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Firenze – Dalla pietra miliare della sequenza del genoma umano, la terapia genica e cellulare ha portato enormi progressi, con un impatto importante sul futuro della medicina e della salute umana. Nelle ultime tre decadi sono stati approvati circa 1.992 test clinici sulle terapie genetiche, di cui 2/3 (63,9%) negli USA e 1/4 in Europa (25,8%), dove la ricerca made in Italy si colloca in prima linea.

Il Congresso annuale della Società Europea di Terapia Genica e Cellulare, in corso a Firenze dal 18 al 21 Ottobre, richiama scienziati da tutto il mondo per discutere di sviluppi, prospettive e nuovi dati clinici in quest’ambito della medicina, in questo cruciale momento di svolta in cui il passaggio dalle scoperte scientifiche in laboratorio alla loro applicazioni nella pratica clinica sta diventato realtà. L’appuntamento “Cambiare il volto della medicina moderna: cellule staminali e terapia genica” è stato organizzato in partnership con la Società Internazionale per la Ricerca sulle Cellule Staminali (ISCCR) e l’Associazione di Biologia Cellulare e vedrà la presenza di oltre 1.000 partecipanti. ESGCT è la massima società scientifica che supporta il progresso della ricerca di base e traslazionale che impiega la terapia genica e cellulare e conta un’adesione crescente tra studenti di medicina, scienziati, clinici, esperti di etica e di regolamentazione di settore, appartenenti sia al mondo accademico che industriale. Lo scopo del Congresso annuale è quello di facilitare collaborazioni che possano accelerare i progressi della ricerca e l’evento di quest’anno celebra risultati senza precedenti: per la prima volta nella storia la terapia genetica è, infatti, diventata disponibile come terapia commerciale standard.

In maggio, la Commissione Europea ha approvato la prima terapia genica per il trattamento di una malattia rara, ADA-SCID (immunodeficienza combinata a causa di deficit di adenosina deaminasi), che colpisce i bambini: Strimvelis® di GlaxoSmithKline. I dati clinici e i risultati di questo trattamento sono discussi in una sessione con focus sulle terapie geniche per i pazienti. In agosto, la Commissione Europea ha autorizzato, inoltre, l’immissione condizionata in commercio per Zalmoxis® di MolMed, la prima terapia cellulare basata sull’ingegnerizzazione del sistema immunitario per il trattamento delle leucemie e di altri tumori del sangue. Al simposio MolMed si discute di come la conoscenza accademica possa tradursi in soluzioni terapeutiche, grazie a partnership strategiche con il mondo imprenditoriale, per esempio gli start-uppers e le aziende biotech.

Luigi Naldini, Direttore scientifico dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (Tiget) – che ha lavorato sui vettori lentivirus e il trasferimento di geni – crede nella possibilità di ulteriori svolte nei trattamenti. “Test clinici recenti di terapia genica hanno dimostrato notevoli benefici terapeutici e statistiche di sicurezza eccellenti e forniscono prove concrete del fatto che la terapia genica possa offrire cure per condizioni altrimenti terminali o seriamente invalidanti.” – afferma Naldini.
Durante le quattordici sessioni della manifestazione, ricercatori e scienziati leader a livello mondiale presentano dati inediti sui progressi clinici in terapia genica per il trattamento del cancro, dell’emofilia, delle malattie neurali, scheletriche e cardiovascolari.

La scienza delle terapie geniche e staminali è stata rivitalizzata negli ultimi anni dopo diverse false partenze. I risultati, però, non hanno sempre ricevuto la giusta attenzione. Un altro obiettivo del Congresso è quello di modificare questa tendenza. "I nostri sforzi meritano di essere maggiormente riconosciuti dalla comunità scientifica, dai media generalisti, dal mondo della finanza e dalla società in generale - afferma Nathalie Cartier-Lacave, Presidente di ESGCT - Accanto a risultati clinici notevoli, il contributo offerto dalla terapia genica al progresso della biologia sperimentale e delle scienze biomediche supera l’attuale percepito."
Il Congresso ospita altre 21 sessioni parallele incentrate su temi specifici e presentazioni di abstract. Vi sarà anche un convegno promosso dalla Fondazione Telethon, rivolto alle Associazioni Pazienti per informare sui progressi della terapia genica e le future possibilità di trattamento. L’intento è quello di coinvolgere i pazienti e il grande pubblico in un dibattito sulle implicazioni mediche ed etiche della terapia genica e cellulare e di riconoscere l'importante ruolo che le ONG come Telethon possono svolgere a favore della ricerca sul campo, lavorando a stretto contatto con le università pubbliche e con le istituzioni e le aziende private.

Hans Clevers, professore di genetica molecolare presso l'Università di Utrecht, ritiene che questa dovrebbe essere una parte importante del processo di ricerca. Il Prof. Clevers ha sviluppato innovative tecniche che impiegano le cellule staminali adulte. "Molti credono che sia preferibile essere riservati riguardo le proprie scoperte e non condividerle per il timore che vengano rubate. Fin dall'inizio ho deciso che non volevo lavorare in un mondo in cui la sfiducia è la norma, ma in un mondo in cui siamo aperti e possiamo condividere - afferma - Con la mia squadra ho sviluppato un nuovo, promettente modello: un 'organoide' tridimensionale derivato da cellule staminali adulte che replicano la struttura delle cellule che rivestono l'intestino. Più di 100 laboratori in tutto il mondo stanno oggi lavorando con questo approccio per studiare il cancro e altre malattie."

Il Congresso si chiude ospitando il "Germline Editing Debate", in cui i partecipanti alla discussione si focalizzano sull'uso del gene editing per modificare gli embrioni umani e sulle questioni scientifiche, etiche e sociali ad esso correlate.



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