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OssMalattieRare Ecco perché la #Brexit è un potenziale dramma per Sanità e pazienti, soprattutto in ambito di #malattierare bit.ly/29rZt4r
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OssMalattieRare #Sclerodermia : oggi la giornata mondiale. La denuncia: ancora scarissimo accesso alle cure. bit.ly/2923UBw #malattierare
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OssMalattieRare Dalle 12 alle 13 seguite GENETICA OGGI su Radio Cusano Campus! Parleremo di #DIAMORESPIRO !! @unicusano @ilariacbartoli
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stefania_collet Un video bellissimo per capire come si vive con la fibrosi polmonare idiopatica. #DIAMORESPIRO A CHI NON CE L'HA! twitter.com/RespiroNews/status/747739070189735936
2 days ago.

Farmaci orfani

Il farmaco orfano è quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo. Si definisce, quindi, farmaco orfano perché manca l'interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire su un farmaco destinato a pochi pazienti nonostante il farmaco risponda ad un bisogno di salute pubblica.
Il farmaco è allora senza sponsor, cioè orfano. Per ulteriori informazioni e per leggere le normative clicca qui

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha concesso l’autorizzazione alla produzione di medicinali per terapie avanzate all’Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. L'Officina Farmaceutica del Bambino Gesù si estende su una superficie di 1.200 mq, ed è dotata di 8 locali asettici destinati alla produzione e rilascio di nuove terapie in ambito clinico per malattie che al momento non hanno ancora una cura certa. I farmaci biologici prodotti (prevalentemente in ambito oncoematologico) saranno utilizzati nei prossimi mesi in sperimentazioni cliniche sia nazionali che internazionali.

La spesa annuale più alta (per la malattia di Gaucher) equivale addirittura al reddito che un residente urbano guadagnerebbe in 69 anni di lavoro

PECHINO (CINA) – Nonostante la Cina stia promuovendo attivamente una regolamentazione sulle malattie rare, ad oggi non esiste ancora una legislazione dedicata, né un sistema di registrazione o una definizione ufficiale. Solo recentemente queste patologie e i relativi farmaci orfani sono stati inseriti formalmente nella pianificazione nazionale. Tuttavia, sono stati condotti pochi studi per valutare l'accessibilità dei pazienti affetti da malattie rare.

Nonostante i diversi metodi per calcolare la prevalenza delle malattie rare, gli accordi a livello globale sono proficui: la metà delle richieste vengono inoltrate in parallelo sia all'EMA che all'FDA

LONDRA – La crescente consapevolezza della necessità di prodotti farmaceutici per il trattamento delle malattie rare ha portato alla promulgazione di una legislazione dedicata negli Stati Uniti, nell'Unione Europea e in Giappone.

USA - Emergent BioSolutions ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso lo status di farmaco orfano a BioThrax® (Anthrax Vaccine Adsorbed), un composto indicato per la profilassi post-esposizione (PEP) a Bacillus anthracis, il tipo di batterio che provoca la grave malattia infettiva conosciuta col nome di antrace o 'carbonchio'. BioThrax® è l'unico vaccino approvato dalla FDA per l'antrace, ed è indicato per la profilassi sia pre- che post- esposizione a Bacillus anthracis.

Il documento presenta un focus sui prodotti destinati ai malati rari. Il 49 per cento della spesa è per antineoplastici

Nelle ultime ore è stato diffuso il rapporto Osmed dell'Agenzia italiana del farmaco. Una fotografia dettagliatissima sul consumo di farmaci in Italia, sui principi attivi maggiormente utilizzati e sul loro peso rispetto alla spesa sanitaria nel suo complesso. Secondo i tecnici di Aifa nel 2015 ogni cittadino ha assunto in media poco più di 1,8 dosi di farmaci al giorno. La spesa farmaceutica nazionale totale è stata pari a 28,9 miliardi di euro e ha rappresentato l'1,9 per cento del prodotto interno lordo italiano: l'aumento rispetto al 2014 è stato pari al +8,6 per cento. Il 76,3 per cento della spesa è stato interamente rimborsato dal Servizio sanitario nazionale.

USA – Shire ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha deciso di concedere la designazione di 'terapia fortemente innovativa' (Breakthrough Therapy) a due suoi prodotti sperimentali per il trattamento di rare condizioni gastrointestinali. I farmaci in questione si chiamano SHP621 (budesonide in sospensione orale), sviluppato per l'esofagite eosinofila (EoE), e SHP625 (maralixibat), ideato per la colestasi intraepatica familiare progressiva di tipo 2 (PFIC2).

Le procedure amministrative dell'Agenzia italiana del farmaco sono rapide. A subire i ritardi anche i malati rari

Le Regioni e l'assetto istituzionale frammentato rallentano l'accesso al mercato dei farmaci destinati ai malati rari. Questo uno dei dati che emerge dall'analisi dello studio relativo alle tempistiche necessarie per rendere effettivamente disponibili le molecole autorizzata dall'Agenzia europea dei medicinali e successivamente dall'Agenzia italiana dal farmaco.



PARTNER SCIENTIFICI

Orphanet

Magi - Non-profit Human Medical Genetics Institute

Centre for Genetic Engineering and Biotechnology

Azienda Ospedaliera Niguarda


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