Sperimentazioni

Arrowhead Pharmaceuticals spera che la molecola possa arrestare il danno e magari aiutare un recupero

USA - Arrowhead Pharmaceuticals ha annunciato di aver avviato uno studio clinico di Fase II su ARC-AAT, un farmaco sperimentale basato su RNAi (RNA interference) e sviluppato per la terapia della malattia epatica associata a deficit di alfa-1-antitripsina (AATD). La sperimentazione, denominata ARCAAT2001, è progettata per valutare la sicurezza e la tollerabilità di ARC-AAT, ma anche per testare l'effetto di dosi multiple della terapia sui livelli circolanti e intra-epatici della proteina alfa-1-antitripsina.

Il farmaco è ancora in sviluppo clinico di Fase II

USA – Nello scorso mese di giugno, Stealth BioTherapeutics ha annunciato i positivi dati ottenuti dallo studio clinico di Fase II 'MMPOWER', in cui è stato valutato il rilascio sistemico del farmaco elamipretide, utilizzato per il trattamento della debolezza muscolare (miopatia mitocondriale) in un gruppo di pazienti affetti da malattia mitocondriale primaria geneticamente confermata. I risultati hanno dimostrato che il trattamento è stato in grado di determinare miglioramenti statisticamente significativi nel 'test del cammino' da 6 minuti (6 MWT, six-minute walk test), endpoint primario della sperimentazione.

Nello studio di fase II, condotto dalla compagnia Retrophin su questa rara malattia renale, è stato raggiunto l'endpoint primario

SAN DIEGO (U.S.A.) – Il farmaco orfano sparsentan, in fase di sviluppo per il trattamento della glomerulosclerosi focale segmentale (GSFS), sembra promettente: ad annunciarlo è la compagnia biofarmaceutica Retrophin, nel descrivere i risultati del suo studio clinico di fase II.

GlaxoSmithKline plc e Innoviva Inc. hanno annunciano nei giorni scorsi che i risultati dell’innovativo studio Salford Lung Study (SLS) sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM). Questo studio unico, i cui risultati principali sono stati resi noti nel maggio 2016, è stato disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza della combinazione fluticasone furoato vilanterolo in pazienti con broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO), confrontata alla “terapia usuale” somministrata nella pratica clinica quotidiana. I dati dello studio sono stati presentati a Londra, al Congresso Internazionale dell’European Respiratory Society (ERS) (abstract numero OA249).

Il trial, che si è svolto in Guinea durante il picco dell'epidemia, non ha fornito dati certi sull'efficacia del farmaco, ma ha suggerito un modo diverso di stratificare gli studi futuri

CONAKRY (GUINEA) – La malattia da virus Ebola (EVD) è una condizione altamente letale per la quale nessun trattamento specifico ha ancora dimostrato di essere efficace. Nel settembre del 2014, mentre l'epidemia di Ebola era al suo apice, l'Organizzazione Mondiale della Sanità ha pubblicato un breve elenco di farmaci adatti per la ricerca. Il favipiravir, un antivirale sviluppato per il trattamento dell'influenza grave, era uno di questi.

La conferma arriva da uno studio francese su 58 pazienti adulti

CRÉTEIL (FRANCIA) – Il primo sintomo di danno glomerulare nei pazienti con anemia falciforme è la microalbuminuria. L'effetto dell'idrossiurea sul rapporto tra albumina e creatinina (ACR) nelle urine non è chiaro e deve essere determinato, perché un numero crescente di pazienti con anemia falciforme assume questo farmaco per migliorare la funzione dei globuli rossi.

REGNO UNITO - La casa farmaceutica Mallinckrodt ha annunciato che un primo paziente è stato ufficialmente iscritto nello studio clinico di Fase III denominato 'CONFIRM', un trial randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che valuterà l'efficacia e la sicurezza di terlipressina in un gruppo di persone affette da sindrome epatorenale (HRS) di tipo 1. L'endpoint primario dello studio è rappresentato da un'inversione verificata della patologia. Terlipressina è un analogo sintetico della vasopressina in via di sviluppo per il trattamento dell'HRS di tipo 1 negli Stati Uniti e in Canada.



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