Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Lavorare è un diritto per ogni donna e ogni uomo, anche per chi è malato. Workability e qualità della vita nelle #MalattieReumatologiche infiammatorie, lo Study Forum di @ANMAR in collaborazione con @ISHEOconsulting bit.ly/2Phwbu5 pic.twitter.com/KTeyngsGmv
About 2 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare «Mi era capitato di cadere ogni tanto, però ci avevo sempre riso sopra». L'intervista a Nunzia, protagonista di #lenostrestorie , il progetto di #CIDPItaliaONLUS . #NeuropatieDisimmuni youtu.be/eVfprRTIy9o
About 7 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Dispositivi sempre più sofisticati e monitoraggio a distanza: l’aritmologia italiana sta vivendo la sua 'rivoluzione 4.0' Obiettivo: curare #aritmie complesse in una popolazione che invecchia. Se ne è parlato al Congresso Nazionale di @AIACaritmologia bit.ly/2vcwQ6V
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Un caso clinico difficile da interpretare quello di una donna di 57 anni affetta da #iperossaluria primitiva. L’avviso degli esperti: se si sospetta la patologia, è opportuno condurre i test genetici anche se i livelli di ossalato sono normali. bit.ly/2UOF5W8 pic.twitter.com/Fw74KKtj08
1 day ago.

L'Agenzia statunitense ha richiesto alcuni chiarimenti prima di concedere il via libera alla sperimentazione del farmaco

Boston e Cambridge (USA); Zugo (SVIZZERA) - CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals hanno reso noto che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha provvisoriamente sospeso la richiesta di autorizzazione alla sperimentazione clinica (IND, Investigational New Drug Application) del farmaco CTX001 quale trattamento per l’anemia falciforme, in seguito alla nascita di alcuni interrogativi a cui la stessa FDA intende avere una risposta all’interno del processo di revisione della suddetta IND.

La richiesta di autorizzazione era stata presentata alla FDA lo scorso aprile per supportare l'avvio negli Stati Uniti di un trial clinico di Fase I/II su pazienti adulti affetti da anemia falciforme. A questo punto, CRISPR Therapeutics e Vertex sperano di poter ottenere, nel prossimo futuro, ulteriori informazioni sulle domande sollevate dalla FDA, lavorando rapidamente e di concerto con l'Agenzia statunitense per offrire le giuste risposte.

CRISPR Therapeutics è una società leader nel settore dell’editing genomico, da sempre focalizzata sull’utilizzo della piattaforma proprietaria CRISPR-Cas9 per lo sviluppo di farmaci volti al trattamento di gravi malattie, che comprendono sia le emoglobinopatie che alcune patologie immuno-oncologiche. Non sono poche le aziende nel settore biotecnologico con cui la società ha stretto collaborazioni per sviluppare il suo armamentario terapeutico: tra queste c’è proprio Vertex, un'azienda leader a livello mondiale nel settore delle biotecnologie, attivamente impegnata nella definizione di programmi di sviluppo clinico contro la fibrosi cistica oltre che contro altre gravi malattie oncologiche e lesioni del midollo spinale.

L’accordo di collaborazione tra CRISPR Therapeutics e Vertex, stipulato tre anni fa, è imperniato sull’elaborazione di programmi di ricerca finalizzati alla scoperta e allo sviluppo di trattamenti di editing genomico che, ricorrendo alla tecnologia CRISPR-Cas9, siano in grado di correggere specifici difetti in geni bersaglio noti per essere causa di particolari malattie.

CTX001 rappresenta appunto il primo trattamento nato da questo programma di ricerca congiunto. Nello specifico, si tratta di una terapia cellulare che sfrutta la metodologia CRISPR ex vivo ed è destinata a pazienti affetti da beta talassemia e anemia falciforme: la metodica è basata sull’uso di cellule staminali ematopoietiche autologhe modificate geneticamente per produrre elevati livelli di emoglobina fetale (HbF), una forma dell'emoglobina che è naturalmente presente alla nascita e che, con la crescita, viene sostituita dalla forma adulta. Nell’intento dei ricercatori, il potenziale aumento dei livelli di HbF ottenibile grazie a CTX001 potrebbe ridurre il carico trasfusionale nei soggetti con beta talassemia e le crisi debilitanti in quelli affetti da anemia falciforme.

In Europa è stato già programmato, per la seconda metà del 2018, l’avvio di uno studio di Fase I/II su CTX001 in pazienti adulti colpiti da beta talassemia e dipendenti da trasfusione.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni