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OssMalattieRare Onco-ematologia, in arrivo #farmaci innovativi per combattere #leucemie , linfomi e loro varianti rare bit.ly/1NGt8Zu
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salutedomani Sindrome delle apnee ostruttive nel sonno (OSAS), criteri generali di riferimento per la prevenzione e la terapia lnkd.in/eKA4-DW
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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo. Si definisce, quindi, farmaco orfano perché manca l'interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire su un farmaco destinato a pochi pazienti nonostante il farmaco risponda ad un bisogno di salute pubblica.
Il farmaco è allora senza sponsor, cioè orfano. Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui

LOVANIO (BELGIO) – In tempi di difficoltà economica e finanziaria, i governi stanno cercando di contenere la spesa farmaceutica, concentrandosi sui farmaci efficaci rispetto ai costi. A causa dei loro prezzi elevati e della difficoltà di dimostrarne l'efficacia in piccole popolazioni di pazienti, i farmaci orfani sono spesso percepiti come non in grado di soddisfare il valore soglia di rimborso tradizionale.
Ma ora uno studio belga apparso sul Journal of Clinical Pharmacy and Therapeutics ha smentito questa ipotesi, fornendo una panoramica delle evidenze disponibili sul rapporto costo-efficacia dei farmaci orfani.

USA - BioMarin Pharmaceutical ha annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso una revisione con procedimento accelerato per cerliponase alfa, un farmaco sviluppato per il trattamento della ceroidolipofuscinosi neuronale 2, che rappresenta una particolare tipologia della malattia di Batten ed è conosciuta anche come malattia CLN2 o, semplicemente, CLN2. BioMarin prevede di presentare all'EMA la 'richiesta di autorizzazione alla commercializzazione' (MAA) per cerliponase alfa entro la metà di quest'anno.

Dalla 51° edizione del congresso dell’ EASL di Barcellona sono emerse diverse novità soprattutto su patologie finora poco considerate e studiate. Anche l’azienda Gilead ha annunciato alcuni dati sostenendo lo sviluppo di tre agenti in sperimentazione per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH) e la colangite sclerosante primitiva (PSC).

CSL Behring, società leader nel settore delle bioterapie annuncia che Respreeza®, forma altamente purificata di Alfa-1 Antitripsina, ha ottenuto la rimborsabilità anche in Italia (classe H-RNRL) ed è disponibile dal 15 Aprile 2016.
Il deficit di Alfa-1 Antitripsina è una condizione ereditaria che può gravemente influenzare la funzione polmonare del paziente. L’Alfa-1 Antitripsina è una proteina naturale che inibisce l’attività di una proteina prodotta dai neutrofili (l’elastasi), impedendo in tal modo, la distruzione del tessuto polmonare. La grave carenza di Alfa-1 Antitripsina è, perciò, associata ad una forte tendenza allo sviluppo di enfisema, una forma di malattia polmonare ostruttiva cronica (BPCO) che influenza notevolmente l’aspettativa di vita dei pazienti con importanti limitazioni nelle attività quotidiane.

Tra marzo e aprile di quest'anno, l'Unione Europea ha ricevuto la richiesta di approvazione relativa a tre diversi 'farmaci orfani' che sono in via di sviluppo per il trattamento di malattie o tumori rari. La notizia è stata resa nota all'interno del rapporto sull'ultima sessione plenaria del Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), che si è svolta dal 19 al 21 aprile 2016. La stessa EMA intraprenderà ora il processo di revisione di queste tre nuove terapie.

L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha recentemente pubblicato un resoconto sui composti sperimentali che il Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) ha giudicato idonei a ricevere la qualifica di 'farmaco orfano' nel corso della sua ultima sessione plenaria, che si è tenuta dal 19 al 21 aprile di quest'anno. Stando al documento, il COMP ha raccomandato la concessione dello 'status orfano' a 14 nuovi trattamenti.

USA - Marinus Pharmaceuticals, una società specializzata nello sviluppo di terapie per i disturbi neuropsichiatrici, ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la denominazione di 'farmaco orfano' per ganaxolone in formulazione endovenosa (IV), un trattamento sperimentale per il cosiddetto status epilepticus, una condizione che, oltre a provocare seri danni cerebrali e deficit cognitivo, può condurre anche alla morte.



PARTNER SCIENTIFICI

Orphanet

Magi - Non-profit Human Medical Genetics Institute

Centre for Genetic Engineering and Biotechnology

Azienda Ospedaliera Niguarda


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