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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.

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Recordati ha annunciato che la Commissione dell'Unione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per Cystadrops® 3.8 mg/mL. Cystadrops® è il primo collirio a base di cisteamina cloridrato approvato nell'Unione Europea per il trattamento dei depositi di cristalli di cistina nella cornea in adulti e bambini dai 2 anni affetti da cistinosi. Cystadrops® era stato designato farmaco orfano dalla Commissione Europea a novembre del 2008.

L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato di esaminare la richiesta riguardante la commercializzazione (MAA) di KRN23, terapia farmacologica per il trattamento della Ipofosfatemia X-linked (XLH). La richiesta è stata depositata e accolta a fine 2016. Lo hanno annunciato Ultragenyx Pharmaceutical e Kyowa Kirin International, le quali avevano stretto un accordo di collaborazione e di licenza nell’agosto 2013 per sviluppare e commercializzare la molecola.

Approvato anche un test diagnostico per individuare i pazienti con la mutazione che risponde al farmaco

USA - La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha recentemente approvato l'impiego del farmaco orfano rucaparib per il trattamento del tumore ovarico avanzato associato a mutazioni deleterie nei geni BRCA in donne che sono già state precedentemente sottoposte a due o più regimi chemioterapici. Rucaparib è un inibitore orale degli enzimi 'poli-(ADP-ribosio)-polimerasi' (PARP), ed è sviluppato e commercializzato da Clovis Oncology con il marchio Rubraca®.

Novartis ha annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) ha raccomandato l’approvazione europea del canakinumab per il trattamento di tre rare e distinte sindromi da febbre periodica. Se approvato, il canakinumab sarà il primo e unico trattamento biologico approvato in Europa per la TRAPS (Tumor Necrosis Factor-Receptor Associated Periodic Syndrome, sindrome periodica associata al recettore del fattore di necrosi tumorale), la HIDS/MKD (Hyperimmunoglobulin D Syndrome/Mevalonate Kinase Deficiency, sindrome da iperimmunoglobulinemia D/deficit di mevalonato chinasi) e la FMF (febbre mediterranea familiare).

USA – La casa farmaceutica Vtesse ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di 'rara malattia pediatrica' (Rare Pediatric Disease) alla molecola VTS-270, attualmente in via di sperimentazione per il trattamento dei bambini affetti da malattia di Niemann-Pick di tipo C1 (NPC). VTS-270 ha già ottenuto lo status di farmaco orfano sia dalla FDA che dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).

Alla cerimonia di premiazione del Premio giornalistico O.Ma.R, tenutosi a Roma il 30 novembre 2016, è intervenuta Simona Bellagambi, rappresentante UNIAMO FIMR Onlus nel Consiglio delle Alleanze di Eurordis, che spiega di come si è arrivati ad aprire una consultazione pubblica europea sui farmaci orfani pediatrici.
L’iniziativa è nata a Barcellona, dove si è discusso di come sviluppare tale settore.

ISRAELE e USA - Eloxx Pharmaceuticals ha recentemente annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e la Food and Drug Administration (FDA) statunitense hanno concesso lo status di farmaco orfano a ELX-02, un composto in via di sperimentazione per il trattamento dei pazienti affetti da mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I). Eloxx Pharmaceuticals è un'azienda biotecnologica specializzata nella scoperta di terapie specifiche per le malattie di origine genetica che sono causate da mutazioni nonsenso.



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