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OssMalattieRare "ERNs in action": da domani al via la 4° Conferenza sulle Reti di Riferimento Europee. Due le giornate d'incontro e oltre 400 i partecipanti, tra cui medici esperti, dirigenti ospedalieri, rappresentanti dei pazienti e delle Istituzioni europee. #ERNs bit.ly/2BlhkJA pic.twitter.com/rD0lKO0bNe
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OssMalattieRare Chi è affetto da #fenilchetonuria deve seguire, come terapia, un rigoroso regime alimentare, in passato abbandonato dai pazienti a causa del gusto poco gradevole degli alimenti. Per risolvere questo problema #APR ha introdotto una nuova tecnologia. #PKU bit.ly/2Kjrq0A pic.twitter.com/zSxl7WxqMH
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OssMalattieRare Una diagnosi tempestiva, è questa la richiesta che arriva dalle persone affette da #lipodistrofia . Guarda l’intervista a Valeria Corradin, vicepresidente dell’Associazione #AILIP bit.ly/2QbAslD pic.twitter.com/SWlA3M4y3O
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OssMalattieRare "Io non rischio", la campagna di sensibilizzazione per la prevenzione del #tumore del colon-retto. L'iniziativa si rivolge alla popolazione residente nella @RegioneLazio con età compresa tra i 50 e i 74 anni. @IREISGufficiale bit.ly/2ORDQNH pic.twitter.com/u6479AxlOG
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OssMalattieRare Nella gestione di una malattia rara come la #lipodistrofia serve un buono scambio di informazioni tra specialisti perché i casi sono pochi e l’esperienza va condivisa. Guarda l'intervista al prof. Marco Cappa @bambinogesu bit.ly/2ToQ9ol pic.twitter.com/5N1pz5iliR
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In Europa, la terapia è già in sperimentazione in pazienti con beta talassemia

Zugo (SVIZZERA); Boston e Cambridge (USA) - La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha revocato lo stato di sospensione clinica che aveva recentemente disposto per CTX001, farmaco sperimentale basato sulla metodologia CRISPR. La FDA aveva provvisoriamente vietato lo studio del medicinale in pazienti affetti da anemia falciforme (SCD), in attesa di ricevere specifici chiarimenti da Vertex e CRISPR Therapeutics, le due società che stanno collaborando allo sviluppo del trattamento.

Ora, avendo revocato lo stato di sospensione clinica, l'Agenzia statunitense ha accettato la richiesta di autorizzazione alla sperimentazione clinica (IND, Investigational New Drug Application) di CTX001, dando il via alla possibilità di procedere alla valutazione del farmaco in pazienti con anemia falciforme.

Negli USA, Vertex e CRISPR Therapeutics prevedono di dare avvio, entro la fine del 2018, ad uno studio clinico di Fase I/II per la valutazione di CTX001 nella SCD. In Europa, invece, le due società stanno già arruolando pazienti in un secondo studio di Fase I/II, in cui il farmaco sarà impiegato per il trattamento di pazienti con beta talassemia trasfusione-dipendente.

CTX001 è una terapia cellulare che si avvale dell'utilizzo ex vivo della metodologia CRISPR, ed è destinata a pazienti affetti da beta talassemia o da anemia falciforme. Il trattamento si basa sull’uso di cellule staminali ematopoietiche autologhe geneticamente modificate per produrre elevati livelli di emoglobina fetale (HbF), una forma di emoglobina che è naturalmente presente alla nascita e che, con la crescita, viene sostituita dalla forma adulta. Il potenziale aumento dei livelli di HbF, ottenibile grazie a CTX001, potrebbe ridurre il carico trasfusionale nei soggetti con beta talassemia e le crisi debilitanti in quelli affetti da anemia falciforme.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

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