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OssMalattieRare Il più grande studio genetico mai realizzato. Scoperte 5 nuove varianti genetiche associate allo sviluppo dell’ #Alzheimer . Della ricerca internazionale, pubblicata su @NatureGenet , fa parte anche @LaStatale e il @policlinicoMI bit.ly/2KQfPKt pic.twitter.com/ITtGOMMcBh
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OssMalattieRare Lavorare è un diritto per ogni donna e ogni uomo, anche per chi è malato. Workability e qualità della vita nelle #MalattieReumatologiche infiammatorie, lo Study Forum di @ANMAR in collaborazione con @ISHEOconsulting bit.ly/2Phwbu5 pic.twitter.com/KTeyngsGmv
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OssMalattieRare «Mi era capitato di cadere ogni tanto, però ci avevo sempre riso sopra». L'intervista a Nunzia, protagonista di #lenostrestorie , il progetto di #CIDPItaliaONLUS . #NeuropatieDisimmuni youtu.be/eVfprRTIy9o
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OssMalattieRare Focolai di malattie infettive ‘emergenti’ possono mettere a rischio anche le scorte di sangue. Tra le strategie di difesa ci sono le tecniche di “riduzione dei patogeni”. Se ne è discusso all’expert meeting dell' @ECDC_EU @centrosangue bit.ly/2Vbyc0m
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Tumori Neuroendocrini (NET)

I tumori neuroendocrini (NET) rappresentano un ampio gruppo di neoplasie rare che hanno origine dalle cellule del sistema neuroendocrino e che, per tale ragione, sono in grado di colpire diversi organi, tra cui intestino, pancreas, polmoni, tiroide, ghiandole surrenali e timo (organo linfoepiteliale situato nel torace e per una piccola parte nel collo). I NET sono contraddistinti da una presentazione clinica estremamente eterogenea: di questi tumori esistono sia forme indolenti o benigne, sia forme scarsamente differenziate, caratterizzate da un decorso aggressivo e da una prognosi infausta. Nonostante siano considerati tumori rari (l’incidenza stimata si aggira intorno ai 5 casi ogni 100.000 abitanti per anno) i NET, negli ultimi anni, hanno mostrato un sensibile aumento di frequenza, dovuto anche al miglioramento delle tecniche diagnostiche.

La sezione Tumori Neuroendocrini è realizzata con il contributo incondizionato di Advanced Accelerator Applications.

Advanced Accelerator Applications

Durante il congresso della European Society for Medical Oncology di Madrid sono stati presentati i risultati dello studio RADIANT-3 (RAD001 In Advanced Neuroendocrine Tumors), secondo cui i pazienti affetti da tumori neuroendocrini pancreatici in fase avanzata raggiungerebbero una maggiore sopravvivenza globale (OS) se trattati con everolimus, rispetto al placebo.
Queste le parole di James Yao, primo autore dello studio: “Un’OS mediana di 44 mesi per everolimus è un risultato senza precedenti negli studi clinici controllati sui tumori neuroendocrini pancreatici avanzati e progressivi (pNET). I risultati confermano l'importanza di colpire i pathway principali coinvolti nella crescita tumorale, come il pathway di mTOR nel pNET avanzato".

CLARINET, uno studio di fase III pubblicato sul New England Journal of Medicine, mostra che il lanreotide, analogo della somatostatina, migliora in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) in pazienti affetti da tumore neuroendocrino gastroenteropancreatico non funzionante in fase metastatica.

Il lanreotide ha ridotto del 53% il rischio di progressione o decesso rispetto al placebo. In seguito a questo studio, Ipsen, l’azienda che sta sviluppando il trattamento, ha presentato domanda di approvazione alla Food and Drug Administration e alla European Medicines Agency.

In seguito a CLARINET, studio di fase III avente lo scopo di valutare l’effetto di lanreotide Autogel 120 mg sulla sopravvivenza libera da malattia in pazienti affetti da tumori neuroendocrini gastrointestinali e pancreatici non sintomatici, Ipsen ha depositato presso le autorità regolatorie europee la domanda di registrazione per una nuova indicazione di tale formulazione per l'impiego nella cura dei tumori neuroendocrini gastrointestinali e pancreatici (GEP-NET).

CLARINET è il primo trial randomizzato e controllato vs placebo in larga scala che dimostra l'attività antitumorale di un analogo della somatostatina in tumori GEP-NETs non funzionanti.

Advanced Accelerator Applications (AAA), azienda in rapida crescita del settore della Medicina Nucleare e Molecolare (MNM), ha recentemente annunciato  di aver ottenuto la designazione di farmaco orfano per il suo prodotto radiofarmaceutico Gallio-68 DOTATATE. La designazione di farmaco orfano è stata assegnata dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per l’uso del Gallio-68 DOTATATE come agente diagnostico per la gestione di tumori neuroendocrini del tratto gastro-entero-pancreatico (GEP-NET). La designazione dovrebbe promuovere il rapido sviluppo dell’agente a beneficio dei pazienti con GEP-NET negli USA e in Europa.

Il trattamento combinato con capecitabina e temozolomide sembra essere efficace nella stabilizzazione dei tumori neuroendocrini.
Lo sostiene un piccolo studio, che ha esaminato 28 pazienti sottoposti a questo tipo di trattamento: quello che ne risulta è una sopravvivenza libera da progressione (PFS) mediana di quasi 2 anni e di più di 40 mesi nel sottogruppo di pazienti con tumori ipofisari. I dati sulla sopravvivenza globale (OS) non sono ancora maturi, ma la mediana ha raggiunto quasi i 2,5 anni.

Il 10 novembre scorso l’Italia ha partecipato per il secondo anno consecutivo al 'NET Cancer Day', la Giornata Mondiale dei tumori neuroendocrini, con l’obiettivo di promuovere l’informazione e la conoscenza su questi tumori rari e di difficile diagnosi. Dopo il successo e l’interesse ottenuti dall’iniziativa lo scorso anno, per l’edizione 2013 l’Associazione pazienti NET Italy ha raddoppiato l’impegno con una serie di iniziative organizzate in tutta Italia: nei 50 Centri specializzati per la cura dei tumori neuroendocrini operatori sanitari, pazienti e volontari hanno indossato sciarpe e spille con la zebra mascotte della Giornata, per richiamare l’attenzione su queste patologie e manifestare solidarietà e vicinanza a tutti i pazienti.

Grazie all’impegno dei medici specialisti del Gemelli di Roma e delle Associazioni Pazienti è nata “ConNET”, un importante momento d’incontro tra il paziente e le figure professionali che lo circondano

Roma, 25 ottobre 2013 – Fare luce su tumori rari come i tumori neuroendocrini e dare un supporto ai pazienti, creando occasioni d’informazione e comunicazione tra di loro e con i medici: con questi obiettivi arriva sabato a Roma “ConNET - Il dialogo come cura”, campagna d’informazione promossa dalle Associazioni Pazienti in numerose città italiane. Sabato 26 ottobre, dalle ore 9.30 alle ore 13.00, presso il Marriott Hotel (via Giuseppe Moscati, 7),  l’Associazione Italiana Pazienti con tumori neuroendocrini NET Italy e i medici specialisti del Policlinico universitario “A. Gemelli”, coordinati dal prof. Carlo Antonio Barone, direttore dell’Unità Operativa Complessa di Oncologia medica, che modera l’incontro, si confronteranno con i pazienti ed i loro familiari in merito alla gestione ottimale di una malattia rara come i tumori neuroendocrini che richiedono un approccio multidisciplinare.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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