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OssMalattieRare Per poter intervenire nei tempi giusti, bisogna prima comprendere di essere in presenza di una #neoplasiaendocrina multipla. In tal caso, il compito del medico di famiglia è quello di fare in modo che il paziente giunga presto da uno specialista. www.osservatoriomalattierare.it/tumori-neuroendocrini-net/14465-neoplasie-endocrine-multiple-cruciale-che-il-paziente-giunga-presto-dallo-specialista
About 16 hours ago.
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OssMalattieRare Gli #ExtraLEA dovrebbero essere un diritto dei malati rari, anche per chi risiede in Regioni sottoposte a Piano di rientro. Lo Sportello Legale OMAR fa chiarezza sulla questione e propone una possibile soluzione. bit.ly/2SwgtiW pic.twitter.com/K9rvStb5sv
11 days ago.
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OssMalattieRare Una sindrome rarissima con soli 21 casi al mondo. L'unico italiano è l'undicenne Alex. #XLPDR , disturbo reticolare della pigmentazione legato all'X. Aiutaci a diffondere la conoscenza di questa patologia, spesso diagnosticata come #FibrosiCistica . bit.ly/2WGo7Gu pic.twitter.com/jwWjXF3J6B
11 days ago.
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OssMalattieRare Il ministro della Salute ha rinnovato il Consiglio Superiore di Sanità. Tra le nuove nomine Bruno Dallapiccola, Giulio Cossu, Andrea Giustina, membri del comitato scientifico di OMaR ai quali auguriamo un buon lavoro! bit.ly/2DXk8hx pic.twitter.com/vZlr0dyEbl
12 days ago.
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OssMalattieRare Potrebbe trattarsi del caso più famoso di falsa diagnosi di morte mai accertata. Né infezione, né avvelenamento, ma una malattia neurologica che lo paralizzò per sei giorni: la sindrome di #GuillainBarr%C3%A9 . La nuova teoria sulla morte di Alessandro Magno. bit.ly/2GdpQy2
12 days ago.

Per le persone affette da tumore neuroendocrino pancreatico (pNET) potrebbe essere utile, per aumentare la sopravvivenza senza progressione della malattia, la terapia con un farmaco orfano, l’everolimus, attualmente utilizzato per combattere il carcinoma a cellule renali in quei casi in cui il tumore progredisca nonostante altri trattamenti. Dopo aver rilevato degli errori sistematici negli studi di seconda fase, che avevano in un primo momento sconsigliato l’estensione, si è infatti deciso di continuare in un nuovo studio di terza fase chiamato RADIANT 3 e finanziato dalla Novartis, la casa farmaceutica che produce il farmaco. I risultati, appena pubblicati sul New England Journal Of Medicine, indicano che con l’utilizzo di everolimus vi è un significativo prolungamento della sopravvivenza senza progressione nei pazienti con tumore neuroendocrino pancreatico avanzato associato ad un tasso di aventi avversi che può comunque considerarsi basso.

Il farmaco è un medicinale antitumorale che agisce inibendo una particolare proteina detta ‘bersaglio della rapamicina specifico per i mammiferi’ (mTOR). Una volta all'interno dell'organismo, everolimus si lega a una proteina presente nelle cellule e produce un complesso che poi blocca il mTOR. Poiché mTOR è coinvolto nel controllo della divisione cellulare e nella crescita dei vasi sanguigni, questo farmaco orfano previene la divisione delle cellule cancerose e riduce il loro apporto sanguigno.

Lo studio ha preso in considerazione 410 pazienti che avevano tumori neuroendocrini del pancreas di tipo avanzato, di basso grado o di grado intermedio, con progressione radiologica nei precedenti 12 mesi e li ha suddivisi casualmente in due gruppi. Ad uno è stato somministrato l’everolimus, alla dose di 10 mg una volta al giorno (207 pazienti), ad altri il  placebo (203 pazienti) a tutti in combinato disposto con la migliore terapia di supporto.

Il primo fattore che è stato valutato è stata la sopravvivenza mediana senza progressione: questa è stata di 11 mesi per il gruppo in trattamento con everolimus rispetto ai 4,6 mesi del gruppo con placebo: ciò rappresenta una riduzione del 65 per cento nel rischio stimato di progressione o morte. Le stime della percentuale di pazienti che erano vivi liberi da progressione a 18 mesi erano il 34 per cento di quelli trattati con everolimus rispetto al 9 per cento di quelli trattati con placebo.

Per quanto riguarda gli eventi avversi registrati quelli correlati al farmaco sono stati per lo più di primo o secondo grado: stomatiti, rash, diarrea, affaticamento o infezioni delle vie respiratorie superiori.  Gli eventi avversi di terzo o quarto grado hanno invece riguardato casi i anemia (nel 6 per cento di quanti trattati con il farmaco contro nessun caso negli altri) i iperglicemia.

Vuoi saperne di più? Consulta la nostra sezione TUMORI RARI.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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