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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.
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USA - Catalyst Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a Firdapse® (amifampridina fosfato), in via di sviluppo per il trattamento della miastenia gravis (MG) causata anticorpi anti-MuSK (MuSK-MG).

Il composto si chiama GLPG1690 ed è sviluppato dalla società Galapagos

BELGIO – La casa farmaceutica Galapagos ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso la designazione di farmaco orfano a GLPG1690, un composto progettato per il trattamento di pazienti affetti da fibrosi polmonare idiopatica (IPF). GLPG1690 è un nuovo inibitore selettivo dell'autotaxina scoperto da Galapagos, ed ha già dimostrato un favorevole profilo di tollerabilità, sicurezza e farmacodinamica in uno studio di Fase I condotto su volontari sani.

Si tratta di un batterio probiotico che dovrebbe essere in grado di metabolizzare l’eccesso di ammoniaca

USA - Synlogic ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a SYNB1020, una terapia sperimentale che coinvolge il batterio E. coli Nissle, appositamente modificato per assimilare l'ammoniaca prodotta in eccedenza dai pazienti affetti da disturbo del ciclo dell'urea (UCD). Attualmente, SYNB1020 si trova ancora in stadio di sviluppo preclinico ma, entro il primo trimestre del 2017, Synlogic prevede di presentare alla FDA una richiesta di 'nuovo farmaco sperimentale' (IND, Investigational New Drug) per poter dare inizio ai primi test clinici su pazienti con UCD.

USA – Pulmatrix ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha deciso di concedere la denominazione di farmaco orfano a PUR1900, un medicinale inalabile in via di sviluppo per il trattamento delle infezioni fungine polmonari in pazienti affetti da fibrosi cistica (CF). Il parere favorevole della FDA è basato sull'ipotesi che il farmaco possa essere superiore alle terapie attualmente approvate per la stessa indicazione.

Il farmaco è sviluppato da TG Therapeutics, che presenterà al congresso ECTRIMS i dati dello studio di Fase Ib

USA - TG Therapeutics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano a TG-1101 (ublituximab), un anticorpo monoclonale anti-CD20 in via di sviluppo per il trattamento di pazienti con neuromielite ottica (NMO) o disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD). Ad oggi, per entrambe le patologie non esistono terapie approvate dalla FDA.

USA - Vaccinex ha annunciato che il farmaco sperimentale VX15 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti. VX15 è un anticorpo monoclonale diretto contro la proteina 'SEMA4D' (semaforina-4D) ed è attualmente investigato per il trattamento della malattia di Huntington (HD) in uno studio clinico di Fase II denominato SIGNAL.

USA - TG Therapeutics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a TGR-1202, un inibitore della proteina PI3K-delta in via di sperimentazione per il trattamento di pazienti affetti da leucemia linfatica cronica (CLL), una delle più comuni forme di leucemia che si manifestano negli adulti. Lo studio UNITY-CLL, un trial clinico di Fase III, è attualmente in corso per valutare l'impiego di TGR-1202 in un gruppo di persone con CLL sottoposte o meno a precedenti terapie.



PARTNER SCIENTIFICI

Orphanet

Eupati

Magi - Non-profit Human Medical Genetics Institute

Centre for Genetic Engineering and Biotechnology

Azienda Ospedaliera Niguarda


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