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Emofilia

La Sezione Emofilia
è realizzata con il contributo incondizionato di
Bayer Health Care


L’emofilia è una malattia rara di origine genetica legata alla coagulazione del sangue: si manifesta solo nei maschi mentre le donne possono essere portatrici sane. Questo perché eredita attraverso il cromosoma X (x-linked) ed è caratterizzata dalla carenza di uno specifico fattore della coagulazione. Ne esistono principalmente due forme  - Emofilia A ed Emofilia B: la prima è dovuta alla carenza di Fattore Otto (VIII) mentre l’Emofilia B alla carenza di Fattore Nove (IX). La prevalenza è 1 caso ogni 10.000 per l’Emofilia A, che è dunque il tipo più diffuso, e 1 caso ogni 30.000 per l’Emofilia B.

Per maggiori informazioni clicca qui

Il Comitato per la valutazione dei rischi per la farmacovigilanza (PRAC) dell‘EMA ha concluso la revisione di una meta-analisi di dati provenienti da tre studi osservazionali (1-3) per valutare il rischio che si sviluppino anticorpi nei confronti di prodotti a base di fattore VIII ricombinante in pazienti con grave emofilia A (livelli di fattore VIII <1 %) precedentemente non sottoposti a terapie. 

Bay 81-8973 (octocog alfa), prodotto da Bayer, è un fattore VIII ricombinante destinato ai pazienti di tutte le età

MILANO – Un nuovo farmaco per il trattamento dell'emofilia A è stato inserito da AIFA nella classe C non negoziata, “classe C (nn)”, ovvero una sezione provvisoria dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità. Bay 81-8973 (octocog alfa), prodotto da Bayer, è un fattore VIII ricombinante, non modificato, a catena intera, destinato ai pazienti di tutte le età affetti da emofilia A. Il farmaco, negli studi clinici, ha dimostrato di mantenere l’emostasi e di proteggere dai sanguinamenti quando usato in regime di profilassi due o tre volte a settimana.

MARBURG, Germania – CSL Behring ha annunciato oggi che la Commissione Europea ha autorizzato IDELVION ®  (albutrepenonacogalfa), una innovativa proteina di fusione a emivita prolungata, nata dalla fusione tra Fattore IX della coagulazione ricombinante e albumina ricombinante, indicata per il trattamento e la prevenzione degli eventi emorragici in pazienti affetti da emofilia B (carenza congenita del Fattore IX).

Swedish Orphan Biovitrum AB e Biogen hanno annunciato oggi che la Commissione Europea (CE) ha approvato rFIXFc, fattore ricombinante ad emivita prolungata per il trattamento dell’emofilia B, in tutti i 28 Stati membri dell’Unione europea (Ue), così come in Islanda, Liechtenstein e in Norvegia, confermando la sua designazione a farmaco orfano. rFIXFc è l’unica proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore IX della coagulazione connesso al dominio Fc dell’IgG1 umana per il trattamento dell’emofilia B ad offrire alle persone nella Ue una protezione prolungata contro gli episodi di sanguinamento e un numero minore di infusioni endovenose profilattiche.

La biotech americana Biogen ha reso noto nei giorni scorsi di aver deciso di scorporare i farmaci per l’emofilia che verranno conferiti a un’azienda che sarà creata ad hoc e poi sarà quotata in borsa. L’azienda ha deciso di focalizzarsi sui farmaci per le malattie neurologiche (sclerosi multipla in primis). Tutto il processo sarà completato entro la fine dell’anno o per l’inizio del 2017. A capo della nuova società, il cui nome per ora non è ancora stato deciso, sarà il manager John G. Cox, che già opera in Biogen nel settore dell’emofilia.

Roma – Sensibilizzare i professionisti dell’informazione a divulgare la conoscenza dell’emofilia e creare awareness su una malattia rara, sono gli obiettivi che si pone il Premio Giornalistico Bayer dal titolo “Emofilia, aspetti sociali e clinici. Obiettivo: migliorare la qualità di vita dei pazienti”.
L’iniziativa, quindi, mira non solo a fare luce sull’emofilia, una patologia che solamente in Italia colpisce circa 4.000 persone, 30.000 in Europa, 400.000 nel mondo, ma anche e soprattutto a sensibilizzare l’opinione pubblica sugli aspetti clinici e sociali della patologia.

Si chiama Hero (Haemophilia Experiences, Results, and Opportunities) Research Grant ed è il bando di Novo Nordisk, il gruppo farmaceutico con sede in Danimarca, che prevede un premio da 75 mila euro per progetti di ricerca a sostegno di persone con emofilia.



PARTNER SCIENTIFICI

Orphanet

Magi - Non-profit Human Medical Genetics Institute

Centre for Genetic Engineering and Biotechnology

Azienda Ospedaliera Niguarda


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