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OssMalattieRare “MeV” il cane supereroe che aiuterà i piccoli pazienti ad affrontare con forza e coraggio la malattia. Una fiaba illustrata da tecnici sanitari della @Fond_CNAO bit.ly/2TpXSkX
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OssMalattieRare #HIV : arrivano nuovi dati sull'efficacia e sicurezza della combinazione BIC/FTC/TAF negli adolescenti e nei bambini a partire dai 6 anni con soppressione virologica. bit.ly/2URkxZ0
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OssMalattieRare #DifendiunDiritto , la campagna di @AISM_onlus a tutela dei pazienti che a seguito di due provvedimenti del @MinisteroSalute avrebbero difficoltà di accesso alle prestazioni di riabilitazione. bit.ly/2HBNLI4 pic.twitter.com/YboZxYqQHr
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OssMalattieRare Attendono da anni che la loro patologia venga inserita nell'elenco delle #malattierare . Sono le persone affette da #SindromediSj%C3%B6gren . A breve potrebbe arrivare una proposta di legge. @ANIMaSS05 bit.ly/2Cs0lpl pic.twitter.com/L8UD29qWbX
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Sperimentazioni

GlaxoSmithKline plc e Innoviva Inc. hanno annunciano nei giorni scorsi che i risultati dell’innovativo studio Salford Lung Study (SLS) sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM). Questo studio unico, i cui risultati principali sono stati resi noti nel maggio 2016, è stato disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza della combinazione fluticasone furoato vilanterolo in pazienti con broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO), confrontata alla “terapia usuale” somministrata nella pratica clinica quotidiana. I dati dello studio sono stati presentati a Londra, al Congresso Internazionale dell’European Respiratory Society (ERS) (abstract numero OA249).

Il trial, che si è svolto in Guinea durante il picco dell'epidemia, non ha fornito dati certi sull'efficacia del farmaco, ma ha suggerito un modo diverso di stratificare gli studi futuri

CONAKRY (GUINEA) – La malattia da virus Ebola (EVD) è una condizione altamente letale per la quale nessun trattamento specifico ha ancora dimostrato di essere efficace. Nel settembre del 2014, mentre l'epidemia di Ebola era al suo apice, l'Organizzazione Mondiale della Sanità ha pubblicato un breve elenco di farmaci adatti per la ricerca. Il favipiravir, un antivirale sviluppato per il trattamento dell'influenza grave, era uno di questi.

La conferma arriva da uno studio francese su 58 pazienti adulti

CRÉTEIL (FRANCIA) – Il primo sintomo di danno glomerulare nei pazienti con anemia falciforme è la microalbuminuria. L'effetto dell'idrossiurea sul rapporto tra albumina e creatinina (ACR) nelle urine non è chiaro e deve essere determinato, perché un numero crescente di pazienti con anemia falciforme assume questo farmaco per migliorare la funzione dei globuli rossi.

REGNO UNITO - La casa farmaceutica Mallinckrodt ha annunciato che un primo paziente è stato ufficialmente iscritto nello studio clinico di Fase III denominato 'CONFIRM', un trial randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che valuterà l'efficacia e la sicurezza di terlipressina in un gruppo di persone affette da sindrome epatorenale (HRS) di tipo 1. L'endpoint primario dello studio è rappresentato da un'inversione verificata della patologia. Terlipressina è un analogo sintetico della vasopressina in via di sviluppo per il trattamento dell'HRS di tipo 1 negli Stati Uniti e in Canada.

I progetti Asterix, IDeAl e InSPiRe, finanziati dall'Unione Europea, dal 2013 studiano il modo migliore di indagare sulle piccole popolazioni

AQUISGRANA (GERMANIA) – La maggior parte dei metodi di progettazione e di analisi statistica per la sperimentazione clinica sono stati sviluppati e valutati in ambiti in cui almeno diverse centinaia o addirittura migliaia di pazienti sarebbero stati reclutati. Questi metodi non possono essere adatti a valutare terapie se la dimensione del campione è inevitabilmente di dimensioni ridotte, ciò che di solito è definito come piccole popolazioni.

USA - Viking Therapeutics ha annunciato gli incoraggianti risultati ottenuti da una sperimentazione preclinica in cui il composto VK0214 è stato testato in un modello murino di adrenoleucodistrofia legata all'X (X-ALD), una rara malattia perossisomiale caratterizzata da un accumulo di 'acidi grassi a catena molto lunga' (VLCFA). VK0214 è un agonista orale del 'recettore beta dell'ormone tiroideo' (TR-beta) ed è progettato per regolare l'espressione di geni che si ritiene abbiano un ruolo decisivo nella manifestazione della X-ALD.

USA - Ultragenyx Pharmaceutical ha annunciato di aver completato l'arruolamento di pazienti per uno studio clinico di Fase III, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che valuterà l'efficacia e la sicurezza del farmaco sperimentale Ace-ER (acido sialico a rilascio prolungato) in 89 pazienti affetti da miopatia GNE (GNEM), una rara malattia muscolare precedentemente nota come miopatia ereditaria da corpi inclusi (HIBM). I risultati della sperimentazione dovrebbero giungere nel corso del prossimo anno.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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