La sperimentazione del farmaco dexpramipexolo per il trattamento dei pazienti con SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica) non ha portato ai risultati sperati. Lo studio non ha raggiunto l’end point primario e Biogen Idec interromperà lo sviluppo del farmaco, che sembrava poter rallentare notevolmente la progressione dei sintomi della rara patologia.
I dati dello studio EMPOWER, trial internazionale condotto su 943 pazienti, parlano chiaro: nessun effetto in termini di efficacia è stato osservato nei singoli componenti di questo end point primario, un’analisi combinata di dati di funzione sopravvivenza. Non ha dato risultati nemmeno un’analisi per sottogruppi di pazienti con caratteristiche particolari.
Sulla base di questi dati l’azienda ha deciso di interrompere lo sviluppo del farmaco un benzotiazolo a basso peso molecolare, attivo per via orale.
Dexpramipexolo aveva dimostrato di migliorare la funzione mitocondriale e di conferire significativa protezione cellulare ai neuroni in condizioni di stress. Questo agente ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento di pazienti affetti da SLA sia dalla Commissione europea sia dall’Fda statunitense, la quale gli ha anche concesso la procedura di approvazione accelerata (‘fast track’) nel settembre 2009.
Seguici sui Social