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SMA - Atrofia Muscolare Spinale

In uno studio pubblicato online su Science Advances, i ricercatori del Centro Dino Ferrari, Università degli Studi di Milano, IRCCS Fondazione Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico hanno dimostrato l’efficacia della terapia genica in un modello sperimentale di Atrofia Muscolare Spinale con Distress Respiratorio (SMARD1).

I pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) possono ora contare su SMArt (Servizio Multidisciplinare di Accoglienza radicato nel territorio), il progetto con cui l’Associazione Famiglie SMA punta ora a creare una vera e propria “community” di medici italiani esperti in questa malattia neuromuscolare, una delle più gravi e diffuse che colpiscono i bambini, per potenziare o costituire dei team territoriali sempre più competenti in questo settore.

La multinazionale commercializzerà ora un farmaco per l'atrofia muscolare spinale

Roche ha annunciato di aver firmato un accordo da 540 milioni di dollari per acquisire la società biotecnologica francese Trophos e accaparrarsi i diritti di olesoxime (TRO19622), un farmaco sperimentale per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (Sma).
In base all’accordo, Trophos riceverà dalla multinazionale svizzera una somma immediata pari a 120 milioni in contanti più ulteriori pagamenti fino a 350 milioni di dollari al raggiungimento di determinate milestone.

Le date storiche sulla ricerca di una cura per l'atrofia muscolare spinale in questa fine di 2014 si inseguono. Il 17 novembre scorso è iniziata al Policlinico Gemelli di Roma la sperimentazione di un farmaco della casa farmaceutica Roche con una molecola mai testata prima su pazienti con atrofia muscolare spinale. Ora è la volta della casa farmaceutica ISIS: la molecola ISIS396443 è infatti ora disponibile per essere testata sui bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 1 anche in Italia.
Nella giornata di giovedì 18 dicembre, l'Istituto Giannina Gaslini di Genova ha ricevuto l'autorizzazione allo svolgimento dello studio controllato di fase 3, randomizzato (rapporto 2:1 tra farmaco e placebo), in doppio cieco, con procedura fittizia per valutare l’efficacia, la sicurezza clinica e la tollerabilità della molecola, che verrà somministrata per via intratecale nella dose di 12mg. Sono previste 6 somministrazioni in 13 mesi (inizialmente la frequenza sarà maggiore per poi calare nel tempo).

Secondo una notizia diffusa da ASAMSI- Associazione per lo Studio delle Atrofie Muscolari Spinali Infantili- una delle maggiori case farmaceutiche che si occupano dello sviluppo di un trattamento per la SMA avrebbe chiesto la sua collaborazione per entrare in contatto con genitori e caregivers di bambini affetti da Atrofia Muscolare Spinale in Italia.
A seguito di questa richiesta, ASAMSI si è attivata per comunicare agli interessati che la casa farmaceutica in questione propone un'intervista telefonica confidenziale per capire meglio le esigenze di tali figure nella vita quotidiana. Tali informazioni contribuiranno allo sviluppo di un trattamento e di alcuni servizi di supporto.



PARTNER SCIENTIFICI

Orphanet

Magi - Non-profit Human Medical Genetics Institute

Centre for Genetic Engineering and Biotechnology

Azienda Ospedaliera Niguarda


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