Il farmaco orfano è quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo. Si definisce, quindi, farmaco orfano perché manca l'interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire su un farmaco destinato a pochi pazienti nonostante il farmaco risponda ad un bisogno di salute pubblica.
Il farmaco è allora senza sponsor, cioè orfano. Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui
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Autore: Ilaria Vacca,
18 Mag 2012
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Un piccolo studio ne ha valutato la sicurezza e l’effettiva utilità
Un piccolo studio, pubblicato sul Journal of Pediatrics, ha mostrato l’efficacia del trattamento con inibitori della calcineurina per piccoli pazienti affetti da malattia di Kawasaki resistente al trattamento con immunoglobuline endovena.
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Autore: Ilaria Vacca,
16 Mag 2012
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La malattia colpisce oggi circa 2.000 casi all'anno
La US Food and Drug Administration ha approvato Levaquin (levofloxacina) per il trattamento di pazienti affetti da peste, una ormai rara infezione batterica e potenzialmente mortale. L'agenzia ha inoltre approvato il farmaco per ridurre il rischio di peste dopo l'esposizione alla Yersinia pestis, il batterio che causa la malattia.
La peste è ormai estremamente rara in molte parti del mondo, inclusi gli Stati Uniti. Si registrano ad oggi un massimo di 2.000 casi all’anno, dei quali i casi più comuni sono di peste bubbonica, peste polmonare e peste setticemica.
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Autore: Ilaria Vacca,
10 Mag 2012
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Il farmaco è disponibile anche in Italia dal 2010
La protoporfiria eritopoietica (EPP) è una rara malattia genetica che causa l’estrema intolleranza della pelle alla luce. Per questa malattia esiste un trattamento profilattico denominato Scenesse (prodotto da Clinuvel Pharmaceuticals), recentemente accettato da due delle assicurazioni sanitarie leader in Svizzera per il rimborso totale del trattamento.
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Autore: Redazione,
10 Mag 2012
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Presentati a Roma i rapporti di Ernst & Young, Assobiotec e Farmindustria. Sono 32 i prodotti che hanno ottenuto la designazione di farmaci orfani
Sono stati presentati ieri a Roma il Rapporto “Biotecnologie in Italia 2012 ”, realizzato da Assobiotec ed Ernst & Young in collaborazione con Farmindustria e l’Istituto nazionale per il Commercio Estero (ICE), che analizza i dati del settore e il suo andamento, ed il Rapporto Ernst & Young - Farmindustria " Biotecnologie del settore farmaceutico in Italia 2012 ", realizzato in collaborazione con Assobiotec, che approfondisce i temi del biotech nella farmaceutica.
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Autore: Redazione,
09 Mag 2012
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L’EMA non ha approvato Glybera, il trattamento per la carenza di lipoproteina lipasi, una condizione ultra rara in cui i pazienti sono privi di un enzima essenziale per eliminare il grasso. Il risultato di questa carenza è l’accumulo di piccoli globuli di grasso nel pancreas che provocano gonfiore e attacchi ricorrenti di pancreatitie dolorosa. La malattia colpisce circa 4.000 persone in tutto il mondo.
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