Farmaci orfani

Canada, Svizzera, Serbia, Macedonia, Turchia, Israele, India e Cina sono ancora prive di una legislazione sui farmaci specifici per le malattie rare. Impossibile reperire dati riguardo ai paesi africani e all’America Latina

AUCKLAND (NUOVA ZELANDA) – Un mondo a due facce: così si mostra il nostro pianeta, se analizzato dal punto di vista dell’attenzione riservata alle malattie rare e ai farmaci orfani. Da un lato l’impegno dell’Europa e degli Stati Uniti, dall’altro l’assenza legislativa che regna in Africa, America Latina e gran parte dell’Asia.

Sono i risultati a cui sono giunti tre ricercatori – due neozelandesi e un’americana – che in uno studio pubblicato sulla rivista scientifica Plos One hanno passato in rassegna i regolamenti e le politiche utilizzate dagli Stati per consentire l’accesso da parte dei malati ai farmaci orfani esistenti.

Il team ha eseguito una revisione della letteratura dal 1998 al 2014, per identificare i più rilevanti articoli peer-reviewed. Tramite l’analisi dei contenuti, i tre hanno sintetizzato i regolamenti e le politiche per l’accesso ai farmaci orfani a seconda della tipologia e del paese.

Cinquantasette articoli e trentacinque paesi sono stati inclusi in questa revisione: 25 nazioni europee, cinque asiatiche (Cina, Giappone, India, Taiwan e Singapore), più Stati Uniti, Canada, Israele, Turchia e Australia. Non è stata trovata alcuna segnalazione su leggi, regolamenti o politiche sui farmaci orfani in America Latina e nei paesi africani.

Sono state identificate sei grandi aree, a seconda delle normative e degli strumenti di intervento: le politiche nazionali sui farmaci orfani, la loro designazione, l’autorizzazione all’immissione in commercio, la commercializzazione esclusiva, i prezzi e il rimborso, e gli incentivi, quali i crediti d’imposta previsti al fine di incoraggiare la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di questi farmaci.

Gli Stati Uniti sono stati il primo paese a stabilire una normativa nazionale sui farmaci orfani, con l’Orphan Drug Act approvato nel 1983. A seguire il Giappone nel 1993, l’Australia con il Therapeutic Goods Act del 1990 modificato nel 1997, e l’Unione Europea, la cui legislazione comunitaria (Regolamento CE N° 141/2000) è stata realizzata nel 2000. Anche Taiwan e Singapore hanno una legislazione specifica relativa ai farmaci orfani.

La maggior parte dei paesi inclusi nella revisione (27 su 35) ha una legislazione sui farmaci orfani, sia indipendente che in quanto Stato Membro dell’Unione Europea. Restano scoperti Canada, Svizzera, Serbia, Macedonia, Turchia, Israele, India e Cina. Solo 18 Paesi, inoltre, hanno stabilito un piano nazionale per le malattie rare e i farmaci orfani. Gli incentivi finanziari e non finanziari, tuttavia, sono comunemente usati: solo 9 paesi su 35 non offrono incentivi di alcun tipo.

L’accesso ai farmaci orfani dipende dai prezzi e dalle politiche di rimborso dei singoli Stati, che variano ampiamente da un paese all’altro. I prezzi elevati e le prove insufficienti impediscono spesso ai farmaci orfani di soddisfare i tradizionali criteri di valutazione delle tecnologie sanitarie che possono influenzarne l’accesso, soprattutto il rapporto costo-efficacia.

In generale, molti Paesi negli ultimi due decenni hanno messo in atto una combinazione di legislazioni, normative e politiche per i farmaci orfani. Anche se ciò può consentire la disponibilità e l'accesso ai farmaci orfani, ci sono differenze fondamentali tra i Paesi in termini di gamma e tipologie di legislazione, regolamenti e politiche attuate. È importante sottolineare che la Cina e l’India, due dei più grandi paesi per numero di abitanti, entrambi abbondantemente sopra il miliardo di persone, mancano di una legislazione nazionale per i farmaci orfani: un fatto che ha dei gravissimi effetti sulla loro popolazione di pazienti affetti da malattie rare.