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SMA - Atrofia Muscolare Spinale

Una nuova molecola, ancora nelle prime fasi di sperimentazione, potrebbe essere usata in combinazione con il farmaco nusinersen, già approvato per la SMA

USA – In contemporanea alla recente approvazione americana di nusinersen, una terapia 'antisenso' indicata per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA), la rivista Neuron ha pubblicato uno studio scientifico che potrebbe portare ad aumentare l'efficacia di questo nuovo farmaco. Un gruppo di ricercatori della Johns Hopkins School of Medicine sembra aver dimostrato, su modelli animali di SMA, che una molecola in grado di intervenire su uno specifico bersaglio biologico, individuato dagli stessi scienziati, potrebbe essere potenzialmente utilizzata in combinazione con nusinersen per incrementarne gli effetti benefici.

Roche ha annunciato l’avvio in Italia di un programma di studio di fase II sull’atrofia muscolare spinale (SMA) che valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di RG7916, una nuova molecola amministrata per via orale, in pazienti giovani e adulti affetti da SMA di tipo I, II e III.

In Europa cresce l'attesa per il responso dell'EMA su questa nuova terapia 'antisenso'

USA – La notizia è ufficiale: il farmaco nusinersen è il primo medicinale approvato negli Stati Uniti per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA), una rara malattia degenerativa che, a causa della perdita graduale dei motoneuroni del midollo spinale e del tronco cerebrale inferiore, provoca una progressiva atrofia e debolezza muscolare. Proprio in questi giorni, infatti, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha autorizzato l'impiego di nusinersen quale terapia indicata per pazienti pediatrici e adulti affetti da SMA: a darne l'annuncio è stata Ionis Pharmaceuticals, società che ha sviluppato il farmaco in collaborazione con Biogen.

USA – Biogen e Ionis Pharmaceuticals hanno annunciato che il farmaco nusinersen, una molecola 'antisenso' in via di sviluppo per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA), ha raggiunto l'endpoint primario dello studio clinico di Fase III 'CHERISH', determinando un miglioramento statisticamente significativo della funzionalità motoria nei bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 2 (SMA2). Attualmente, nusinersen è in attesa di approvazione da parte delle principali agenzie di regolamentazione mondiali, tra cui la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).

E’ stato indetto dall'organizzazione Sma Europe il nono bando per i progetti di ricerca sull’Atrofia Muscolare Spinale (SMA). Il bando è aperto a tutti i progetti di ricerca, preferibilmente di natura collaborativa, volti a studiare una terapia per la SMA o a comprendere le basi fisiopatologiche della malattia.

Si è conclusa sabato 8 ottobre la straordinaria Campagna di sensibilizzazione e raccolta fondi di Famiglie SMA. Iniziata lo scorso 25 settembre, ha avuto un eccezionale successo mediatico grazie alla vincente collaborazione con il comico Checco Zalone che, con uno spot intelligentemente provocatorio e “politicamente scorretto”, ha superato le sette milioni di visualizzazioni attirando l'attenzione di tutti i media nazionali. La campagna ha ricevuto il premio speciale Aretè 2016 per la responsabilità sociale ed è stato selezionato per il premio San Bernardino sulla pubblicità socialmente responsabile.

La nuova molecola Pip6a-PMO potrebbe essere iniettata in vena, un metodo più semplice e sicuro rispetto a quello della puntura lombare, utilizzato fino ad oggi

OXFORD (REGNO UNITO) – Il trattamento dovrà essere valutato nei pazienti, ma per ora i risultati ottenuti sui topi sono straordinari: la sopravvivenza è aumentata di ben 38 volte rispetto agli animali non trattati. Il farmaco, chiamato Pip6a-PMO, sembra dunque promettente per l'atrofia muscolare spinale (SMA), una delle principali cause genetiche di morte infantile. A testare il nuovo farmaco è stato un gruppo di ricerca guidato dall'Università di Oxford, che ha descritto lo studio in un articolo pubblicato sulla rivista PNAS.



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