Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Ha ideato e realizzato grazie al @polimi un'app per la dieta chetogenica, unico trattamento capace di tenere sotto controllo i sintomi della sindrome da deficit di #GLUT1 . La storia di Alessandra e del suo piccolo Lorenzo. bit.ly/2YHmYib pic.twitter.com/oYVVVXvfHH
About 19 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare In Italia si stimano tra i 300 e 400 pazienti pediatrici, ma quelli con diagnosi accertata sono meno di 200. Che cos’è e come si manifesta la sindrome da deficit di #GLUT1 ? bit.ly/2QhT4hy pic.twitter.com/APAPNa71ox
About 21 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare La denuncia delle Associazioni in merito alla situazione dell’UOC di Genetica Medica @sanmartino_ge : ”senza risorse umane adeguate e potenziamento del centro di riferimento, non sarà possibile procedere secondo le urgenze dei malati rari.” bit.ly/2Ev2fGO pic.twitter.com/nYUBANxsOf
About 22 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Dalla @RegioneMarcheIT un importante sostegno per le famiglie dei pazienti in età pediatrica affetti da una malattia rara: 1.000 euro al mese per i caregiver familiari. #MalattieRare bit.ly/2YKuTvb pic.twitter.com/Sc6r8pNeFL
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Il prof. @Ferdi_Squitieri , Responsabile U.R. e Cura #Huntington @cssmendel e Direttore Scientifico della @LirhOnlus spiega l’importanza di una terminologia appropriata per definire le forme ad esordio giovanile della Malattia di Huntington. bit.ly/2VVaMNH
1 day ago.

La molecola italiana è giunta alla terza fase di studio clinico

E’ stata avviata la terza fase della sperimentazione clinica del radiofarmaco italiano Lutathera (177Lutetium-DOTA0-Tyr3-Octreotate), indicato per il trattamento di pazienti affetti da tumori neuroendocrini dell'intestino tenue in progressione.

Lo ha annunciato la società farmaceutica produttrice, Advanced Accelerator Applications (AAA) , da tempo impegnata nel settore della medicina nucleare. Lo studio sarà condotto in diversi centri ospedalieri in Europa e in Nord America. Il 20 luglio 2012 a Madrid, in Spagna, è stata avviata la sperimentazione sul primo paziente europeo (seguito a pochi giorni dal primo paziente Italiano a Pisa) mentre la Food and Drug Administration (FDA) americana ha approvato la sperimentazione del Lutathera negli Stati Uniti il 10 Settembre e l'avvio dello studio sul primo paziente americano è previsto nel corso del quarto trimestre del 2012.

Secondo quanto riportato da Pharmastar lo studio, denominato NETTER-1, è multi-centrico, internazionale, randomizzato, a gruppi paralleli, comparativo, sull'efficacia e la sicurezza del Lutathera rispetto alla Sandostatina LAR in pazienti affetti da tumori neuroendocrini non operabili dell'intestino tenue in progressione e che sovra-esprimono i recettori della somatostatina. L'obiettivo primario è la valutazione della sopravvivenza libera da progressione. Quello secondario riguarda il tasso di risposta obiettivo, il tempo alla progressione, la sopravvivenza e la qualità della vita. La sperimentazione, gestita in collaborazione con Pierrel Research International, sarà condotta in 28 centri europei e 14 americani.

Il Lutathera, 177Lutetium-DOTA0-Tyr3-Octreotate, è un radio-farmaco analogo della somatostatina che si lega ai ricettori della somatostatina che sono sovra-espressi in alcuni tipi di tumori.
Il farmaco agisce come una sorta di “cavallo di Troia”, rilasciando 177Lu direttamente dentro la cellula tumorale. 177Lu è una particella instabile che rilascia un elettrone che, così come avviene in radioterapia, è capace di danneggiare i tumori. Il 177Lu rilascia, inoltre, un raggio gamma che permette di visualizzare e valutare l'efficacia del trattamento attraverso una camera SPECT (Single Photon Emission Computer Tomography).

Lutathera è un esempio di farmaco teragnostico, in quanto la sua efficacia può essere valutata e monitorata utilizzando immagini dopo ogni somministrazione terapeutica, senza il costo aggiuntivo legato all'utilizzo di un altro farmaco diagnostico. Il Lutathera è stato autorizzato alla pre-commercializzazione per uso nominale in singoli pazienti già in molti casi in Grecia, Portogallo, Finlandia e Austria. AAA prevede che altre nazioni europee possano rilasciare simili autorizzazioni nei prossimi mesi. Il prodotto è stato sviluppato dalla controllata americana di AAA, BioSynthema Inc, con una licenza di Covidien. Lutathera ha lo status di farmaco orfano in Europa sia negli Stati Uniti.

I risultati della fase I/II del Lutathera sono basati su una revisione indipendente di uno studio clinico spontaneo condotto su più di 600 pazienti affetti da differenti tipologie di tumori neuro-endocrini del tratto Gastro-Entero-Pancreatico (GEP-NETs) presso l'Erasmus Medical Centre di Rotterdam, Olanda. Lutathera ha dimostrato di contribuire a prolungare l'aspettativa di vita dei pazienti da 3,5 a 6 anni in più rispetto ai trattamenti attualmente in uso, chemioterapia inclusa. E' stato inoltre dimostrato che il trattamento con Lutathera aumenta in modo significativo la qualità della vita dei pazienti. Nel campione di 51 pazienti affetti da tumori neuroendocrini dell'intestino tenue in progressione , indicazione dello studio NETTER-1, il Lutathera® porta la sopravvivenza libera da progressione ad oltre 44 mesi, da confrontare con i 14,6 mesi della Sandostatina® LAR (Novartis).

In medicina nucleare molecolare, i farmaci teragnostici sono complessi e difficili da produrre, a causa della scadenza brevissima dovuta all'instabilità del tracciante che lo marca. Il Lutathera è il primo farmaco di questa generazione ad entrare in fase III di sperimentazione.

AAA ha due centri di produzione con qualifica GMP in Italia, autorizzati dall'AIFA, che possono produrre ed inviare il Lutathera in Europa e negli Stati Uniti entro le 72 ore dalla produzione che rappresentano il tempo di scadenza del prodotto. La realizzazione di un ciclo produttivo e di una logistica così efficiente è stato reso possibile dalla grande esperienza della AAA nel campo della PET, dove la vita utile del prodotto è addirittura di sole 10 ore.

Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni