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Lione (FRANCIA) e Cambridge (USA) – La società biofarmaceutica Erytech Pharma ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accolto la domanda di registrazione di Nuovo Farmaco Sperimentale (IND) per l'eriaspasi, costituito dall'enzima L-asparaginasi incapsulata all'interno di globuli rossi derivati da donatori. L'accettazione dell'IND permetterà a Erytech di dare il via all'arruolamento nei siti di sperimentazione statunitensi per TRYbeCA1, lo studio di Fase III che valuterà l'efficacia dell'eriaspasi nel trattamento di seconda linea del carcinoma pancreatico.

Si prevede che per TRYbeCA1 verranno arruolati per il trattamento di seconda linea circa 500 pazienti affetti da carcinoma pancreatico metastatico in più di 120 siti in Europa e negli Stati Uniti. In questo studio, i pazienti idonei verranno randomizzati, in proporzione 1 a 1, per ricevere l'eriaspasi in combinazione con chemioterapia standard (gemcitabina/nab-paclitaxel o un regime a base di irinotecan) rispetto alla sola chemioterapia. L'endpoint primario di TRYbeCA1 è la sopravvivenza globale. Un'analisi intermedia sull'efficacia è prevista quando si saranno verificati, approssimativamente, due terzi degli eventi. Lo studio è iniziato con l'arruolamento di pazienti in Spagna a settembre 2018 e ora prosegue arruolando attivamente pazienti in diversi Paesi europei. La comunicazione che lo studio può essere condotto negli Stati Uniti va ad aggiungersi alle autorizzazioni per lo studio clinico ottenute in undici Paesi europei.

“Vi è un elevato livello di esigenze ancora insoddisfatte per opzioni terapeutiche nel carcinoma pancreatico, in particolare per i pazienti metastatici che hanno mostrato miglioramenti con la chemioterapia di prima linea. Ora che la FDA ha accettato la domanda per la registrazione dell'eriaspasi, siamo entusiasti di dare il via ai siti di sperimentazione negli USA e all'arruolamento dei pazienti per TRYbeCA1”, ha affermato Iman El Hariry, Chief Medical Officer di Erytech. “Siamo stati soddisfatti sia dell'interesse suscitato che dell'arruolamento ad oggi nei siti di sperimentazione europei per TRYbeCA1. Partendo dai risultati ottenuti in Europa, cercheremo di incrementarli con i ricercatori negli USA. Possiamo dire che il primo paziente statunitense verrà arruolato per TRYbeCA1 nel terzo trimestre del 2019”.

“Siamo molto lieti di apprendere che la FDA ha esaminato la nostra domanda per la registrazione di un nuovo farmaco sperimentale e che permetta a Erytech di procedere con l'avvio dello studio per TRYbeCA1 negli Stati Uniti. Questa è un'ottima notizia per i pazienti affetti da carcinoma pancreatico negli USA che ora con questo studio clinico hanno un'altra arma per combattere questa malattia letale”, ha commentato il Dr. Manuel Hidalgo, Chief, Division of Hematology and Medical Oncology at Weill Cornell Medicine and New York Presbyterian Hospital.

Il carcinoma pancreatico è una malattia in cui cellule maligne (cancerogene) sono presenti nei tessuti del pancreas. Ogni anno vengono diagnosticati e registrati approssimativamente 150.000 nuovi casi di carcinoma pancreatico in Europa e negli Stati Uniti. Il cancro pancreatico in fase avanzata è particolarmente aggressivo con un tasso di sopravvivenza a cinque anni inferiore al 10%. Ad oggi è la quarta causa di morte per cancro in Europa e negli Stati Uniti e si prevede che diventerà la seconda entro il 2030. Attualmente sono disponibili opzioni terapeutiche limitate, rafforzando la necessità di sviluppare nuove strategie e combinazioni razionali di farmaci aventi l'obiettivo di migliorare nel complesso il decorso clinico e la qualità di vita per i pazienti.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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