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Emofilia

La Sezione Emofilia è realizzata con il contributo incondizionato di Bayer HealthCare e di Sobi.

Bayer Sobi

L’emofilia è una malattia rara di origine genetica legata alla coagulazione del sangue: si manifesta solo nei maschi mentre le donne possono essere portatrici sane. Questo perché si eredita attraverso il cromosoma X (x-linked) ed è caratterizzata dalla carenza di uno specifico fattore della coagulazione. Ne esistono principalmente due forme  - Emofilia A ed Emofilia B: la prima è dovuta alla carenza di Fattore Otto (VIII) mentre l’Emofilia B alla carenza di Fattore Nove (IX). La prevalenza è 1 caso ogni 10.000 per l’Emofilia A, che è dunque il tipo più diffuso, e 1 caso ogni 30.000 per l’Emofilia B.

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CSL Behring, azienda leader nelle campo di bioterapie salvavita, è orgogliosa di annunciare l’autorizzazione, da parte di EMA, all’immissione in commercio di rVIII-SingleChain (fattore VIII ricombinante della coagulazione umano) per adulti e bambini affetti da emofilia A.

Nei pazienti con inibitori del fattore VIII, la profilassi con emicizumab ha dimostrato di poter ridurre il numero di sanguinamenti nel tempo

Basilea (SVIZZERA) - Roche ha annunciato il raggiungimento dell’endpoint primario nello studio di Fase III 'HAVEN 1', volto a valutare la profilassi con emicizumab (ACE910) in pazienti affetti da emofilia A, tutti di età uguale o superiore a 12 anni e caratterizzati dallo sviluppo di inibitori del fattore VIII. In base a quanto riscontrato nella sperimentazione, i soggetti trattati con emicizumab in profilassi hanno evidenziato, rispetto ai soggetti che non hanno ricevuto terapia profilattica, una riduzione statisticamente significativa del numero di sanguinamenti nel corso del tempo. I dati dello studio HAVEN 1 saranno presentati in occasione di un imminente convegno medico, e verranno sottomessi alle autorità regolatorie globali a sostegno dell’eventuale approvazione del farmaco.

Dott.ssa Maria Elisa MancusoLa dr.ssa Mancuso (Milano): “Sarà possibile adattare le sue caratteristiche farmacocinetiche alle esigenze di trattamento di specifici gruppi di pazienti come bambini o anziani”

MILANO – La flessibilità d'uso e la possibilità di adattarsi alle esigenze di trattamento di specifici gruppi di pazienti: per la dr.ssa Maria Elisa Mancuso è questo il valore aggiunto di Bay 81-8973, il nuovo fattore VIII ricombinante prodotto da Bayer per il trattamento dell'emofilia A. La dr.ssa Mancuso, del Centro Emofilia e Trombosi “Angelo Bianchi Bonomi”, Fondazione Cà Granda – Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, ha parlato di questa nuova molecola nella sua relazione al Congresso annuale dell'Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE), che si è concluso a Bologna il 28 ottobre.

Prof. Diego FornasariIl prof. Fornasari (Milano): “La nuova molecola octocog alfa, permetterà a pazienti selezionati di ridurre le somministrazioni settimanali da 3 a 2”

“Una molecola ancora più sicura, con migliori caratteristiche farmacologiche”: il prof. Diego Fornasari, del Dipartimento di Biotecnologie Mediche e Medicina Traslazionale dell'Università degli Studi di Milano, ha descritto così il nuovo fattore VIII ricombinante prodotto da Bayer per il trattamento dell'emofilia A. Bay 81-8973, si basa sul principio attivo octocog alfa. Il farmaco, lo scorso maggio, è stato inserito da AIFA nella classe C non negoziata, “classe C (nn)”, ovvero una sezione provvisoria dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità.

E’ in corso a Bologna dal 26 al 28 ottobre il convegno AICE, Associazione Italiana Centri Emofilia, intitolato: “Emofilia 2016: tra esperienza, evidenze ed innovazione”.
Il tradizionale appuntamento annuale del mondo clinico dell’emofilia vedrà per la prima volta la partecipazione di Shire che, dopo l’unione con Baxalta, si candida a diventare l’azienda biotech leader nel campo delle malattie rare.

Milano – E’ possibile partecipare al Bayer Hemophilia Awards Program (BHAP), il programma che sostiene progetti di ricerca clinica e di base, oltre che iniziative educazionali in emofilia in tutto il mondo. Aperto a ricercatori, medici e altre figure professionali che operano nel campo dell’emofilia, il BHAP offre sostegno alla ricerca per le cure di nuova generazione e al trattamento delle persone affette da questa malattia.

Roma – Una patologia altamente invalidante per chi ne è affetto e per la sua famiglia e che, per la sua natura cronica e le sue complicanze, raggiunge costi ragguardevoli pro capite per il SSN. Con l’obiettivo di stimolare il dibattito sulle nuove frontiere terapeutiche per il trattamento dell’emofilia B, mantenendo sempre uno sguardo rivolto ai bisogni insoddisfatti del paziente e al potenziale risparmio per il SSN, si è tenuto all’Istituto Superiore di Sanità il Convegno “Emofilia B: il Ruolo dell’innovazione per il miglioramento degli unmet needs”, realizzato grazie al contributo non condizionato di CSL Behring.



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