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Emofilia

La Sezione Emofilia
è realizzata con il sostegno di
Bayer Health Care


L’emofilia è una malattia rara di origine genetica legata alla coagulazione del sangue: si manifesta solo nei maschi mentre le donne possono essere portatrici sane. Questo perché eredita attraverso il cromosoma X (x-linked) ed è caratterizzata dalla carenza di uno specifico fattore della coagulazione. Ne esistono principalmente due forme  - Emofilia A ed Emofilia B: la prima è dovuta alla carenza di Fattore Otto (VIII) mentre l’Emofilia B alla carenza di Fattore Nove (IX). La prevalenza è 1 caso ogni 10.000 per l’Emofilia A, che è dunque il tipo più diffuso, e 1 caso ogni 30.000 per l’Emofilia B.

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Sviluppare una terapia clinica a base cellulare per curare l’emofilia A; è questo in sintesi lo scopo del progetto europeo triennale, di cui fa parte l’Università del Piemonte Orientale, che si è aggiudicato un finanziamento di 5,6 milioni di Euro nell’ambito di Horizon 2020, il programma di Ricerca & Innovazione dell’Unione Europea attivo dal 2014 al 2020.

GERMANIA - CSL Boehring ha recentemente sottoposto all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) una formale richiesta di approvazione (MAA, Marketing Autorization Application) per rVIII-SingleChain, un farmaco in via di sperimentazione per il trattamento degli episodi emorragici associati ad emofilia A. La terapia ha dimostrato positivi risultati di sicurezza ed efficacia nel corso di un importante studio clinico di Fase I/III.

GERMANIA – Bayer HealthCare ha annunciato che il CHMP, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell'EMA (European Medicines Agency), ha espresso parere favorevole in merito all'approvazione europea di BAY 81-8973, un 'fattore VIII ricombinante non modificato' in via di sperimentazione clinica per il trattamento e la profilassi degli episodi di emorragia in pazienti con emofilia A di tutte le età. Nel corso delle prossime settimane, la Commissione Europea (CE) dovrebbe rendere nota la propria decisione finale sull'autorizzazione alla commercializzazione di BAY 81-8973.

Un gruppo di ricerca internazionale, coordinato dal Dipartimento di Medicina sperimentale dell'Università di Perugia e dalla Mc Master University (Hamilton, Canada) in collaborazione con l'Associazione italiana dei centri di emofilia (Aice) e grazie anche a un finanziamento Telethon ha individuato una molecola in grado di bloccare gli anticorpi scatenati dall'organismo in reazione alle terapie a cui si sottopongono le persone con emofilia, denominati ‘inibitori’. Lo studio è stato pubblicato di recente sulla rivista scientifica The Journal of Clinical Investigation.

USA - Baxalta Incorporated ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato Adynovate, un 'fattore antiemofiliaco ricombinante' indicato per il trattamento dell'emofilia A. Adynovate, sviluppato sulla base del principio attivo del farmaco Advate, è stato elaborato mediante una tecnologia di PEGilazione per diminuire la frequenza di somministrazione della terapia. Grazie a questo procedimento, Adynovate potrà essere assunto dai pazienti 2 volte alla settimana, contro i convenzionali 3-4 dosaggi settimanali.

USA - Baxalta Incorporated ha reso noto che la Commissione Europea ha autorizzato l'immissione in commercio di Obizur, un 'fattore anti-emofiliaco ricombinante di origine porcina' sviluppato per il trattamento di individui affetti da un raro disturbo della coagulazione, potenzialmente fatale, noto col nome di emofilia A acquisita, una malattia causata dallo sviluppo di autoanticorpi diretti contro il 'fattore VIII della coagulazione' (FVIII). Il farmaco è stato da poco approvato anche in Canada e negli Stati Uniti.

Adynovate (fattore antiemofilico ricombinante pegilato), una versione ricombinante a lunga emivita del fattore ottavo della coagulazione indicato per il trattamenti dell’emofilia A, sia come profilassi sia come terapia on-demand, è stato approvato dall’Fda. Negli studi pivotal di fase III che sono serviti per la registrazione del farmaco, adynovate ha infatti dimostrato la sua efficacia nei pazienti con emofilia A sia quando utilizzato quale profilassi di routine sia come terapia on demand per trattare gli episodi di sanguinamento.



PARTNER SCIENTIFICI

Orphanet

Magi - Non-profit Human Medical Genetics Institute

Centre for Genetic Engineering and Biotechnology

Azienda Ospedaliera Niguarda


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