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Farmaci orfani

Il farmaco orfano è un farmaco destinato al trattamento di una malattia rara.
Il termine ‘farmaco orfano’ compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato ne­gli Usa nel 1983. Tradurre ‘Orphan Drug’ con ‘Farmaco orfano’ è molto immediato, eppure per rendere me­glio l’idea si dovrebbe dire ‘farmaco per malattia orfana’. Il termine ‘farmaco orfano’, estratto da questo contesto, può portare a domandarsi ‘di cosa sono orfani i farmaci?’. Da qui alcune risposte poco corrette: c’è chi ritiene che siano orfani di interesse da parte delle aziende e chi ritiene siano orfani di ricerca e di investimenti, ma è una lettura scorretta.
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USA - BioMarin Pharmaceutical ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato la domanda di approvazione (BLA, Biologics License Application) relativa a cerliponase alfa, una terapia sviluppata per il trattamento dei bambini affetti da malattia CLN2, una particolare forma di malattia di Batten. La FDA procederà ad una revisione prioritaria del farmaco e, secondo quanto previsto, esprimerà il proprio parere il prossimo 27 gennaio 2017. BioMarin ha da poco presentato una richiesta di autorizzazione per cerliponase alfa anche all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).

USA - Biogen e Ionis Pharmaceuticals hanno annunciato che, in base ad un'analisi preliminare dei dati provenienti dallo studio clinico di Fase III 'ENDEAR', la terapia sperimentale nusinersen ha raggiunto l'endpoint primario del trial, ossia ha determinato, rispetto al placebo, un miglioramento statisticamente significativo dello sviluppo motorio nei bambini affetti da atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1). A seguito di questi risultati, Biogen ha deciso di esercitare l'opzione di sviluppo e commercializzazione globale di nusinersen, dichiarando che nell'arco dei prossimi mesi depositerà la richiesta di approvazione del farmaco presso le varie autorità nazionali di regolamentazi

REGNO UNITO - Sanofi e Regeneron Pharmaceuticals hanno annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) inizierà la procedura di revisione relativa alla domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA, Marketing Authorisation Application) di sarilumab, un anticorpo monoclonale umano diretto contro il recettore IL-6 (IL-6R) che, attualmente, è in via di sperimentazione per il trattamento di pazienti adulti con artrite reumatoide (RA) moderata o grave.

I dati provengono da uno studio francese su 160 pazienti. La malattia di Behçet è associata ad un aumento nella probabilità di risposta

PARIGI – L'uveite non infettiva è una malattia caratterizzata da infiammazione dell'uvea, lo strato intermedio dell'occhio. La patologia, che può condurre alla perdita totale della vista, rappresenta la terza causa al mondo di cecità prevenibile. Uno studio francese, pubblicato sulla rivista Arthritis and Rheumatology, ha analizzato i fattori associati alla risposta al trattamento con anti-fattore di necrosi antitumorale (anti-TNF) e ha confrontato l'efficacia e la sicurezza di infliximab (IFX) e adalimumab (ADA) nei pazienti con uveite non infettiva refrattaria.

USA - Pfizer ha annunciato che sulla rivista Amyloid: The Journal of Protein Folding Disorders sono stati pubblicati i risultati di una nuova analisi post-hoc relativa ai dati provenienti da tre studi clinici sull'impiego del farmaco Vyndaqel (tafamidis) in pazienti con lieve polineuropatia amiloide familiare da transtiretina (TTR-FAP). I dati ricavati da questa analisi sottolineano i benefici a lungo termine che un intervento precoce con Vyndaqel è in grado di comportare in soggetti con TTR-FAP sintomatica.

USA - XOMA Corporation ha recentemente annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha deciso di concedere la denominazione di farmaco orfano a XOMA 358, un composto in via di sviluppo per il trattamento dell'iperinsulinismo congenito (CHI), una malattia genetica rara in cui le cellule beta del pancreas secernono un'eccessiva quantità d'insulina, portando ad una profonda ipoglicemia che può causare significativi danni cerebrali, convulsioni ed epilessia.

La Direzione Generale per la Salute e la Sicurezza Alimentare (DG SANTE) della Commissione Europea (CE) ha ufficialmente aperto un processo di consultazione pubblica in merito ai contenuti di un documento intitolato 'Approcci proporzionati al rischio negli studi clinici'. Il testo fornisce una serie di indicazioni che spiegano come, aderendo alle disposizioni del Regolamento europeo sugli Studi Clinici (Clinical Trials Regulation EU No 536/2014), sia possibile progettare un protocollo di sperimentazione umana sulla base dell'effettivo livello di rischio a cui sono sottoposti i partecipanti, riuscendo, in questo modo, a snellire e ottimizzare le procedure d'indagine.



PARTNER SCIENTIFICI

Orphanet

Magi - Non-profit Human Medical Genetics Institute

Centre for Genetic Engineering and Biotechnology

Azienda Ospedaliera Niguarda


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