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OssMalattieRare Per le persone affette da #retinitepigmentosa , la protesi epiretinica rappresenta oggi l’unica risposta efficace volta a migliorare la loro qualità di vita. 52 gli interventi di questo tipo eseguiti in Italia, un traguardo importante per il nostro Paese. bit.ly/2Lp1noF pic.twitter.com/mdkjGGss2R
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OssMalattieRare Ausili e protesi, per l' @ass_coscioni urge un aggiornamento dei Livelli Essenziali di Assistenza (LEA) e del Nomenclatore Tariffario. bit.ly/2Jqusy9 pic.twitter.com/W9wPTCgDEs
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OssMalattieRare Colpisce circa un italiano ogni 48.000. Oggi per la malattia di #Gaucher sono disponibili trattamenti efficaci e metodiche di gestione sempre più precise. #GaucherLive : l’intervista al Prof. Marco Spada, Direttore Pediatria @cittasalute_to pic.twitter.com/lWgewAml1n
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OssMalattieRare #Melanoma metastatico: approvata negli USA una nuova opzione terapeutica che ritarda la progressione della malattia e migliora la sopravvivenza globale. bit.ly/2JrsBsE pic.twitter.com/ebfohHMAuS
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OssMalattieRare Quarta edizione di 'MonitoRare' Rapporto sulla condizione della persona con malattia rara in Italia. Il 19 luglio presso la Camera dei Deputati @uniamofimronlus bit.ly/2IX6uKp pic.twitter.com/X1m4GQwHdE
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Sperimentazioni

Il trattamento di Bluebird Bio è ancora sperimentale, ma i risultati ottenuti lasciano ben sperare

Nel 1992 l’uscita in sala del film l’Olio di Lorenzo, oltre a fare da apripista ad un genere cinematografico imperniato sulla lotta di una famiglia alla malattia, ha portato sotto i riflettori l’adrenoleucodistrofia, una rara malattia causata da un difetto della beta-ossidazione degli acidi grassi a catena lunga. Questa patologia porta ad una grave insufficienza surrenalica e ad una progressiva demielinizzazione del sistema nervoso centrale. Girato con maestria da un ex medico, il film racconta della disperata lotta – vera – dei coniugi Odone che, come i Crowley alle prese con la malattia di Pompe nel film Misure Straordinarie, si trovano a dover fare i conti con i colpi di una malattia rara ed incurabile che prende d’assalto il loro figlioletto di cinque anni. Oltre 25 anni dopo quel film per l’adrenoleucodistrofia non è ancora stata trovata una terapia risolutiva e solo ora si comincia a poter sperare in una soluzione grazie alla terapia genica.

Milano - In occasione dell’American Society of Clinical Oncology Genitourinary (ASCO GU) Cancers Symposium 2018 (San Francisco, California, 8-10 febbraio), Bayer ha presentato i nuovi dati relativi al carcinoma prostatico ottenuti grazie alla ricerca continua sull’efficacia e la sicurezza a lungo termine di radio-223 dicloruro e al programma degli studi clinici in corso su darolutamide, innovativo antagonista del recettore per gli androgeni (AR) orale sperimentale.

Presentato il Rapporto nazionale sulla Sperimentazione Clinica dei medicinali. Donne, bambini e anziani continuano ad essere ancora poco studiati

Roma – Il dato positivo è che sono in aumento, anche nel settore delle malattie rare; quello negativo è che sono ancora poche quelle che riguardano le donne, i bambini e gli anziani: è la fotografia delle sperimentazioni cliniche sui medicinali in Italia, resa nota dell'Agenzia del Farmaco (AIFA). Il 16° Rapporto nazionale, che contiene i dati relativi a tutto il 2016, offre una lettura retrospettiva dell’andamento della ricerca sui farmaci in Italia e fornisce un quadro su come lo sviluppo del settore evolva nel nostro Paese, offrendo spunti utili per conoscere le aree terapeutiche maggiormente indagate, quelle su cui potenziare gli investimenti e, soprattutto, i ritorni in termini di salute per i pazienti.

Nel 2016, sono state il 20% di quelle europee, il 3% in più rispetto al 2015

Roma – Per la prima volta in cinque anni, in Italia torna ad aumentare il numero delle sperimentazioni cliniche sui medicinali, rispetto al totale europeo: nel 2016 sono state il 20%, contro il 17% del 2015. È uno dei dati che emerge dal 16º Rapporto nazionale sulla Sperimentazione Clinica dei medicinali dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), relativo al 2016.

Paziente pediatrico - Immagine esemplificativaNel nostro Paese, i trial per le malattie rare sono 987 per gli adulti e 403 per i minori.
La dr.ssa Francesca Rocchi, del Bambino Gesù di Roma, ci illustra questo importante settore degli studi scientifici

Roma – Nel linguaggio quotidiano li chiamiamo tutti “bambini” o “ragazzini”, ma la scienza ha la necessità di distinguere i minori in diverse fasce d'età, utili soprattutto per la partecipazione ai trial pediatrici, le sperimentazioni cliniche a loro dedicate. Anche la definizione di “minore”, però, non è univoca: se per la pediatria europea il limite è di 18 anni, negli Stati Uniti è di 16.

Basilea (SVIZZERA) – Il farmaco Kisqali (ribociclib), in associazione con un inibitore dell’aromatasi o tamoxifene e goserelin come terapia endocrina iniziale, prolunga in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto alla sola terapia endocrina e goserelin. A dimostrarlo i risultati dello studio di Fase III MONALEESA-7, condotto in donne in pre- o peri-menopausa con carcinoma mammario metastatico o in fase avanzata con recettori ormonali positivi, negativo per il recettore 2 del fattore di crescita dell’epidermide umano (HR+/HER2-). I dati sono stati presentati in forma orale al San Antonio Breast Cancer Symposium (SABCS) 2017.

Milano – Bayer ha presentato i nuovi dati sulla sua Targeted Alpha Therapy (radio-223 dicloruro, radio-223) in occasione del recente congresso della European Association of Nuclear Medicine 2017 (EANM). Tra i dati oggetto della presentazione, i risultati ad interim di REASSURE, un ampio studio osservazionale volto alla valutazione della sicurezza a lungo termine di radio-223 in pazienti affetti da carcinoma prostatico resistente alla castrazione (mCRPC) con metastasi ossee. Tali dati sono stati selezionati tra i 20 migliori abstract dell’evento e candidati al premio Marie Curie, il riconoscimento più importante conferito dal Congresso.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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