SMA - Atrofia Muscolare Spinale
Atrofia Muscolare Spinale, disponibile il video della Conferenza di presentazione dei nuovi trial clinici italiani
Autore: Redazione,  30 Ott 2014   

Il video della Conferenza sui trial ISIS e ROCHE tenutasi dal prof. Eugenio Mercuri il 25 ottobre a Roma, è diponibile alla pagina "Ricerca/Trial in partenza" del sito di Famiglie SMA, a questo link.
La prima delle due molecole che sarà sperimentata (ISIS) ha già superato le prime fasi di non tossicità negli Stati Uniti ed è pronta per essere ulteriormente studiata in uno studio multicentrico internazionale, per valutarne l'efficacia nei bambini affetti dalla forma più grave della malattia (tipo I). I risultati degli studi preliminari confermano l'assenza di effetti collaterali di rilievo e un possibile effetto positivo sulla funzione dei bambini finora osservati.

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Atrofia Muscolare Spinale: si conclude con soddisfazione la quarta campagna sociale di Famiglie SMA
Autore: Redazione,  18 Ott 2014   

Si è conclusa sabato 11 ottobre la quarta Campagna Sociale di Famiglie SMA, l’associazione dei genitori di bambini e adulti con atrofia muscolare spinale, una malattia genetica degenerativa che si manifesta nei neonati e in età pediatrica. Un'esperienza intensa durante la quale è giunta la notizia dell’arrivo imminente in Italia di due tra le più promettenti sperimentazioni sulla SMA in fase clinica umana.
"E’ proprio grazie al sostegno che gli italiani ci hanno dimostrato l’anno scorso che oggi possiamo accogliere in Italia queste sperimentazioni e rendere onore al grande merito della ricerca italiana sulla SMA" commenta Daniela Lauro, presidente di Famiglie SMA.

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Atrofia Muscolare Spinale, procede la Campagna di Raccolta Fondi di Famiglie SMA
Autore: Redazione,  04 Ott 2014   

Per sostenere lo sportello SMArt che raggiunge le famiglie anche in località distanti dai Centri Specializzati

E' iniziata domenica 28 settembre la campagna di raccolta fondi e sensibilizzazione di Famiglie SMA Onlus, l'associazione composta e gestita esclusivamente da genitori di bambini e da adulti affetti da SMA (Atrofia Muscolare Spinale). Due settimane, dal 28 settembre all'11 ottobre, per sensibilizzare l'opinione pubblica e raccogliere fondi per proseguire il progetto iniziato lo scorso anno: lo Sportello SMArt, il S.ervizio M.ultidisciplinare di A.ccoglienza R.adicato nel T.erritorio finalizzato a migliorare l’assistenza territoriale.

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Sma, al via in Italia due tra le più promettenti sperimentazioni sulla malattia
Autore: Redazione,  06 Ott 2014   

La ricerca scientifica internazionale sulla SMA è entrata per la prima volta nella FASE CLINICA UMANA e dalle prossime settimane all'Italia spetta un ruolo da PROTAGONISTA

Durante l'annuale Campagna di Raccolta Fondi dell'associazione Famiglie SMA -in corso dal 28 settembre fino al prossimo 11 ottobre con l'sms solidale 45501 -una notizia importantissima nell'ambito della ricerca scientifica motiva le azioni delle famiglie e dei volontari. Entro fine anno arriveranno in Italia due tra le più promettenti sperimentazioni sulla SMA (atrofia muscolare spinale).

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Atrofia Muscolare Spinale, la sperimentazione clinica arriverà presto in Italia
Autore: Redazione,  23 Giu 2014   

Per la prima volta una coinvolta platea di giovani genitori di bambini con Atrofia Muscolare Spinale, una delle più gravi e diffuse malattie neuromuscolari che colpiscono i più piccoli, ha ascoltato dalla voce dei ricercatori dei risultati concreti: sia la ricerca farmaceutica che quella genetica, infatti, da pochissimo sono uscite dal laboratorio e arrivate alla sperimentazione clinica umana con risultati promettenti. È accaduto ieri, domenica 22 giugno, a Lignano Sabbiadoro (UD), nella mattinata conclusiva della tre giorni di Convegno Nazionale di Famiglie SMA: il trial clinico appena concluso sul farmaco della Trophos ha dimostrato effetti concreti di stabilizzazione del decorso della malattia; l’azienda farmaceutica Roche sta lavorando a una molecola, in fase preclinica e con un primo studio di Fase 1 nei volontari sani, con riscontri positivi in laboratorio; contemporaneamente, negli Stati Uniti prosegue in queste settimane la terapia genica con il primo bambino arruolato e in Francia uno studio parallelo sta mostrando risultati significativi sui topi; ancora, sempre negli USA il trial clinico di un farmaco della ISIS, che ora coinvolge una trentina di bambini, ha risposto positivamente alle verifiche di sicurezza, mostrando già importanti segnali di efficacia.

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