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OssMalattieRare Congratulazioni alla dott.ssa Grazia Pertile vincitrice del premio Relja Zivojnovic, assegnato ogni anno a uno specialista che si è distinto a livello mondiale nella chirurgia del segmento posteriore dell’occhio. bit.ly/2DFaBxF pic.twitter.com/DBeRLnprAd
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OssMalattieRare Il portfolio di @amicusrx1 ora include dieci nuovi programmi in fase clinica e preclinica, principalmente per la #malattiadiBatten , ma anche per la #NiemannPick tipo C, la #Wolman , la #TaySachs e altre patologie da accumulo lisosomiale. #TerapiaGenica bit.ly/2DqZok8 pic.twitter.com/IFNik35hue
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OssMalattieRare Persone non solo Pazienti, una piattaforma di dialogo promossa da Fondazione Roche insieme a 16 Associazioni Pazienti afferenti a diverse patologie a forte impatto sociale. 26 Settembre, Roma bit.ly/2pyye0P pic.twitter.com/BcBQejaqOS
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OssMalattieRare Lo studio internazionale coordinato dal Policlinico Gemelli IRCCS @Unicatt #Fibrosipolmonareidiopatica bit.ly/2O4gI2r pic.twitter.com/oJj4HstV16
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OssMalattieRare XXII Congresso Nazionale SIMRI (Società Italiana per le Malattie Respiratorie Infantili) @pediatria_simri 27-29 Settembre 2018, Pisa bit.ly/2MFmx1p pic.twitter.com/Ds3MBJdNhH
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Sperimentazioni

COPENHAGEN, Danimarca – AbbVie, un’azienda biofarmaceutica globale, ha presentato i nuovi dati sul suo farmaco in fase di sperimentazione venetoclax, un inibitore della proteina BCL-2 (B-cell Limphoma-2), e duvelisib, un inibitore in fase di sperimentazione delle forme delta e gamma della fosfoinositide-3-chinasi (PI3K), al 21° Congresso Annuale dell’Associazione Europea di Ematologia (EHA) che si è tenuto dal 9 al 12 giugno a Copenhagen, Danimarca. Sono stati presentati dati relativi ad alcune delle forme più comuni di neoplasie ematologiche maligne, tra cui la leucemia linfatica cronica (LLC), il mieloma multiplo (MM), la leucemia mieloide acuta (LMA) e il linfoma follicolare.

GERMANIA - MorphoSys ha confermato, insieme alla compagnia partner Novartis, che lo studio clinico di Fase IIb/III sull'uso del farmaco sperimentale bimagrumab (BYM338) per il trattamento della forma sporadica di miosite da corpi inclusi (sIBM) non ha raggiunto l'endpoint primario prefissato. I dati provenienti dallo studio sono attualmente in via di revisione e, nel corso dei prossimi mesi, verranno resi noti i provvedimenti relativi al programma di sviluppo clinico di bimagrumab.

USA - Baxalta Incorporated ha annunciato i positivi risultati emersi dallo studio clinico di Fase I condotto per valutare il profilo di sicurezza e la farmacocinetica di BAX 930, una terapia in corso di sperimentazione per il trattamento di pazienti affetti da grave porpora trombotica trombocitopenica ereditaria (hTTP). BAX 930 è a base di una forma ricombinante di ADAMTS13, il tipo di enzima congenitamente carente nelle persone colpite da hTTP, un disturbo della coagulazione del sangue che risulta essere potenzialmente fatale.

USA – Secondo quanto annunciato da Aldeyra Therapeutics, in un recente studio clinico di Fase II, condotto su pazienti affetti da uveite anteriore non infettiva, il farmaco sperimentale NS2 ha dimostrato la capacità di ridurre la conta delle cellule infiammatorie presenti nella camera anteriore dell'occhio con un'efficacia pari all'attuale standard di cura, rappresentato da corticosteroidi topici. I risultati sembrano suggerire che, nel trattamento dell'uveite, NS2 sia potenzialmente utilizzabile per diminuire o sostituire l'impiego degli stessi corticosteroidi, che sono spesso associati a fenomeni di tossicità oculare.

L'Agenzia europea interviene dopo la morte di un paziente. Confronto pubblico entro dicembre

Presto l'Unione europea potrebbe darsi nuove linee guida per la sperimentazione clinica dei farmaci sull'uomo. L'Agenzia europea per i medicinali-EMA ha annunciato ufficialmente di aver iniziato l'istruttoria per arrivare a una revisione delle raccomandazioni vigenti. La procedura sarà svolta in stretta collaborazione con la Commissione europea e le autorità sanitarie dei Ventotto Stati membri. L'Ema ha deciso di intervenire dopo la morte e il ricovero di cinque persone coinvolte in una sperimentazione portata avanti in Francia. Incidente verificatosi durante lo scorso mese di gennaio.

CANADA – Clementia Pharmaceuticals ha riportato che il Journal of Bone and Mineral Research ha pubblicato i favorevoli risultati di uno studio preclinico sull'impiego del farmaco sperimentale palovarotene per il trattamento di un modello di topo con fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), una rara forma di miopatia che è caratterizzata dalla formazione extra-scheletrica di strutture ossee (ossificazione eterotopica o HO) che finiscono per invadere muscoli e tessuti molli. Pur non avendo sponsorizzato questa indagine, Clementia è la società che si sta occupando dello sviluppo di palovarotene.

FRANCIA - Pharnext ha annunciato l'avvio di PLEO-CMT, uno studio clinico internazionale di Fase III sulla terapia sperimentale PXT-3003, una combinazione dei principi attivi (RS)-baclofene, naltrexone cloridrato e D-sorbitolo sviluppata per il trattamento della malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1A (CMT1A). Il processo valuterà la sicurezza e l'efficacia di PXT-3003 in circa 300 pazienti con CMT1A e sarà portato avanti in 27 centri medici situati in Francia, Germania, Regno Unito, Spagna, Paesi Bassi, Belgio e Stati Uniti.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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