Emofilia

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Bayer Health Care

L’emofilia è una malattia rara di origine genetica legata alla coagulazione del sangue: si manifesta solo nei maschi mentre le donne possono essere portatrici sane. Questo perché eredita attraverso il cromosoma X (x-linked) ed è caratterizzata dalla carenza di uno specifico fattore della coagulazione. Ne esistono principalmente due forme  - Emofilia A ed Emofilia B: la prima è dovuta alla carenza di Fattore Otto (VIII) mentre l’Emofilia B alla carenza di Fattore Nove (IX). La prevalenza è 1 caso ogni 10.000 per l’Emofilia A, che è dunque il tipo più diffuso, e 1 caso ogni 30.000 per l’Emofilia B.

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Emofilia B, risultati positivi per rFIXFc
Autore: Redazione,  25 Mar 2015   

Risultati positivi per lo studio clinico di Fase III Kids B-LONG, che ha valutato sicurezza, efficacia e farmacocinetica di rFIXFc (proteina di fusione, costituita dal fattore IX ricombinante legato al dominio Fc) in bambini al di sotto dei 12 anni con emofilia B grave. Il farmaco è generalmente ben tollerato e non sono stati rilevati inibitori (anticorpi neutralizzanti che possono interferire con l’attività della terapia in corso) durante lo studio.

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Emofilia, il fattore VIIa di Baxter, per i pazienti con inibitori, supera la fase III
Autore: Redazione,  23 Mar 2015   

Lo studio di fase III sulla terapia sperimentale dell'emofilia sviluppata dalla casa farmaceutica Baxter e nota per adesso con la sigla BAX 817, ha superato l’end point primario con la risoluzione di episodi emorragici acuti a 12 ore. Lo studio è stato condotto in pazienti di sesso maschile in età compresa dai 12 ai 65 anni affetti da emofilia A o B e presenza di inibitori.

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Emofilia, nuove prospettive di trattamento dalla terapia genica
Autore: Redazione,  05 Mar 2015   

Milano – Un team internazionale di ricercatori guidati da Luigi Naldini, direttore dell’Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia genica (TIGET) di Milano, ha messo a punto una terapia genica che potrebbe offrire una cura definitiva per l’emofilia B, malattia genetica dovuta al difetto di uno dei fattori della coagulazione del sangue che causa sanguinamenti spontanei, dannosi per l’organismo e potenzialmente letali. Questa terapia agisce alla base della malattia fornendo l’informazione genetica corretta alle cellule del paziente perchè possano produrre un fattore della coagulazione funzionante.

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Emofilia A, disponibile in Italia turoctocog alfa
Autore: Redazione,  27 Feb 2015   

E' disponibile ora in Italia turoctocog alfa, la prima nuova molecola da dieci anni a questa parte indicata per la profilassi e il trattamento dei sanguinamenti in persone con emofilia A. Turoctocog alfa è un farmaco a base di fattore VIII della coagulazione, ricombinante e di terza generazione, sviluppato dall’azienda farmaceutica danese Novo Nordisk, e ha già dimostrato la sua efficacia, grazie alla riduzione degli episodi di sanguinamento, e la sua sicurezza.

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Pazienti anziani con emofilia: rilevata un’alta prevalenza di malattie connesse all’invecchiamento
Autore: Francesco Fuggetta,  02 Feb 2015   

I pazienti emofilici anziani devono affrontare molte sfide legate non solo alla malattia ma anche alle comorbilità generali associate all’invecchiamento. Uno studio pubblicato sull’European Journal of Hematology discute l’esperienza clinica pubblicata finora sull’alta prevalenza di malattie nei pazienti anziani con emofilia: queste condizioni – fanno notare gli autori – sono gestite nella popolazione generale da operatori sanitari con una scarsa formazione sull’emofilia.
L’artropatia emofilica, ad esempio, è comune negli emofilici anziani, ed è una complicanza cronica estremamente invalidante: il paziente è costantemente soggetto all’instaurarsi di emartri spontanei, ovvero di emorragie nel contesto delle cavità articolari.

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Emofilia: ancora impossibile determinare gli effetti della terapia genica
Autore: Francesco Fuggetta,  15 Gen 2015   

LEXINGTON, KENTUCKY (USA) – L’emofilia è una malattia genetica caratterizzata da emorragie spontanee o provocate, spesso incontrollate, nelle articolazioni, nei muscoli e negli altri tessuti molli. Gli attuali metodi di trattamento sono costosi, impegnativi e prevedono la somministrazione regolare dei fattori di coagulazione. La terapia genica è stata recentemente proposta come modalità di trattamento curativo.
Per valutare la sicurezza e l’efficacia della terapia genica per il trattamento di persone con emofilia A o B, i ricercatori dell’Università del Kentucky hanno analizzato il registro Cochrane dei trial sulle coagulopatie nei gruppi sulla fibrosi cistica e sulle malattie genetiche, compilato a partire da ricerche nelle banche dati elettroniche e da ricerca manuale su riviste e libri con gli atti delle conferenze.

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Emofilia, urgente una strategia europea sui registri
Autore: Redazione,  11 Mar 2015   

Perché i registri per le malattie rare sono importanti? Lo spiega un articolo pubblicato su Clinical Pharmacology & Therapeutic, che li definisce uno strumento utile per ottenere una panoramica sulla situazione clinica, tramite i quali è possibile monitorare i margini di miglioramento e i progressi dei pazienti, contestualmente alla loro sicurezza a lungo termine.

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Emofilia, CSL Behring dona 2 milioni di UI di proteine terapeutiche al WFH
Autore: Redazione,  05 Mar 2015   

In concomitanza con la Giornata delle Malattie Rare e considerato il suo costante impegno per la comunità mondiale nel campo delle patologie della coagulazione, CSL Behring ha annunciato nei giorni scorsi la donazione di 2 milioni di Unità Internazionali (UI) di proteine terapeutiche al WFH (World Federation Hemophilia). Il WFH, è un’organizzazione no profit internazionale che lavora per migliorare la vita delle persone affette da emofilia e altre patologie della coagulazione.

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Emofilia, Aifa ritira un lotto del farmaco per profilassi
Autore: Redazione,  16 Feb 2015   

L’Aifa – Agenzia italiana del farmaco ha trasmesso il provvedimento concernente il ritiro volontario da parte della ditta Kedrion SpA del medicinale “EMOCLOT 1000 UI/10”, lotto n. 461281, scad. 09/2015, AIC 02356422, per la presenza di flocculi biancastri dopo ricostituzione nel medicinale. Il medicinale è usato per il trattamento e profilassi delle emorragie in pazienti affetti da emofilia A (deficienza congenita di Fattore VIII).

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Emofilia: collaborazione globale per lo sviluppo di una nuova terapia genica
Autore: Redazione,  29 Gen 2015   

Biogen Idec, Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele insieme per lo sviluppo di una terapia genica. Il programma mira ad applicare la tecnologia che sfrutta i vettori lentivirali derivati da HIV ad  entrambe le forme di emofilia, A e B

Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele annunciano un accordo di collaborazione con la biotech americana Biogen Idec per sviluppare la terapia genica per il trattamento di entrambe le forme di emofilia, la A e la B.
L’accordo sfrutterà le competenze maturate dall’Istituto Telethon-San Raffaele per la terapia genica (Tiget) nello sviluppo di strategie innovative di terapia genica, e nella loro applicazione clinica, con la grande esperienza di Biogen Idec in campo ematologico, con l’obiettivo di correggere le cause alla base dell’emofilia A e B.

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Medicinali plasmaderivati "infetti": FedEmo chiede al Governo Renzi un intervento
Autore: Redazione,  11 Dic 2014   

In attesa dell'apertura del processo penale contro Duilio Poggiolini a Napoli, la Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) chiede al Governo un intervento a favore dei pazienti emofilici contagiati con medicinali plasmaderivati, per omessi controlli da parte dell’allora Ministero della Salute.

Negli anni ’80 e ’90 furono circa 650 gli emofilici che hanno contratto il virus HIV. Nel frattempo, la metà dei questi pazienti è deceduta e almeno altri 1.500 emofilici hanno contratto virus dell’epatite B, C e Delta.

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