Sperimentazioni

USA - MyoKardia ha annunciato i positivi dati clinici provenienti da 2 studi di Fase I che sono stati recentemente condotti per investigare gli effetti del farmaco sperimentale MYK-461 in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica (HCM), una condizione ereditaria che, provocando l'ispessimento delle pareti cardiache, finisce per compromettere la normale funzionalità del cuore. Sulla base di questi risultati, MyoKardia ha reso nota l'intenzione di avviare, nella seconda metà del 2016, una nuova sperimentazione di Fase II denominata PIONEER-HCM, che valuterà MYK-461 in un gruppo di persone affette da cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHCM).

Su 14 pazienti, 9 sono morti, e il trial in Sierra Leone è stato sospeso

OXFORD (REGNO UNITO) – Delusione per i risultati del trial sul farmaco sperimentale anti-Ebola TKM-130803, pubblicati sulla rivista PLOS Medicine. Alla dose somministrata, infatti, il farmaco ha dimostrato di non migliorare la sopravvivenza rispetto ai controlli storici.

USA - Sanofi Genzyme ha annunciato che un primo paziente è stato già arruolato e dosato in un nuovo studio clinico di Fase II/III, denominato ASCEND, in cui la terapia enzimatica sostitutiva olipudase alfa verrà sperimentata per il trattamento di un gruppo di pazienti adulti affetti da carenza di sfingomielinasi acida (ASMD) con manifestazioni non-neurologiche, una patologia rara che è più comunemente nota come malattia di Niemann-Pick di tipo B (NPD B).

Il farmaco, un antiepilettico, è stato associato a un tasso di difetti alla nascita significativamente più alto

LOSANNA (SVIZZERA) – Il pregabalin potrebbe essere rischioso in gravidanza. Il farmaco è un antiepilettico-anticonvulsivante utilizzato anche contro il disturbo d'ansia generalizzato (GAD) e contro il dolore neuropatico periferico causato da complicanze dell'algodistrofia. Uno studio multicentrico, osservazionale, prospettico di coorte ha confrontato l'esito della gravidanza in donne esposte a pregabalin con quelle di controlli appaiati (non esposti ad alcun farmaco noto per essere teratogeno o ad eventuali farmaci antiepilettici).

USA – Nel corso del 20° International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders, tenutosi a Berlino (Germania) dal 19 al 23 giugno di quest'anno, sono stati presentati i risultati di un trattamento ospedaliero in cui la terapia sperimentale RE-024, sviluppata dalla società farmaceutica Retrophin, è stata testata su 2 pazienti adulti affetti da 'neurodegenerazione associata a pantotenato chinasi' (PKAN), una malattia rara conosciuta anche col nome di sindrome di Hallervorden-Spatz. Tali dati, sebbene non provengano da un vero e proprio studio clinico e non siano stati pubblicati su nessuna rivista scientifica, sembrano tuttavia indicare che la terapia RE-024, oltre ad essere sicura e ben tollerabile, sia potenzialmente in grado di indurre significativi benefici nelle persone colpite da questa grave patologia.

Il farmaco, tuttavia, è stato associato ad una maggiore tendenza al sanguinamento, rispetto al placebo

MILANO – Uno studio clinico di fase II ha mostrato che il farmaco caplacizumab è in grado di indurre un tempo di risposta più rapido, rispetto al placebo, nei pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita, un raro disordine di coagulazione del sangue. Tuttavia, caplacizumab è anche apparso associato a un'aumentata tendenza ad eventi emorragici. Allo studio, pubblicato sul New England Journal of Medicine, hanno partecipato anche la prof.ssa Flora Peyvandi e il dr. Andrea Artoni, del Centro Emofilia e Trombosi “Angelo Bianchi Bonomi” del Policlinico di Milano.

COPENHAGEN, Danimarca – AbbVie, un’azienda biofarmaceutica globale, ha presentato i nuovi dati sul suo farmaco in fase di sperimentazione venetoclax, un inibitore della proteina BCL-2 (B-cell Limphoma-2), e duvelisib, un inibitore in fase di sperimentazione delle forme delta e gamma della fosfoinositide-3-chinasi (PI3K), al 21° Congresso Annuale dell’Associazione Europea di Ematologia (EHA) che si è tenuto dal 9 al 12 giugno a Copenhagen, Danimarca. Sono stati presentati dati relativi ad alcune delle forme più comuni di neoplasie ematologiche maligne, tra cui la leucemia linfatica cronica (LLC), il mieloma multiplo (MM), la leucemia mieloide acuta (LMA) e il linfoma follicolare.



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Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

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