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In Europa, la terapia è già in sperimentazione in pazienti con beta talassemia

Zugo (SVIZZERA); Boston e Cambridge (USA) - La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha revocato lo stato di sospensione clinica che aveva recentemente disposto per CTX001, farmaco sperimentale basato sulla metodologia CRISPR. La FDA aveva provvisoriamente vietato lo studio del medicinale in pazienti affetti da anemia falciforme (SCD), in attesa di ricevere specifici chiarimenti da Vertex e CRISPR Therapeutics, le due società che stanno collaborando allo sviluppo del trattamento.

Ora, avendo revocato lo stato di sospensione clinica, l'Agenzia statunitense ha accettato la richiesta di autorizzazione alla sperimentazione clinica (IND, Investigational New Drug Application) di CTX001, dando il via alla possibilità di procedere alla valutazione del farmaco in pazienti con anemia falciforme.

Negli USA, Vertex e CRISPR Therapeutics prevedono di dare avvio, entro la fine del 2018, ad uno studio clinico di Fase I/II per la valutazione di CTX001 nella SCD. In Europa, invece, le due società stanno già arruolando pazienti in un secondo studio di Fase I/II, in cui il farmaco sarà impiegato per il trattamento di pazienti con beta talassemia trasfusione-dipendente.

CTX001 è una terapia cellulare che si avvale dell'utilizzo ex vivo della metodologia CRISPR, ed è destinata a pazienti affetti da beta talassemia o da anemia falciforme. Il trattamento si basa sull’uso di cellule staminali ematopoietiche autologhe geneticamente modificate per produrre elevati livelli di emoglobina fetale (HbF), una forma di emoglobina che è naturalmente presente alla nascita e che, con la crescita, viene sostituita dalla forma adulta. Il potenziale aumento dei livelli di HbF, ottenibile grazie a CTX001, potrebbe ridurre il carico trasfusionale nei soggetti con beta talassemia e le crisi debilitanti in quelli affetti da anemia falciforme.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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