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Sperimentazioni

Un nuovo approccio terapeutico per la malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) potrebbe essere potenzialmente sviluppato a partire dai risultati di una recente sperimentazione preclinica condotta presso l'Università di Notre Dame (Indiana, USA). I ricercatori hanno elaborato un nuovo composto chimico sulla base di un farmaco già esistente e, successivamente, hanno testato il trattamento su un modello murino di NPC, ottenendo esiti promettenti. Lo studio in questione è stato pubblicato sulla rivista specializzata Science Translational Medicine.

Il monito dalla MHRA inglese dopo uno studio condotto però solo sul modello animale

Dalla Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) inglese arriva un avvertimento: "Le donne devono evitare di assumere farmaci durante la gravidanza se non strettamente necessario e devono parlare con il loro medico, ostetrica o farmacista prima di farlo. Il paracetamolo è generalmente considerato come un trattamento sicuro per alleviare il dolore durante la gravidanza, ma dovrebbe essere preso alla dose più bassa possibile per il minor tempo."

Nei pazienti pediatrici dal primo anno di età in avanti (oltre che negli adulti) rufinamide, farmaco indicato per il trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (LGS), risulterebbe sicura e ben tollerata nei soggetti di età compresa tra 1 e 4 anni. Il risultato, di rilievo perché finora erano carenti i dati sulla safety dell’antiepilettico (AED) in questa fascia d’età, emerge da un’analisi ad interim di uno studio pubblicata online sull’European Journal of Paediatric Neurology.

Aifa e Farmindustria unite per favorire l'applicazione del nuovo regolamento europeo sulle sperimentazioni cliniche. Una normativa che sarà pienamente in vigore solo dal 2018. Procedure in cui i pazienti avranno un ruolo sempre più importante. Da tempo l'Ema – l'Agenzia europea per i medicinali – ha infatti invitato ministeri e agenzie a favorire l'effettiva partecipazione dei pazienti e delle loro associazioni. Oggi, istituzioni e attori del comparto farmaceutico si sono dati appuntamento per partecipare al convegno: “La ricerca clinica parla europeo, la nuova sfida per istituzioni e imprese”. Occasione durante la quale è stato fatto il punto su tutte le principali innovazioni introdotte dal Regolamento europeo 536/2014 sullo sviluppo dei nuovi farmaci.

L'Aifa ha pubblicato un rapporto dettagliato: 139 sperimentazioni riguardano patologie rare

L'Agenzia italiana del farmaco ha pubblicato il “Quattordicesimo Rapporto sulla sperimentazione clinica dei medicinali in Italia”. Un documento molto dettagliato che fotografa con precisione la situazione e fornisce una vasta gamma di dati. Nel settore delle malattie rare le sperimentazioni relative alle fasi di sviluppo dei farmaci sono significativamente più numerose rispetto a quelle di fase IV, come prevedibile, mentre è interessante vedere come le sperimentazioni profit siano in totale il 75% delle sperimentazioni nella categoria della malattie rare, dato che fa sperare nel possibile aumento di domande di registrazione per farmaci mirati a trattare queste patologie.

SVIZZERA – Novartis ha annunciato che, nel corso del 57° meeting annuale dell'American Society of Hematology (5-8 dicembre 2015, Orlando, Florida), ha presentato i dati aggiornati provenienti dal programma di sviluppo di una serie di farmaci che la società sta attualmente sperimentando per il trattamento di diverse tipologie di malattie rare. Particolare evidenza verrà data ai risultati ricavati dalla ricerca di nuove terapie in campo ematologico.

USA - Ultragenyx Pharmaceutical ha preso la decisione, in seguito ad un recente incontro con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, di aggiornare il piano di sperimentazione clinica del farmaco triheptanoin (UX007) nel trattamento di pazienti affetti da 'sindrome da deficit di Glut-1' (Glut1-DS), una rara malattia del metabolismo cerebrale dovuta alla mancanza di una proteina di membrana denominata 'trasportatore del glucosio tipo 1' (Glut-1).



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

GUIDA alle esenzioni per malattie rare

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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