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OssMalattieRare Per le persone affette da #retinitepigmentosa , la protesi epiretinica rappresenta oggi l’unica risposta efficace volta a migliorare la loro qualità di vita. 52 gli interventi di questo tipo eseguiti in Italia, un traguardo importante per il nostro Paese. bit.ly/2Lp1noF pic.twitter.com/mdkjGGss2R
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OssMalattieRare Ausili e protesi, per l' @ass_coscioni urge un aggiornamento dei Livelli Essenziali di Assistenza (LEA) e del Nomenclatore Tariffario. bit.ly/2Jqusy9 pic.twitter.com/W9wPTCgDEs
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OssMalattieRare Colpisce circa un italiano ogni 48.000. Oggi per la malattia di #Gaucher sono disponibili trattamenti efficaci e metodiche di gestione sempre più precise. #GaucherLive : l’intervista al Prof. Marco Spada, Direttore Pediatria @cittasalute_to pic.twitter.com/lWgewAml1n
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OssMalattieRare #Melanoma metastatico: approvata negli USA una nuova opzione terapeutica che ritarda la progressione della malattia e migliora la sopravvivenza globale. bit.ly/2JrsBsE pic.twitter.com/ebfohHMAuS
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OssMalattieRare Quarta edizione di 'MonitoRare' Rapporto sulla condizione della persona con malattia rara in Italia. Il 19 luglio presso la Camera dei Deputati @uniamofimronlus bit.ly/2IX6uKp pic.twitter.com/X1m4GQwHdE
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Sperimentazioni

CANADA - Clementia Pharmaceuticals ha annunciato i positivi risultati preliminari ottenuti nello studio clinico di Fase II sulla valutazione della molecola palovarotene per il trattamento dei pazienti affetti da fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), una malattia molto grave ed estremamente rara che è caratterizzata dalla formazione di tessuto osseo extra-scheletrico in corrispondenza di muscoli, tendini e legamenti. Questo processo patologico, definito come 'ossificazione eterotopica' (HO), finisce per limitare progressivamente il movimento delle articolazioni, con conseguenze assai invalidanti e, a volte, persino fatali.

USA - Agilis Biotherapeutics ha annunciato che la Taiwan Food and Drug Administration (TFDA) e il comitato etico della National Taiwan University (NTU) hanno autorizzato lo svolgimento di uno studio clinico di Fase IIb su AGIL-AADC, una terapia genica in via di sviluppo per il trattamento di una malattia rara del sistema nervoso centrale conosciuta col nome di deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici, o, più semplicemente, deficit di AADC.

USA - Vtesse Inc. ha annunciato che, in Germania, è stato iniziato il trattamento del primo paziente coinvolto nello studio clinico di Fase IIb/III su VTS-270, un nuovo farmaco a base di ciclodestrina (HPbetaCD) in via di sviluppo per la terapia della malattia di Niemann-Pick di tipo C1 (NPC), una patologia rara, progressiva e fatale che provoca un accumulo dannoso di lipidi presso organi come il cervello, il fegato e la milza.

AUSTRIA – Il farmaco adalimumab, un anticorpo monoclonale attualmente indicato per i pazienti con artrite reumatoide (RA) o con morbo di Crohn, sembra essere efficace anche per il trattamento dell'uveite non infettiva, una malattia rara degli occhi. Questo è il dato che emerge dai risultati dello studio clinico di Fase III 'VISUAL-I', risultati che sono pubblicati di recente sulla prestigiose rivista medica New England Journal of Medicine.

Il progetto, lanciato da Merck, grazie a dei tutorial aiuterà i pazienti a comprendere quali sono i trials clinici attualmente in atto in Italia

ROMA – Valutare la partecipazione a un trial clinico e individuare quello più adatto alla propria patologia è spesso, per i pazienti, un compito arduo e delicato. In loro aiuto nasce oraSpot My Trial”, il primo motore di ricerca in lingua italiana disponibile gratuitamente sul sito e su APP per smartphone e tablet. Lanciato dall'azienda farmaceutica Merck, il progetto si serve del database americano dei National Institutes of Health, ClinicalTrials.gov, per aiutare quanti sono affetti da una determinata patologia a individuare le sperimentazioni cliniche in corso per quella condizione.

USA - Syros Pharmaceuticals ha annunciato il dosaggio del primo paziente nello studio clinico di Fase II sul farmaco SY-1425, un agonista selettivo del recettore alfa dell'acido retinoico (RAR-alfa) in via di sperimentazione per il trattamento di persone affette da leucemia mieloide acuta (AML) recidiva o refrattaria, o da sindrome mielodisplastica (MDS) ad alto rischio. La terapia è rivolta ad un particolare sottogruppo di pazienti risultanti positivi ad un nuovo biomarcatore, scoperto tramite la piattaforma di controllo genico progettata da Syros.

Arrowhead Pharmaceuticals spera che la molecola possa arrestare il danno e magari aiutare un recupero

USA - Arrowhead Pharmaceuticals ha annunciato di aver avviato uno studio clinico di Fase II su ARC-AAT, un farmaco sperimentale basato su RNAi (RNA interference) e sviluppato per la terapia della malattia epatica associata a deficit di alfa-1-antitripsina (AATD). La sperimentazione, denominata ARCAAT2001, è progettata per valutare la sicurezza e la tollerabilità di ARC-AAT, ma anche per testare l'effetto di dosi multiple della terapia sui livelli circolanti e intra-epatici della proteina alfa-1-antitripsina.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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