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SMA - Atrofia Muscolare Spinale

Roche ha annunciato l’avvio in Italia di un programma di studio di fase II sull’atrofia muscolare spinale (SMA) che valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di RG7916, una nuova molecola amministrata per via orale, in pazienti giovani e adulti affetti da SMA di tipo I, II e III.

In Europa cresce l'attesa per il responso dell'EMA su questa nuova terapia 'antisenso'

USA – La notizia è ufficiale: il farmaco nusinersen è il primo medicinale approvato negli Stati Uniti per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA), una rara malattia degenerativa che, a causa della perdita graduale dei motoneuroni del midollo spinale e del tronco cerebrale inferiore, provoca una progressiva atrofia e debolezza muscolare. Proprio in questi giorni, infatti, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha autorizzato l'impiego di nusinersen quale terapia indicata per pazienti pediatrici e adulti affetti da SMA: a darne l'annuncio è stata Ionis Pharmaceuticals, società che ha sviluppato il farmaco in collaborazione con Biogen.

USA – Biogen e Ionis Pharmaceuticals hanno annunciato che il farmaco nusinersen, una molecola 'antisenso' in via di sviluppo per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA), ha raggiunto l'endpoint primario dello studio clinico di Fase III 'CHERISH', determinando un miglioramento statisticamente significativo della funzionalità motoria nei bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 2 (SMA2). Attualmente, nusinersen è in attesa di approvazione da parte delle principali agenzie di regolamentazione mondiali, tra cui la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).

E’ stato indetto dall'organizzazione Sma Europe il nono bando per i progetti di ricerca sull’Atrofia Muscolare Spinale (SMA). Il bando è aperto a tutti i progetti di ricerca, preferibilmente di natura collaborativa, volti a studiare una terapia per la SMA o a comprendere le basi fisiopatologiche della malattia.

Si è conclusa sabato 8 ottobre la straordinaria Campagna di sensibilizzazione e raccolta fondi di Famiglie SMA. Iniziata lo scorso 25 settembre, ha avuto un eccezionale successo mediatico grazie alla vincente collaborazione con il comico Checco Zalone che, con uno spot intelligentemente provocatorio e “politicamente scorretto”, ha superato le sette milioni di visualizzazioni attirando l'attenzione di tutti i media nazionali. La campagna ha ricevuto il premio speciale Aretè 2016 per la responsabilità sociale ed è stato selezionato per il premio San Bernardino sulla pubblicità socialmente responsabile.

La nuova molecola Pip6a-PMO potrebbe essere iniettata in vena, un metodo più semplice e sicuro rispetto a quello della puntura lombare, utilizzato fino ad oggi

OXFORD (REGNO UNITO) – Il trattamento dovrà essere valutato nei pazienti, ma per ora i risultati ottenuti sui topi sono straordinari: la sopravvivenza è aumentata di ben 38 volte rispetto agli animali non trattati. Il farmaco, chiamato Pip6a-PMO, sembra dunque promettente per l'atrofia muscolare spinale (SMA), una delle principali cause genetiche di morte infantile. A testare il nuovo farmaco è stato un gruppo di ricerca guidato dall'Università di Oxford, che ha descritto lo studio in un articolo pubblicato sulla rivista PNAS.

Famiglie SMA ha avviato una raccolta fondi per supportarne la distribuzione

Entro un mese, la società Biogen metterà gratuitamente a disposizione di circa duecento bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) il farmaco nusinersen (ex IONIS SMNRx o ISIS SMNRx), un nuovo trattamento che ha già dimostrato promettenti risultati di sicurezza ed efficacia e che le varie agenzie di regolamentazione stanno attualmente valutando per l'approvazione. In base al decreto sull'uso compassionevole, i destinatari di questo programma di accesso allargato sono i pazienti con SMA1, la forma più grave di atrofia muscolare spinale.



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