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Sperimentazioni

USA - Sanofi Genzyme ha annunciato che un primo paziente è stato già arruolato e dosato in un nuovo studio clinico di Fase II/III, denominato ASCEND, in cui la terapia enzimatica sostitutiva olipudase alfa verrà sperimentata per il trattamento di un gruppo di pazienti adulti affetti da carenza di sfingomielinasi acida (ASMD) con manifestazioni non-neurologiche, una patologia rara che è più comunemente nota come malattia di Niemann-Pick di tipo B (NPD B).

Il farmaco, un antiepilettico, è stato associato a un tasso di difetti alla nascita significativamente più alto

LOSANNA (SVIZZERA) – Il pregabalin potrebbe essere rischioso in gravidanza. Il farmaco è un antiepilettico-anticonvulsivante utilizzato anche contro il disturbo d'ansia generalizzato (GAD) e contro il dolore neuropatico periferico causato da complicanze dell'algodistrofia. Uno studio multicentrico, osservazionale, prospettico di coorte ha confrontato l'esito della gravidanza in donne esposte a pregabalin con quelle di controlli appaiati (non esposti ad alcun farmaco noto per essere teratogeno o ad eventuali farmaci antiepilettici).

USA – Nel corso del 20° International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders, tenutosi a Berlino (Germania) dal 19 al 23 giugno di quest'anno, sono stati presentati i risultati di un trattamento ospedaliero in cui la terapia sperimentale RE-024, sviluppata dalla società farmaceutica Retrophin, è stata testata su 2 pazienti adulti affetti da 'neurodegenerazione associata a pantotenato chinasi' (PKAN), una malattia rara conosciuta anche col nome di sindrome di Hallervorden-Spatz. Tali dati, sebbene non provengano da un vero e proprio studio clinico e non siano stati pubblicati su nessuna rivista scientifica, sembrano tuttavia indicare che la terapia RE-024, oltre ad essere sicura e ben tollerabile, sia potenzialmente in grado di indurre significativi benefici nelle persone colpite da questa grave patologia.

Il farmaco, tuttavia, è stato associato ad una maggiore tendenza al sanguinamento, rispetto al placebo

MILANO – Uno studio clinico di fase II ha mostrato che il farmaco caplacizumab è in grado di indurre un tempo di risposta più rapido, rispetto al placebo, nei pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita, un raro disordine di coagulazione del sangue. Tuttavia, caplacizumab è anche apparso associato a un'aumentata tendenza ad eventi emorragici. Allo studio, pubblicato sul New England Journal of Medicine, hanno partecipato anche la prof.ssa Flora Peyvandi e il dr. Andrea Artoni, del Centro Emofilia e Trombosi “Angelo Bianchi Bonomi” del Policlinico di Milano.

COPENHAGEN, Danimarca – AbbVie, un’azienda biofarmaceutica globale, ha presentato i nuovi dati sul suo farmaco in fase di sperimentazione venetoclax, un inibitore della proteina BCL-2 (B-cell Limphoma-2), e duvelisib, un inibitore in fase di sperimentazione delle forme delta e gamma della fosfoinositide-3-chinasi (PI3K), al 21° Congresso Annuale dell’Associazione Europea di Ematologia (EHA) che si è tenuto dal 9 al 12 giugno a Copenhagen, Danimarca. Sono stati presentati dati relativi ad alcune delle forme più comuni di neoplasie ematologiche maligne, tra cui la leucemia linfatica cronica (LLC), il mieloma multiplo (MM), la leucemia mieloide acuta (LMA) e il linfoma follicolare.

SVIZZERA - Novartis ha annunciato i risultati ricavati dallo studio clinico EXTEND, progettato per valutare il profilo di sicurezza del farmaco Revolade® (eltrombopag) nel trattamento a lungo termine di pazienti adulti affetti da trombocitopenia immune (ITP) cronica, una malattia ematica rara caratterizzata da un basso numero di piastrine e da gravi episodi emorragici. Gli esiti favorevoli della sperimentazione sono stati presentati nel corso del 21° congresso della European Hematology Association (9-12 giugno 2016, Copenhagen, Danimarca).

La terapia di lunga durata con Revolade non è stata associata ad un aumento clinicamente rilevante della reticolina o delle fibre di collagene nel midollo osseo. Gli eventi avversi più frequentemente osservati sono stati cefalea (28%), nasofaringite (25%), infezione del tratto respiratorio superiore (23%) e stanchezza (17%). Il profilo di sicurezza di Revolade si è rivelato coerente con quello riscontrato nel precedente studio RAISE, della durata di 24 settimane.

Per quanto riguarda l'efficacia, Revolade si è dimostrato in grado di aumentare e mantenere la conta piastrinica nei pazienti con ITP sottoposti o meno ad un intervento di rimozione chirurgica della milza (splenectomia).

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

GERMANIA - MorphoSys ha confermato, insieme alla compagnia partner Novartis, che lo studio clinico di Fase IIb/III sull'uso del farmaco sperimentale bimagrumab (BYM338) per il trattamento della forma sporadica di miosite da corpi inclusi (sIBM) non ha raggiunto l'endpoint primario prefissato. I dati provenienti dallo studio sono attualmente in via di revisione e, nel corso dei prossimi mesi, verranno resi noti i provvedimenti relativi al programma di sviluppo clinico di bimagrumab.



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