Italian English French Spanish

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare #Sclerodermia : oggi la giornata mondiale. La denuncia: ancora scarissimo accesso alle cure. bit.ly/2923UBw #malattierare
About 18 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Dalle 12 alle 13 seguite GENETICA OGGI su Radio Cusano Campus! Parleremo di #DIAMORESPIRO !! @unicusano @ilariacbartoli
About 19 hours ago.
vivosunamela
vivosunamela #Buongiorno e... #DIAMORESPIRO a chi non ce l'ha!! pic.twitter.com/0AaKJVBt49
About 20 hours ago.
stefania_collet
stefania_collet Un video bellissimo per capire come si vive con la fibrosi polmonare idiopatica. #DIAMORESPIRO A CHI NON CE L'HA! twitter.com/RespiroNews/status/747739070189735936
1 day ago.

Emofilia

La Sezione Emofilia
è realizzata con il contributo incondizionato di
Bayer Health Care


L’emofilia è una malattia rara di origine genetica legata alla coagulazione del sangue: si manifesta solo nei maschi mentre le donne possono essere portatrici sane. Questo perché eredita attraverso il cromosoma X (x-linked) ed è caratterizzata dalla carenza di uno specifico fattore della coagulazione. Ne esistono principalmente due forme  - Emofilia A ed Emofilia B: la prima è dovuta alla carenza di Fattore Otto (VIII) mentre l’Emofilia B alla carenza di Fattore Nove (IX). La prevalenza è 1 caso ogni 10.000 per l’Emofilia A, che è dunque il tipo più diffuso, e 1 caso ogni 30.000 per l’Emofilia B.

Per maggiori informazioni clicca qui

Milano – Si terrà fino al 26 giugno a Milano il primo appuntamento del progetto “Barriera Zero”, promosso da Fondazione Paracelso Onlus in collaborazione con FedEmo (Federazione delle Associazioni Emofilici) Onlus e con il contributo non condizionato di Sobi Italia. L’iniziativa coinvolge 8 giovani emofilici, dai 14 ai 24 anni di età, in due incontri (il secondo è previsto a metà dicembre) pensati per favorire lo scambio e il confronto reciproco su un momento particolarmente complesso come quello dell’adolescenza.

A Reggio Calabria è stato inaugurato l’8 giugno infatti il primo Ambulatorio Odontoiatrico d’Italia dedicato ai pazienti con emofilia.
Il servizio è ora attivo presso il Centro Emofilia Servizio Emostasi e Trombosi. Sotto l’egida della Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo), l'Associazione Emofilici di Reggio Calabria Onlus ha infatti realizzato, con il contributo incondizionato di BIOVIIIx, una progettualità nazionale che si occupa della cura globale del paziente affetto da emofilia e di cui l’Ambulatorio è la punta di diamante.

USA - Spark Therapeutics e Pfizer hanno annunciato che, in occasione del 21° congresso della European Hematology Association (9-12 giugno 2016, Copenhagen, Danimarca), saranno presentati i dati preliminari emersi dallo studio clinico di Fase I/II su SPK-9001, un farmaco in via di sviluppo per il trattamento dell'emofilia B.  Sulla base di queste incoraggianti osservazioni iniziali, la terapia si è dimostrata in grado di incrementare l'attività del 'fattore IX della coagulazione' (FIX) a livelli più alti di quelli ritenuti sufficienti a ridurre sia la necessità di profilassi antiemorragica che il rischio di sanguinamenti articolari.

Roma - Fedemo (Federazione delle Associazioni Emofilici) è lieta di presentare un’innovativa iniziativa di formazione sull’Hilterapia® rivolta a ematologi, fisioterapisti, fisiatri e pazienti. È disponibile da oggi infatti, sul suo sito, un web-tutorial che illustra metodiche di utilizzo e benefici della Hilterapia® da affiancare alla normale fisioterapia nei casi di artropatia emofilica.

Il Comitato per la valutazione dei rischi per la farmacovigilanza (PRAC) dell‘EMA ha concluso la revisione di una meta-analisi di dati provenienti da tre studi osservazionali (1-3) per valutare il rischio che si sviluppino anticorpi nei confronti di prodotti a base di fattore VIII ricombinante in pazienti con grave emofilia A (livelli di fattore VIII <1 %) precedentemente non sottoposti a terapie. 

Bay 81-8973 (octocog alfa), prodotto da Bayer, è un fattore VIII ricombinante destinato ai pazienti di tutte le età

MILANO – Un nuovo farmaco per il trattamento dell'emofilia A è stato inserito da AIFA nella classe C non negoziata, “classe C (nn)”, ovvero una sezione provvisoria dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità. Bay 81-8973 (octocog alfa), prodotto da Bayer, è un fattore VIII ricombinante, non modificato, a catena intera, destinato ai pazienti di tutte le età affetti da emofilia A. Il farmaco, negli studi clinici, ha dimostrato di mantenere l’emostasi e di proteggere dai sanguinamenti quando usato in regime di profilassi due o tre volte a settimana.

MARBURG, Germania – CSL Behring ha annunciato oggi che la Commissione Europea ha autorizzato IDELVION ®  (albutrepenonacogalfa), una innovativa proteina di fusione a emivita prolungata, nata dalla fusione tra Fattore IX della coagulazione ricombinante e albumina ricombinante, indicata per il trattamento e la prevenzione degli eventi emorragici in pazienti affetti da emofilia B (carenza congenita del Fattore IX).



PARTNER SCIENTIFICI

Orphanet

Magi - Non-profit Human Medical Genetics Institute

Centre for Genetic Engineering and Biotechnology

Azienda Ospedaliera Niguarda


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | info@osservatoriomalattierare.it
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Amedeo Cencelli, 59 - 00177 Roma | Piva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan





Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni