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Emofilia

La Sezione Emofilia è realizzata con il contributo incondizionato di Bayer HealthCare e di Sobi.

Bayer Sobi

L’emofilia è una malattia rara di origine genetica legata alla coagulazione del sangue: si manifesta solo nei maschi mentre le donne possono essere portatrici sane. Questo perché si eredita attraverso il cromosoma X (x-linked) ed è caratterizzata dalla carenza di uno specifico fattore della coagulazione. Ne esistono principalmente due forme  - Emofilia A ed Emofilia B: la prima è dovuta alla carenza di Fattore Otto (VIII) mentre l’Emofilia B alla carenza di Fattore Nove (IX). La prevalenza è 1 caso ogni 10.000 per l’Emofilia A, che è dunque il tipo più diffuso, e 1 caso ogni 30.000 per l’Emofilia B.

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Milano – Bayer ha ottenuto la classe A per Bay 81-8973 (octocog alfa), farmaco per il trattamento dell’Emofilia A nei pazienti di tutte le fasce d’età. Bay 81-8973 è un fattore VIII ricombinante, non modificato a catena intera, che negli studi clinici ha dimostrato di mantenere l’emostasi e di proteggere dai sanguinamenti i pazienti con Emofilia A, quando usato in regime di profilassi due o tre volte a settimana.

Presentata da Shire la nuova stima del tasso globale annuo di sanguinamenti nel mondo

Parigi/Milano - Shire plc, azienda biotech leader nelle malattie rare, ha presentato la sua nuova stima del tasso globale annuo di sanguinamenti nel mondo (Global Annual Bleed Rate) con l’obiettivo di misurare il peso globale dell’emofilia.

Roma – Sono stati prorogati al prossimo 30 aprile i termini per partecipare al Premio Giornalistico Bayer, dal titolo “Emofilia, aspetti sociali e clinici. Obiettivo: migliorare la qualità di vita dei pazienti”.
Il Premio ha l’obiettivo di sensibilizzare i professionisti dell’informazione a divulgare la conoscenza dell’emofilia e creare awareness su una malattia rara.

Il farmaco, denominato SB-525, è parte del portafoglio di terapie geniche che la società sta sviluppando per diverse malattie rare

USA - La Food and Drug Administration (FDA) ha accettato la domanda di Investigational New Drug (IND) avanzata da Sangamo BioSciences per SB-525, una terapia genica sperimentale per il trattamento dell'emofilia A. Grazie al parere favorevole della FDA, Sangamo è autorizzata a dare inizio al programma di sviluppo clinico del farmaco, la cui sicurezza, tollerabilità e potenziale efficacia verranno presto valutate in un primo trial di Fase I/II, condotto su un gruppo di pazienti adulti affetti da emofilia A.

CSL Behring, azienda leader nelle campo di bioterapie salvavita, è orgogliosa di annunciare l’autorizzazione, da parte di EMA, all’immissione in commercio di rVIII-SingleChain (fattore VIII ricombinante della coagulazione umano) per adulti e bambini affetti da emofilia A.

Nei pazienti con inibitori del fattore VIII, la profilassi con emicizumab ha dimostrato di poter ridurre il numero di sanguinamenti nel tempo

Basilea (SVIZZERA) - Roche ha annunciato il raggiungimento dell’endpoint primario nello studio di Fase III 'HAVEN 1', volto a valutare la profilassi con emicizumab (ACE910) in pazienti affetti da emofilia A, tutti di età uguale o superiore a 12 anni e caratterizzati dallo sviluppo di inibitori del fattore VIII. In base a quanto riscontrato nella sperimentazione, i soggetti trattati con emicizumab in profilassi hanno evidenziato, rispetto ai soggetti che non hanno ricevuto terapia profilattica, una riduzione statisticamente significativa del numero di sanguinamenti nel corso del tempo. I dati dello studio HAVEN 1 saranno presentati in occasione di un imminente convegno medico, e verranno sottomessi alle autorità regolatorie globali a sostegno dell’eventuale approvazione del farmaco.

Dott.ssa Maria Elisa MancusoLa dr.ssa Mancuso (Milano): “Sarà possibile adattare le sue caratteristiche farmacocinetiche alle esigenze di trattamento di specifici gruppi di pazienti come bambini o anziani”

MILANO – La flessibilità d'uso e la possibilità di adattarsi alle esigenze di trattamento di specifici gruppi di pazienti: per la dr.ssa Maria Elisa Mancuso è questo il valore aggiunto di Bay 81-8973, il nuovo fattore VIII ricombinante prodotto da Bayer per il trattamento dell'emofilia A. La dr.ssa Mancuso, del Centro Emofilia e Trombosi “Angelo Bianchi Bonomi”, Fondazione Ca' Granda – Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, ha parlato di questa nuova molecola nella sua relazione al Congresso annuale dell'Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE), che si è concluso a Bologna il 28 ottobre.



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