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OssMalattieRare Congratulazioni alla dott.ssa Grazia Pertile vincitrice del premio Relja Zivojnovic, assegnato ogni anno a uno specialista che si è distinto a livello mondiale nella chirurgia del segmento posteriore dell’occhio. bit.ly/2DFaBxF pic.twitter.com/DBeRLnprAd
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OssMalattieRare Il portfolio di @amicusrx1 ora include dieci nuovi programmi in fase clinica e preclinica, principalmente per la #malattiadiBatten , ma anche per la #NiemannPick tipo C, la #Wolman , la #TaySachs e altre patologie da accumulo lisosomiale. #TerapiaGenica bit.ly/2DqZok8 pic.twitter.com/IFNik35hue
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OssMalattieRare Persone non solo Pazienti, una piattaforma di dialogo promossa da Fondazione Roche insieme a 16 Associazioni Pazienti afferenti a diverse patologie a forte impatto sociale. 26 Settembre, Roma bit.ly/2pyye0P pic.twitter.com/BcBQejaqOS
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OssMalattieRare Lo studio internazionale coordinato dal Policlinico Gemelli IRCCS @Unicatt #Fibrosipolmonareidiopatica bit.ly/2O4gI2r pic.twitter.com/oJj4HstV16
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OssMalattieRare XXII Congresso Nazionale SIMRI (Società Italiana per le Malattie Respiratorie Infantili) @pediatria_simri 27-29 Settembre 2018, Pisa bit.ly/2MFmx1p pic.twitter.com/Ds3MBJdNhH
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Sperimentazioni

Pavia – Parte dalla Francia uno studio scientifico internazionale che ha l’obiettivo di misurare l’efficacia dell’adroterapia con ioni carbonio rispetto alla radioterapia con fotoni e protoni: ad oggi in Francia è in corso l’arruolamento di pazienti colpiti da tumori, anche rari, particolarmente aggressivi e resistenti alla radioterapia ai raggi X come per esempio i carcinomi adenoido-cistici che colpiscono i tessuti della bocca e le ghiandole salivari, i sarcomi dei tessuti molli, i sarcomi ossei e i condrosarcomi.

Origgio – Novartis ha annunciato i risultati finali dello studio di Fase IIIb LIBERTY, condotto su erenumab (AMG 334) nei pazienti con emicrania episodica che in precedenza hanno fallito da due a quattro trattamenti preventivi, a causa della mancanza di efficacia o della presenza di effetti indesiderati intollerabili. I dati – presentati a Los Angeles al meeting annuale dell’American Academy of Neurology (AAN) – dimostrano il potenziale di erenumab come efficace opzione di trattamento preventivo per i pazienti che hanno tentato molteplici opzioni di trattamento senza beneficio.

Il trattamento di bluebird bio è ancora sperimentale, ma i risultati ottenuti lasciano ben sperare

Nel 1992 l’uscita in sala del film l’Olio di Lorenzo, oltre a fare da apripista ad un genere cinematografico imperniato sulla lotta di una famiglia alla malattia, ha portato sotto i riflettori l’adrenoleucodistrofia, una rara malattia causata da un difetto della beta-ossidazione degli acidi grassi a catena lunga. Questa patologia porta ad una grave insufficienza surrenalica e ad una progressiva demielinizzazione del sistema nervoso centrale. Girato con maestria da un ex medico, il film racconta della disperata lotta – vera – dei coniugi Odone che, come i Crowley alle prese con la malattia di Pompe nel film Misure Straordinarie, si trovano a dover fare i conti con i colpi di una malattia rara ed incurabile che prende d’assalto il loro figlioletto di cinque anni. Oltre 25 anni dopo quel film per l’adrenoleucodistrofia non è ancora stata trovata una terapia risolutiva e solo ora si comincia a poter sperare in una soluzione grazie alla terapia genica.

Milano - In occasione dell’American Society of Clinical Oncology Genitourinary (ASCO GU) Cancers Symposium 2018 (San Francisco, California, 8-10 febbraio), Bayer ha presentato i nuovi dati relativi al carcinoma prostatico ottenuti grazie alla ricerca continua sull’efficacia e la sicurezza a lungo termine di radio-223 dicloruro e al programma degli studi clinici in corso su darolutamide, innovativo antagonista del recettore per gli androgeni (AR) orale sperimentale.

Presentato il Rapporto nazionale sulla Sperimentazione Clinica dei medicinali. Donne, bambini e anziani continuano ad essere ancora poco studiati

Roma – Il dato positivo è che sono in aumento, anche nel settore delle malattie rare; quello negativo è che sono ancora poche quelle che riguardano le donne, i bambini e gli anziani: è la fotografia delle sperimentazioni cliniche sui medicinali in Italia, resa nota dell'Agenzia del Farmaco (AIFA). Il 16° Rapporto nazionale, che contiene i dati relativi a tutto il 2016, offre una lettura retrospettiva dell’andamento della ricerca sui farmaci in Italia e fornisce un quadro su come lo sviluppo del settore evolva nel nostro Paese, offrendo spunti utili per conoscere le aree terapeutiche maggiormente indagate, quelle su cui potenziare gli investimenti e, soprattutto, i ritorni in termini di salute per i pazienti.

Nel 2016, sono state il 20% di quelle europee, il 3% in più rispetto al 2015

Roma – Per la prima volta in cinque anni, in Italia torna ad aumentare il numero delle sperimentazioni cliniche sui medicinali, rispetto al totale europeo: nel 2016 sono state il 20%, contro il 17% del 2015. È uno dei dati che emerge dal 16º Rapporto nazionale sulla Sperimentazione Clinica dei medicinali dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), relativo al 2016.

Paziente pediatrico - Immagine esemplificativaNel nostro Paese, i trial per le malattie rare sono 987 per gli adulti e 403 per i minori.
La dr.ssa Francesca Rocchi, del Bambino Gesù di Roma, ci illustra questo importante settore degli studi scientifici

Roma – Nel linguaggio quotidiano li chiamiamo tutti “bambini” o “ragazzini”, ma la scienza ha la necessità di distinguere i minori in diverse fasce d'età, utili soprattutto per la partecipazione ai trial pediatrici, le sperimentazioni cliniche a loro dedicate. Anche la definizione di “minore”, però, non è univoca: se per la pediatria europea il limite è di 18 anni, negli Stati Uniti è di 16.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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