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Emofilia

La Sezione Emofilia
è realizzata con il contributo incondizionato di
Bayer Health Care


L’emofilia è una malattia rara di origine genetica legata alla coagulazione del sangue: si manifesta solo nei maschi mentre le donne possono essere portatrici sane. Questo perché eredita attraverso il cromosoma X (x-linked) ed è caratterizzata dalla carenza di uno specifico fattore della coagulazione. Ne esistono principalmente due forme  - Emofilia A ed Emofilia B: la prima è dovuta alla carenza di Fattore Otto (VIII) mentre l’Emofilia B alla carenza di Fattore Nove (IX). La prevalenza è 1 caso ogni 10.000 per l’Emofilia A, che è dunque il tipo più diffuso, e 1 caso ogni 30.000 per l’Emofilia B.

Per maggiori informazioni clicca qui

Si chiama Hero (Haemophilia Experiences, Results, and Opportunities) Research Grant ed è il bando di Novo Nordisk, il gruppo farmaceutico con sede in Danimarca, che prevede un premio da 75 mila euro per progetti di ricerca a sostegno di persone con emofilia.

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi ™) con il partner Biogen, hanno ricevuto il parere positivo del COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA: European Medicines Agency), che raccomanda alla Commissione europea di mantenere la designazione a farmaco orfano di rFIXFc (eftrenonacog alfa), proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore IX della coagulazione connesso al dominio Fc dell’IgG1 umana per il trattamento dell’emofilia B.

Il Comitato per i prodotti medicinali orfani (Chmp) dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha confermato il mantenimento dello status di farmaco orfano per Idelvion®, la nuova proteina di fusione con albumina ricombinante a prolungata emivita per il trattamento dell’emofilia BLo ha annunciato CSL Behring nei giorni scorsi.

L'iniziativa, sostenuta da Sobi, è stata lanciato dalla Fondazione Paracelso e da FedEmo


Arriva il progetto “Barriera Zero” per aiutare i giovani emofilici a convivere serenamente con la propria malattia. L'iniziativa è stata presentata durante XII edizione della Giornata Mondiale dell’Emofilia ed è stata pensata dalla Fondazione Paracelso in collaborazione con FedEmo (Federazione delle Associazioni Emofilici) Onlus. Tutto sarà reso possibile grazie al contributo non condizionati di Sobi Italia.

USA e SVEZIA – Biogen e Sobi hanno recentemente ricevuto il parere favorevole del Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), che ha raccomandato alla Commissione Europea (CE) di mantenere la designazione di 'farmaco orfano' per Alprolix® (eftrenonacog alfa), una terapia sperimentale indicata per il trattamento dell'emofilia B. Il giudizio del COMP è stato trasmesso alla CE, a cui spetta la decisione definitiva in merito alla questione.

Roma - Sono le terapie innovative per una migliore qualità di vita dei pazienti, l’ottimizzazione dei clinical trial condotti dai centri di cura per l’emofilia e i nuovi farmaci anti epatite i temi principali della XII Giornata Mondiale dell’Emofilia, che la Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) celebra oggi a Roma con una conferenza Stampa e con tavole rotonde tematiche. Organizzata in sinergia con l’Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE), la Giornata ha ricevuto il patrocinio del Ministero della Salute.

USA - BioMarin Pharmaceutical ha annunciato che BMN 270, la prima terapia genica sperimentale per il trattamento degli episodi di sanguinamento causati da emofilia A, è stata qualificata 'farmaco orfano' dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). BMN 270, un prodotto innovativo ideato per migliorare la coagulazione del sangue attraverso il ripristino delle concentrazioni plasmatiche di fattore VIII (FVIII), ha recentemente ricevuto la denominazione orfana anche da parte della FDA, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti.



PARTNER SCIENTIFICI

Orphanet

Magi - Non-profit Human Medical Genetics Institute

Centre for Genetic Engineering and Biotechnology

Azienda Ospedaliera Niguarda


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