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Tumori Neuroendocrini (NET)

I tumori neuroendocrini (NET) rappresentano un ampio gruppo di neoplasie rare che hanno origine dalle cellule del sistema neuroendocrino e che, per tale ragione, sono in grado di colpire diversi organi, tra cui intestino, pancreas, polmoni, tiroide, ghiandole surrenali e timo (organo linfoepiteliale situato nel torace e per una piccola parte nel collo). I NET sono contraddistinti da una presentazione clinica estremamente eterogenea: di questi tumori esistono sia forme indolenti o benigne, sia forme scarsamente differenziate, caratterizzate da un decorso aggressivo e da una prognosi infausta. Nonostante siano considerati tumori rari (l’incidenza stimata si aggira intorno ai 5 casi ogni 100.000 abitanti per anno) i NET, negli ultimi anni, hanno mostrato un sensibile aumento di frequenza, dovuto anche al miglioramento delle tecniche diagnostiche.

La sezione Tumori Neuroendocrini è realizzata con il contributo incondizionato di Advanced Accelerator Applications.

Advanced Accelerator Applications

USA - Dicerna Pharmaceuticals ha annunciato l'intenzione di espandere lo studio di Fase I, che sta attualmente conducendo, per valutare la sicurezza e l'efficacia del proprio farmaco DCR-MYC nel trattamento di tumori solidi, mieloma multiplo e linfoma, includendo nella sperimentazione anche una coorte di pazienti affetti da tumori neuroendocrini pancreatici (PNETs).

Un gruppo di ricercatori dello Spanish National Cancer Research Centre (CNIO), guidati da Alberto Cascón e Mercedes-Robledo, hanno pubblicato sul Journal of National Cancer Institute i risultati di uno studio che avrebbe portato all’individuazione di un nuovo gene coinvolto nell’insorgenza dei tumori rari neuroendocrini.

Durante il congresso della European Society for Medical Oncology di Madrid sono stati presentati i risultati dello studio RADIANT-3 (RAD001 In Advanced Neuroendocrine Tumors), secondo cui i pazienti affetti da tumori neuroendocrini pancreatici in fase avanzata raggiungerebbero una maggiore sopravvivenza globale (OS) se trattati con everolimus, rispetto al placebo.
Queste le parole di James Yao, primo autore dello studio: “Un’OS mediana di 44 mesi per everolimus è un risultato senza precedenti negli studi clinici controllati sui tumori neuroendocrini pancreatici avanzati e progressivi (pNET). I risultati confermano l'importanza di colpire i pathway principali coinvolti nella crescita tumorale, come il pathway di mTOR nel pNET avanzato".

CLARINET, uno studio di fase III pubblicato sul New England Journal of Medicine, mostra che il lanreotide, analogo della somatostatina, migliora in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) in pazienti affetti da tumore neuroendocrino gastroenteropancreatico non funzionante in fase metastatica.

Il lanreotide ha ridotto del 53% il rischio di progressione o decesso rispetto al placebo. In seguito a questo studio, Ipsen, l’azienda che sta sviluppando il trattamento, ha presentato domanda di approvazione alla Food and Drug Administration e alla European Medicines Agency.

In seguito a CLARINET, studio di fase III avente lo scopo di valutare l’effetto di lanreotide Autogel 120 mg sulla sopravvivenza libera da malattia in pazienti affetti da tumori neuroendocrini gastrointestinali e pancreatici non sintomatici, Ipsen ha depositato presso le autorità regolatorie europee la domanda di registrazione per una nuova indicazione di tale formulazione per l'impiego nella cura dei tumori neuroendocrini gastrointestinali e pancreatici (GEP-NET).

CLARINET è il primo trial randomizzato e controllato vs placebo in larga scala che dimostra l'attività antitumorale di un analogo della somatostatina in tumori GEP-NETs non funzionanti.

Advanced Accelerator Applications (AAA), azienda in rapida crescita del settore della Medicina Nucleare e Molecolare (MNM), ha recentemente annunciato  di aver ottenuto la designazione di farmaco orfano per il suo prodotto radiofarmaceutico Gallio-68 DOTATATE. La designazione di farmaco orfano è stata assegnata dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per l’uso del Gallio-68 DOTATATE come agente diagnostico per la gestione di tumori neuroendocrini del tratto gastro-entero-pancreatico (GEP-NET). La designazione dovrebbe promuovere il rapido sviluppo dell’agente a beneficio dei pazienti con GEP-NET negli USA e in Europa.

Il trattamento combinato con capecitabina e temozolomide sembra essere efficace nella stabilizzazione dei tumori neuroendocrini.
Lo sostiene un piccolo studio, che ha esaminato 28 pazienti sottoposti a questo tipo di trattamento: quello che ne risulta è una sopravvivenza libera da progressione (PFS) mediana di quasi 2 anni e di più di 40 mesi nel sottogruppo di pazienti con tumori ipofisari. I dati sulla sopravvivenza globale (OS) non sono ancora maturi, ma la mediana ha raggiunto quasi i 2,5 anni.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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