dalla Commissione europea (CE) come trattamento orale per i pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR), la forma di sclerosi multipla (SM) più comune. Nelle prossime settimane Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) inizierà a commercializzare TECFIDERA nei primi Paesi dell’Unione europea (UE).
TECFIDERA è già approvato negli Stati Uniti da marzo 2013 ed è divenuto in soli sei mesi la prima terapia orale utilizzata a livello nazionale per le forme di SM recidivanti. TECFIDERA è stato inoltre approvato in Canada e in Australia nel 2013.
“TECFIDERA dimostra il nostro impegno a offrire terapie innovative in grado di aiutare le persone affette da gravi patologie”, ha dichiarato George A. Scangos, Ph.D., CEO di Biogen Idec. “Nei Paesi dove è disponibile abbiamo già avuto prova dell’impatto significativo di TECFIDERA nel trasformare gli standard di cura della SM e siamo entusiasti all’idea di portare velocemente i benefici di questo farmaco anche ai pazienti europei”.
L’approvazione della CE si basa su un solido programma di sviluppo clinico che include due trial clinici globali di Fase 3, il DEFINE e il CONFIRM, e uno studio di estensione tuttora in corso, l’ENDORSE, in cui alcuni pazienti vengono seguiti per un periodo di oltre sei anni. È stato clinicamente dimostrato che TECFIDERA riduce in modo significativo i parametri di attività di malattia, tra cui le recidive e lo sviluppo di lesioni cerebrali, rallenta la progressione di disabilità, dimostrando nel contempo un profilo favorevole di tollerabilità e sicurezza.
“Da medico, conosco molto bene le difficoltà che i miei pazienti hanno nel gestire la propria SM. In molti casi, TECFIDERA può diminuire queste difficoltà, in quanto consiste in una terapia orale che si è dimostrata in grado di ridurre efficacemente l’attività della malattia, garantendo nel contempo un profilo di sicurezza favorevole”, ha dichiarato Ralf Gold, M.D., professore e capo del Reparto di Neurologia del St. Josef- Hospital/Ruhr University di Bochum in Germania, nonchè ricercatore principale dello studio DEFINE. “Inoltre, l’esperienza positiva che abbiamo avuto con TECFIDERA nel corso dell’esteso programma clinico mi rende fiducioso per quanto riguarda i benefici che questa terapia orale può offrire ai miei pazienti che vivono nell’Unione europea”.
TECFIDERA è la quarta terapia che Biogen Idec mette a disposizione per i pazienti affetti da SM.
Informazioni sul Programma clinico di Fase 3 su TECFIDERA
L’efficacia e la sicurezza di TECFIDERA sono state valutate in due grandi studi clinici globali di Fase 3, DEFINE e CONFIRM.
Nello studio DEFINE, TECFIDERA, somministrato due volte al giorno, ha ridotto del 49% (p<0,0001) la percentuale di pazienti con ricadute, del 53% (p<0,0001) il tasso annualizzato di ricaduta (Annualized Relapse Rate, ARR) e del 38% (p=0,0050) il rischio di progressione della disabilità confermata a 12 settimane, secondo la Expanded Disability Status Scale (EDSS), rispetto al placebo a due anni.
Nello studio CONFIRM, che includeva anche un braccio di confronto attivo con glatiramer acetato (GA), TECFIDERA, somministrato due volte al giorno, ha ridotto del 44% (p<0,0001) l’ARR e del 34% (p=0,0020) la percentuale di pazienti con recidive, rispetto al placebo a due anni. Anche se non in maniera statisticamente significativa, nello studio CONFIRM, TECFIDERA ha mostrato una riduzione del 21% del rischio di progressione della disabilità confermata a 12 settimane rispetto al placebo a due anni.
Inoltre, sia nello studio DEFINE che nello studio CONFIRM, TECFIDERA ha ridotto in modo significativo le lesioni cerebrali rispetto al placebo, come dimostrato dalle misurazioni eseguite mediante risonanza magnetica (RM). I dati sul glatiramer acetato nello studio CONFIRM, paragonati al placebo, sono risultati coerenti con quanto riportato nella versione UE dell’indicazione del prodotto.
Gli eventi avversi (EA) più comuni associati a TECFIDERA sono stati flushing ed eventi gastrointestinali (GI) (per esempio diarrea, nausea, dolore addominale, dolore addominale superiore). Complessivamente, le interruzioni della sperimentazione clinica dovute a flushing (3%) e a eventi GI (4%) sono state esigue.
La conta linfocitaria media è diminuita durante il primo anno di trattamento per poi mantenersi stabile nel periodo successivo. Nei pazienti sottoposti a trattamento con TECFIDERA non si sono verificate infezioni opportunistiche e nessun aumento del rischio generale di infezioni gravi.
Informazioni su TECFIDERA®
Le capsule rigide gastroresistenti di TECFIDERA (dimetil fumarato) sono indicate per il trattamento di pazienti adulti affetti da sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR). È stato dimostrato che TECFIDERA riduce le recidive di sclerosi multipla (SM) e le lesioni cerebrali da SM, rallenta la progressione della disabilità dimostrando nel contempo un favorevole profilo di sicurezza e tollerabilità.
L’efficacia e la sicurezza di TECFIDERA sono state studiate nell’ambito di un ampio programma clinico globale, che include uno studio di estensione a lungo termine in corso. A settembre 2013, i pazienti trattati a livello globale con TECFIDERA erano circa 35.000.
Si ritiene che TECFIDERA sia in grado di offrire un nuovo approccio al trattamento della SM attraverso l’attivazione della via dell’Nrf2; tuttavia non è ancora del tutto chiaro il suo preciso meccanismo di azione. Questa via rappresenta per le cellule del corpo un sistema di difesa contro l’infiammazione e lo stress ossidativo causato da condizioni come la SM.
Secondo il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (Summary of Product Characteristics, SmPC) in UE, la dose iniziale di TECFIDERA è di 120 mg due volte al giorno per via orale. Dopo sette giorni, la dose deve essere aumentata a 240 mg due volte al giorno.
Gli eventi avversi (EA) più comuni associati a TECFIDERA sono stati flushing ed eventi gastrointestinali (GI) (per esempio diarrea, nausea, dolore addominale, dolore addominale superiore); nei pazienti che hanno manifestato tali reazioni durante le sperimentazioni cliniche, gli eventi avversi sono stati prevalentemente di entità lieve o moderata. Nei pazienti che manifestano tali effetti collaterali, questi ultimi tendono a verificarsi prevalentemente durante il primo mese di trattamento e possono continuare a manifestarsi in maniera intermittente nel corso del trattamento con TECFIDERA.
TECFIDERA può ridurre la conta dei linfociti. TECFIDERA non è stato studiato nei pazienti con pregressa riduzione della conta dei linfociti. Un esame emocromocitometrico completo è consigliato prima di iniziare il trattamento. Un esame emocromocitometrico completo di follow-up è inoltre raccomandato dopo sei mesi di trattamento e successivamente ogni 6-12 mesi e a discrezione del medico.
Nei pazienti trattati con TECFIDERA nei trial clinici sono state riscontrate variazioni nei parametri di laboratorio relativi alla funzionalità epatica e renale. Le implicazioni cliniche di tali cambiamenti non sono note. Gli esami di funzionalità renale ed epatica sono raccomandati prima di iniziare il trattamento, dopo 3 e 6 mesi di trattamento e successivamente ogni 6-12 mesi e a discrezione del medico.
TECFIDERA è sconsigliato in gravidanza e nelle donne fertili che non facciano uso di adeguato metodo contraccettivo.
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